2026/06/23：NOV-ERA Phase 2bの試験デザインを確定
Ontunisertibを症候性FSCD患者最大320人で評価。FDAと主要設計で整合し、Week 24の「回腸狭窄部の内視鏡通過性」を主要評価項目に設定。米国中央IRBとHealth Canadaの承認を取得し、2026年Q3〜Q4の初回患者投与を予定。
2026/04/23：2026年臨床ガイダンスと資金ランウェイを再確認
2026年Q3〜Q4に、STENOVA長期延長トップライン、AGMB-447 Phase 1bのIPF患者データ、Ontunisertib Phase 2b開始、AGMB-447 Phase 2開始を予定。IPO資金を含む手元資金は2029年Q1〜Q2まで持続する見込み。
2026/03/26：AGMB-447の米国物質特許を取得
USPTOがAGMB-447の組成物特許（U.S. Patent No. 12,577,230）を付与。延長を除いて少なくとも2041年まで米国で知的財産保護が続く見込み。
2026/02/09：NASDAQ上場と大型IPOを完了
1ADSあたり16ドルで1,250万ADSを発行し、基本募集のグロス調達額は2億ドル。オーバーアロットメントの一部行使を含む最終グロス調達額は約2億800万ドルとなり、2本の主力Phase 2試験を並行して進める財務基盤を確保。
承認済み製品：なし（臨床開発中）
主力候補：Ontunisertib（AGMB-129）— 経口・消化管限定型のALK5／TGFβR1阻害薬。線維狭窄性クローン病（FSCD）でPhase 2a完了、Phase 2b開始準備。
第2候補：AGMB-447 — 吸入・肺限定型のALK5／TGFβR1阻害薬。特発性肺線維症（IPF）でPhase 1b患者コホート進行中、Phase 2開始予定。
長期候補：AGMB-101 — HGFを模倣する完全MET受容体アゴニスト抗体。肝硬変を含む線維性・変性疾患を対象にPhase 1-ready。
最新ハイライト：2026/06/23にOntunisertibのNOV-ERA Phase 2b試験デザインを発表。2026/02にはSTENOVA長期延長試験について独立データ安全性監視委員会が継続を勧告。2026/01にはAGMB-447の健常者Phase 1で肺内標的関与を確認。2025/11にはSTENOVA Phase 2aトップラインで安全性・忍容性の主要評価項目を達成。
STENOVA Phase 2a
NOV-ERA Phase 2b
AGMB-447 Phase 1
会社ガイダンス換算
対象：症候性の線維狭窄性クローン病（FSCD）
投与：400mg BID、200mg BID、100mg BID、プラセボ。経口・消化管限定型ALK5阻害薬。
対象：症候性の回腸狭窄を持つFSCD
投与：二重盲検12週間後、200mg BIDのオープンラベル延長。合計最大60週間。
対象：特発性肺線維症（IPF）
投与：ネブライザーによる吸入投与。AGMB-447またはプラセボを14日間投与。
対象：特発性肺線維症（IPF）
投与：吸入・肺限定型ALK5／TGFβR1阻害薬。
対象：肝硬変を含む線維性・変性疾患
作用：HGFを模倣し、MET受容体を完全アゴニストとして活性化する抗体。
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Ontunisertib（AGMB-129） | 線維狭窄性クローン病（FSCD） | Phase 2a完了／長期延長中 Phase 2b開始予定 |
NOV-ERA：最大320人、無作為化・二重盲検・プラセボ対照・用量設定。Week 24の内視鏡通過性を主要評価。 | 全身性TGF-β阻害に関連する心毒性、炎症促進、検査値異常などを重点監視。Phase 2aでは明確な治療関連シグナルなし。 | 経口。消化管内で高曝露、吸収後は肝初回通過で速やかに不活化。NOV-ERAは100mg、200mg、400mgを各BID。 | 大：主要7市場で治療中のクローン病患者約140万人、うちFSCD約62万人という会社推定。 | 本丸。既存抗炎症薬では直接改善しにくい線維性狭窄を薬物治療できるかが核心。STENOVAは安全性中心で、有効性の本格検証はNOV-ERA。 |
| AGMB-447 | 特発性肺線維症（IPF） | Phase 1b患者コホート Phase 2開始予定 |
Phase 1b Part Cは最大12人、14日間、プラセボ対照。Phase 2の詳細デザインは未開示。 | 吸入忍容性、呼吸器イベント、全身性ALK5阻害関連事象を監視。健常者Phase 1では明確な安全性シグナルなし。 | ネブライザー吸入。肺で高曝露、血中移行後は速やかに加水分解され不活性化。 | 大：IPFは進行性・致死性で、既存薬の忍容性と効果に改善余地がある大型市場。 | 大型オプション。健常者でpSMAD3低下を確認済みだが、患者での短期Phase 1bはPoM中心。本格的価値検証はPhase 2。 |
| AGMB-101 | 肝硬変を含む線維性・変性疾患 | Phase 1-ready | 健常者と肝硬変患者を対象とする単回用量漸増Phase 1を開始可能。具体的な試験開始時期は未提示。 | MET活性化に伴う過剰な増殖シグナル、肝機能、免疫原性、全身性イベントなどが初期安全性の焦点。 | HGF模倣型の完全MET受容体アゴニスト抗体。線維化抑制に加えて組織再生を狙う。 | 中〜大：肝硬変を起点に複数の線維性・変性疾患へ展開できる可能性。 | 長期オプション。ALK5阻害とは異なる再生レイヤーを形成するが、臨床データはまだない。 |
| 初期研究群 | その他の線維炎症性疾患 | Discovery／前臨床 | 候補薬、対象疾患、開発時期は未開示。 | 候補薬ごとに未確定。 | 臓器限定型低分子、成長因子関連アプローチなど。 | 未評価。 | プラットフォームの継続性を示す将来レイヤー。現時点の企業価値への寄与は限定的。 |
Agomabの主力戦略は、線維化の中心経路であるTGF-β／ALK5を全身ではなく病変臓器内に限定して阻害することです。腸には経口・消化管限定型のOntunisertib、肺には吸入・肺限定型のAGMB-447を配置し、別系統としてHGF／METによる組織再生型のAGMB-101を保有しています。
| 価値レイヤー | プログラム | 内容 | 位置づけ |
|---|---|---|---|
| ① FSCDの疾患修飾 | Ontunisertib／NOV-ERA | 線維性狭窄を薬物で改善し、内視鏡通過性、画像、症状、手術・拡張術までの時間を評価。 | 最重要の企業価値ドライバー |
| ② 長期安全性と持続性 | Ontunisertib／STENOVA延長 | 最大60週間の投与で、臓器限定設計の長期安全性と探索的効果の持続を確認。 | NOV-ERAのデリスク材料 |
| ③ IPFの大型市場 | AGMB-447 | 肺内でALK5を阻害しながら全身曝露を抑え、将来のPhase 2でFVCなどの疾患修飾効果を検証。 | 最大の追加アップサイド |
| ④ 臓器限定型プラットフォーム | Ontunisertib＋AGMB-447 | 同じTGF-β／ALK5仮説を、腸と肺で異なる投与・代謝設計により展開。 | 複数臓器で成立すればプラットフォーム価値が上昇 |
| ⑤ 組織再生 | AGMB-101 | MET完全アゴニストにより、線維化抑制だけでなく組織保護と再生を狙う。 | 長期の第3レイヤー |
| ⑥ 財務基盤 | 現金・IPO資金 | 2025年末の現金・短期投資1億1,650万ユーロと、2026年2月IPOの約2億800万ドルのグロス調達。 | 2029年Q2までの想定ランウェイ |
本丸はOntunisertib：STENOVA Phase 2aは安全性と臓器限定PKを確認した段階であり、臨床的有効性を確立した試験ではありません。NOV-ERA Phase 2bで、狭窄部の物理的な通過性を改善できるかが本格的に問われます。
AGMB-447は大型オプション：健常者Phase 1では肺内pSMAD3低下によりproof-of-mechanismを確認しましたが、IPF患者Phase 1bは最大12人・14日間です。価値を大きく変えるのは、その後のPhase 2でFVC低下や画像・臨床指標への効果を示せるかです。
AGMB-101は長期レイヤー：臨床入り可能な準備段階ですが、初回投与時期とデータ時期が未提示のため、近接カタリストではありません。
- 臓器限定型ALK5阻害が中核：腸と肺で局所曝露を高め、全身性TGF-β阻害に伴う安全性リスクを抑える設計。
- Ontunisertibは安全性から有効性検証へ：STENOVA Phase 2aは主要評価項目を達成した一方、有効性は探索的。NOV-ERA Phase 2bが最初の本格的なランダム化有効性試験。
- 内視鏡通過性という直接的エンドポイント：炎症マーカーだけではなく、狭窄部を内視鏡が通過できるようになったかをWeek 24で評価。
- AGMB-447は患者データより次のPhase 2が重要：2026年Q3〜Q4のPhase 1b読出しは安全性・PK・PD中心で、肺機能改善を判断する規模ではない。
- 最大の未解決点は臨床的有効性：現時点で、ランダム化試験により明確な疾患修飾効果を証明したプログラムはない。
- 資金面は比較的安定：会社は2029年Q2までのランウェイを見込み、Ontunisertib Phase 2bとAGMB-447 Phase 2を並行して進める余力を持つ。
| 日付 | フェーズ / イベント | 内容 | 所要期間（該当） |
|---|---|---|---|
| Phase 1（完了） | 健常者試験 | 82人に投与。終末回腸粘膜で高い局所曝露を確認し、臨床的に意味のある全身曝露は認められなかった。 | — |
| 2025/11 | Phase 2a STENOVAトップライン | 103人のFSCD患者で安全性・忍容性の主要評価項目を達成。腸管内高曝露・低全身曝露を再確認し、SES-CD、MREなどで探索的改善シグナル。 | 二重盲検投与12週間 |
| 2026/02 | Phase 2a長期延長／DSMBレビュー | 独立データ安全性監視委員会が安全上の問題を指摘せず、プロトコルどおりの継続を勧告。 | 合計最大60週間 |
| 2026/06/23 | Phase 2b NOV-ERAデザイン発表 | 最大320人、4群、52週間。Week 24の内視鏡通過性を主要評価項目とする用量設定試験。 | 主要評価は投与開始から24週間 |
| 予定：2026年Q3〜Q4 | Phase 2a長期延長トップライン | 長期安全性、SES-CD・MRE・S-PROの持続性、手術・バルーン拡張術に関するイベントを確認。 | — |
| 予定：2026年Q3〜Q4 | Phase 2b NOV-ERA First Patient Dosed | 本格的なランダム化有効性・用量設定試験へ移行。 | 治療期間52週間 |
| 2028年以降（推定） | Phase 2b主要データ | FSCDにおける内視鏡通過性、画像、症状、介入回避の本格的な有効性検証。正式なトップライン時期は未提示。 | 開始時期・症例数・追跡期間からの推定 |
Ontunisertibは、Phase 1で臓器限定PKを確認し、Phase 2a STENOVAで患者における安全性・忍容性を確認した後、Phase 2b NOV-ERAで臨床的有効性と用量を検証する段階です。Phase 2aの探索的シグナルだけでは効果確立とはいえず、NOV-ERAの結果が開発価値を大きく左右します。
Ontunisertib：健常者で消化管限定PKを確認
82人で終末回腸粘膜の高い曝露と低い全身曝露を確認。FSCD患者を対象とするPhase 2aへ進む根拠を形成。
Ontunisertib：STENOVA
103人で安全性・忍容性の主要評価項目を達成。探索的有効性指標では改善方向のシグナル。現在は最大60週間の長期延長を実施。
Ontunisertib：NOV-ERA
最大320人で3用量とプラセボを比較。Week 24の内視鏡通過性を主要評価として、用量選択と将来の承認試験設計を検討。
AGMB-447：肺内proof-of-mechanism
108人の健常者で良好な忍容性、低い血中曝露、高い肺内曝露、pSMAD3の用量依存的低下を確認。
AGMB-447：IPF患者Part C
最大12人、14日間のプラセボ対照試験。安全性、PK、PD、患者肺での標的関与を確認し、Phase 2移行を判断。
AGMB-447：IPF proof-of-concept
FVC、画像、バイオマーカー、症状などを通じた疾患修飾効果の検証段階へ。正式な試験デザインは未開示。
AGMB-101：肝硬変を含む線維性・変性疾患
IND-enablingを完了し、健常者と肝硬変患者を対象とする単回用量漸増Phase 1を開始可能。初回投与時期は未提示。
Ontunisertib：STENOVA長期延長トップライン
最大60週間の安全性と探索的効果の持続性を確認。オープンラベルであるため、有効性の解釈には注意が必要。
Ontunisertib：NOV-ERA Phase 2b開始
最大320人を対象に、内視鏡通過性を主要評価とする用量設定試験へ移行。
AGMB-447：Phase 1b IPF患者データ
最大12人、14日間の安全性・PK・PDデータ。患者における肺内標的関与を確認できるかが焦点。
AGMB-447：IPF Phase 2開始
肺機能や画像指標を含む臨床PoCの検証段階へ。詳細な試験設計の開示が次の注目点。
両主力試験の登録・投与進捗
NOV-ERAとAGMB-447 Phase 2の登録速度、施設立ち上げ、試験実行力を確認する期間。
AGMB-101 Phase 1開始の可能性
組織再生型プログラムが臨床入りすれば、ALK5阻害とは異なる第3の価値レイヤーが形成される。
NOV-ERA主要データ／AGMB-447 Phase 2データ
FSCDとIPFで本格的な臨床PoCを判断する最重要期間。正式なトップライン時期は会社から未提示。
STENOVA長期延長トップライン／NOV-ERA Phase 2b初回患者投与／AGMB-447 Phase 1b IPF患者データ／AGMB-447 Phase 2開始
NOV-ERAとAGMB-447 Phase 2の登録・投与進捗／詳細なPhase 2試験デザイン開示／AGMB-101臨床入りの可能性
NOV-ERA Phase 2b主要データ／AGMB-447 IPF Phase 2データ／成功時のPhase 3または承認用試験設計