承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：BH-30643（経口・非共有結合型macrocyclic OMNI-EGFR阻害薬）— EGFR-mutant NSCLC。現在はSOLARA Phase 1/2のPhase 1 dose expansionが進行中で、最初の承認ターゲットとして第3世代EGFR TKI後のC797S陽性NSCLCを開発。
補足：第二の臨床資産 BH-30236 はR/R AML・HR-MDSを対象とする経口CLK阻害薬でPhase 1/1b進行中。BH-501284 はG12D/G12V/G12Cなどを広く狙うpan-KRAS阻害薬でIND-enabling段階。2026年8月にNasdaqへIPOし、複数のオンコロジー資産を並行開発している。
BH-30643 C797S 34例
19 / 22例
TKI-naive classical EGFR
BH-30236＋Venetoclax
対象：第3世代EGFR TKI後にC797S耐性を獲得したNSCLC
投与：経口・非共有結合型・macrocyclic・brain-active・mutant-selective EGFR inhibitor
化学療法未治療 53%（8/15）、既治療 42%（8/19）。34例全体では16例PR、うち14例confirmed。
C797S clearance 86%（19/22）、T790M clearance 64%（9/14）
44例中32例（73%）が治療継続中。median follow-up 4.2か月。
2026年Q4 FDA End-of-Phase 1 Meeting → C797S pivotal Phase 2 / Accelerated Approval pathway協議
対象：未治療classical EGFR-mutant NSCLC
目的：C797S耐性市場から、将来的に1L EGFR市場へ適応を拡張するためのPoC構築
78%（21/27）
27例全例でtarget lesion縮小。median best reduction 約43%。
評価可能13例中11例（85%）でEGFR mutation完全clearance
2027年Q3〜Q4にdurability更新予定。PFS・DOR・CNS efficacy・安全性が重要。
対象：Relapsed / Refractory AML、High-Risk MDS
投与：BH-30236単剤、およびBH-30236＋venetoclax
response evaluable患者の28.6%でbone marrow blasts ≥50%減少
53%でbone marrow blasts ≥50%減少。患者の87%が過去にvenetoclax exposure済み。
venetoclaxを含む全治療にrefractoryだった患者でMRD-negative CRを1例確認
2027年Q1〜Q2にupdated safety / efficacy data予定
対象：KRAS G12D / G12V / G12Cなどを有するsolid tumors
特徴：non-covalentながら非常に長いtarget residence timeを持つpseudo-irreversible pan-KRAS inhibitor
KRAS G12D KD <0.015 nM、median cellular IC50 0.83 nM
GDP state >54時間、GTP state 約37.5時間
G12C/G12D/G12V NSCLC・PDACモデルなどでtumor regression
2027年Q1 IND提出予定 → clearance後Phase 1開始
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| BH-30643 OMNI-EGFR inhibitor |
C797S-positive EGFR-mutant NSCLC |
SOLARA Phase 1/2 現在：Phase 1 Dose Expansion |
2026年Q4 FDA End-of-Phase 1 Meeting予定 RP2D・pivotal Phase 2設計・Accelerated Approval pathwayを協議 会社案：single-arm Phase 2、Primary endpoint＝ORR |
Pneumonitis possible related：約1.0% Grade ≥3 ALT：約7.1% Grade ≥3 AST：約4.6% bilirubin elevationあり Grade 4 transaminitis追加例にも注意 |
経口macrocyclic EGFR inhibitor classical EGFR / T790M / C797S / atypical / exon20insを広く狙う |
最初の市場は小〜中： 米国C797S耐性 約3,200人/年 |
ORR約47%、C797S ctDNA clearance 86%。 アンメットニーズが高く、比較的小規模なpivotal Phase 2からAAを狙える可能性。 2026年Q4 FDA meetingが最重要。 |
| BH-30643 OMNI-EGFR inhibitor |
1L / TKI-naive classical EGFR-mutant NSCLC |
SOLARA Phase 1/2 現在：Phase 1 Dose Expansion |
現段階は臨床PoC構築 将来的なregistration strategyは未確定 |
C797S cohortと共通して肝酵素上昇、bilirubin elevation、pneumonitis等を監視 |
経口単剤を中心に評価 将来的にplatinum/pemetrexedや他治療との併用も展開 |
非常に大： 主要市場のEGFR-mutant NSCLC 約316,000人 Tagrissoは年間$7B超規模 |
ORR 78%は有望だがfollow-upは短い。 PFS・DOR・CNS efficacyが確認されればBLSM最大の商業価値へ。 |
| BH-30236 Macrocyclic CLK inhibitor |
R/R AML HR-MDS |
Phase 1/1b |
Dose escalation / expansion 単剤およびvenetoclax併用 AMLでFDA Orphan Drug Designation |
単剤DLT：120mg QDでGrade 3 diarrhea 1例 Venetoclax併用ではDLTなし Cytopeniaを監視 |
単剤：5〜120mg QD 併用：BH-30236 20〜90mg QD＋venetoclax最大400mg QD 将来：venetoclax＋azacitidine triplet |
中〜大： 米国AML 約21,000人/年 venetoclax後R/R 約10,000〜15,000人/年 |
Venetoclax既治療患者で再奏効シグナル。 resistance reversalが再現されれば価値が大きく上昇。 |
| BH-501284 pan-KRAS inhibitor |
KRAS-mutant solid tumors G12D / G12V / G12C等 |
IND-Enabling / Preclinical |
IND提出予定：2027年Q1 IND clearance後Phase 1開始予定 |
臨床安全性データなし pan-RAS classでは正常RAS阻害によるtoxicityが重要論点 |
Non-covalent / pseudo-irreversible KRASを強く阻害しつつHRAS・NRASを比較的spareする設計 |
非常に大： KRAS mutationは全癌の約25% PDAC 約90%、CRC 約40%、lung adenocarcinoma 約30% |
前臨床potencyは強いが、競争の激しいpan-KRAS領域。 human PK / safety / efficacy確認まではoptional value。 |
BlossomHill Therapeuticsの現在の価値の中心はBH-30643です。BH-30643は、osimertinibなど第3世代EGFR TKIに対する代表的なon-target resistanceであるC797Sを含め、classical EGFR、T790M、atypical mutations、exon20 insertionまで広く阻害することを狙った次世代OMNI-EGFR阻害薬です。
最初の承認ターゲットは市場規模が比較的小さいC797S耐性NSCLCですが、ここでAccelerated Approvalへの経路を確立した後、broader resistant EGFR、最終的には巨大な1L classical EGFR市場へ拡張する構造になっています。
| 価値レイヤー | 試験 / 資産 | 内容 | 位置づけ |
|---|---|---|---|
| ① 最短承認ルート | BH-30643 / C797S | Phase 1でORR約47%、C797S ctDNA clearance 86%。FDAとsingle-arm pivotal Phase 2 / AA pathwayを協議予定。 | 最初の承認候補 |
| ② Wider Resistant EGFR | BH-30643 / SOLARA | T790M、atypical EGFR、exon20 insertionなど複数のresistance / mutation cohortを評価。 | 適応拡張 |
| ③ 1L EGFR市場 | BH-30643 / TKI-naive classical EGFR | 初期ORR 78%。今後DOR、PFS、CNS efficacy、安全性を確認。 | 最大の商業機会 |
| ④ 第二の臨床PoC | BH-30236 | Venetoclax既治療R/R AMLでbone marrow blast reductionとMRD-negative CRを確認。 | 第二の価値ドライバー |
| ⑤ 大型Optional Value | BH-501284 | G12D/G12V/G12Cなどを狙うpan-KRAS。2027年Q1 IND予定。 | 長期的な大型市場 |
・最初の承認ルートはC797S陽性NSCLC
C797S耐性患者は米国で約3,200人/年と推定され、大市場ではありません。しかし既存の承認済み経口標的薬がなく、アンメットニーズが高いため、比較的小規模なsingle-arm pivotal Phase 2からAccelerated Approvalを狙える可能性があります。
・企業価値を大きく変える可能性があるのは1L
TKI-naive classical EGFR-mutant NSCLCでは初期ORR 78%が確認されています。ここで十分なDOR、PFS、CNS efficacy、安全性が確認されれば、BH-30643はC797S向けニッチ製品ではなく、年間$7B超のTagrisso市場へ挑戦できる大型アセットへ変わります。
・第二の臨床資産BH-30236
AMLではvenetoclax resistanceが大きな問題です。BH-30236はalternative RNA splicingを変化させ、MCL1、BCL2A1、BCL2などのsurvival pathwayを抑制することでvenetoclax resistance解除を狙います。
・BH-501284はまだ前臨床
pan-KRASは巨大市場ですが競争も非常に激しいため、前臨床データだけで大きな価値を置く段階ではありません。2027年のIND clearanceと最初のhuman PK / safety / efficacyが最初の重要なデリスクイベントです。
- BH-30643が現在の価値の中心：C797S耐性NSCLCで既にORR約47%、C797S ctDNA clearance 86%を確認。
- 2026年Q4のFDA End-of-Phase 1 Meetingが直近最重要：RP2D、pivotal Phase 2設計、single-arm ORRベースのAccelerated Approval pathwayを協議。
- 最大市場は1L EGFR：TKI-naive classical EGFRでORR 78%。ただしfollow-upは短く、DOR・PFS・CNS efficacyの確認が必要。
- 安全性では肝毒性を重点監視：Grade ≥3 ALT / AST elevation、bilirubin elevationに加え、Grade 4 transaminitis追加例が報告されている。
- BH-30236もhuman efficacy signalあり：Venetoclax併用で53%にbone marrow blasts ≥50%減少、MRD-negative CRを1例確認。
- BH-501284はpan-KRASの大型optional value：前臨床で強いpotencyと長いtarget residence timeを示し、2027年Q1 IND予定。
- 資金面はIPO直後で比較的強い：2026年8月に$150M IPOを実施。pro forma cash約$254M、会社ガイダンスでは2028年Q1までrunway。
| 日付 | フェーズ / イベント | 内容 | 所要期間（該当） |
|---|---|---|---|
| Phase 1 | First-in-Human Dose Escalation | EGFR-mutant NSCLCを対象にBH-30643の安全性、PK、用量、初期抗腫瘍活性を評価。 | — |
| 2026年Q2 | Phase 1 Dose Expansion / データカット | C797S target population 44例。Response evaluable 34例で16例PR、うち14例confirmed。C797S ctDNA clearance 86%。 | — |
| 2026年Q2 | TKI-naive Cohort 初期データ | Classical EGFR-mutant NSCLC 27例中21例でresponse、ORR 78%。全例でtarget lesion縮小。 | — |
| 2026年Q3 | Phase 1 Dose Expansion継続 | C797S、TKI-naive、その他resistance、atypical、exon20 insertion、combinationなど複数cohortを継続。 | 進行中 |
| 2026年Q4 | FDA End-of-Phase 1 Meeting | RP2D、C797S pivotal Phase 2 design、single-arm ORR-based Accelerated Approval pathwayについてFDAと協議。 | 最重要規制イベント |
| 2027年Q1 | Pivotal Phase 2 開始予定 | C797S-positive NSCLCを対象とするregistration-enabling Phase 2のFirst Patient Dosedを予定。 | — |
| 2027年Q1〜Q2 | Phase 1 C797S Durability Update | 現在median follow-up 4.2か月のC797S cohortについて、DOR・治療継続率・PFSなどのmature dataを更新予定。 | — |
| 2027年Q3〜Q4 | TKI-naive Durability Update | 1L classical EGFR cohortのDOR・PFS・安全性などを更新予定。 | — |
| 2027年Q3〜Q4 | Combination Phase 1 Data | BH-30643＋platinum/pemetrexed combinationの初期安全性・有効性データを予定。 | — |
| 将来 | Pivotal Phase 2 Readout | C797S-positive NSCLCでORR・DORを評価し、データが良好ならAccelerated Approval申請を判断。 | — |
First-in-Human Dose Escalation
EGFR-mutant NSCLC患者を対象にBH-30643の安全性、PK、dose-response、初期抗腫瘍活性を評価。複数dose levelからRP2D候補を探索。
C797S Cohort 初期PoC
Response evaluable 34例中16例でPR。化学療法未治療ではORR 53%、既治療では42%。C797S ctDNA clearanceは86%。
TKI-naive Classical EGFR 初期PoC
27例中21例でresponseし、ORR 78%。13例中11例でEGFR mutation完全ctDNA clearanceを確認。
Phase 1 Dose Expansion
C797S、その他resistance、TKI-naive classical EGFR、atypical EGFR、exon20 insertionなどで用量・安全性・durabilityを追加評価。
FDA End-of-Phase 1 Meeting
RP2D、C797S pivotal Phase 2 design、Accelerated Approval pathwayをFDAと協議。BLSMにとって最初の大きなregulatory de-risking event。
C797S Pivotal Phase 2 開始予定
会社案ではsingle-arm trialとしてC797S-positive NSCLCを登録。Primary endpointはORR、Secondary endpointとしてDOR・PFS等を評価。
C797S Durability Update
初期ORRだけでなく、responseがどこまで持続するかを確認。DORが長ければAccelerated Approvalへの根拠が強化される。
1L EGFR / Combinationデータ更新
TKI-naive classical EGFRのdurabilityと、platinum/pemetrexed combinationの初期Phase 1データを更新予定。
Pivotal C797S Readout → Accelerated Approval申請判断
ORR・DORが十分でFDAとの規制合意が得られれば、C797S-positive NSCLCで最初の承認申請へ。
BH-30643 Phase 1 Dose Expansion
C797SとTKI-naive classical EGFRを中心に、response durability、安全性、RP2D選定に必要な追加データを蓄積。
BH-30643 FDA End-of-Phase 1 Meeting
C797Sを対象とするpivotal Phase 2とAccelerated Approval pathwayの成立可能性を確認。直近最大のカタリスト。
BH-30643 C797S Pivotal Phase 2開始予定
FDAとの協議を踏まえ、registration-enablingとなり得るPhase 2のFirst Patient Dosedを予定。
BH-501284 IND提出予定
pan-KRAS inhibitorのINDをFDAへ提出。clearance後、G12D/G12V/G12CなどのKRAS-mutant solid tumorsでPhase 1開始へ。
BH-30643 C797S Durability Update
現在のORR約47%に加え、DOR・PFS・継続率を更新。Accelerated Approvalの質を左右するデータ。
BH-30236 Phase 1/1b Updated Data
R/R AML・HR-MDSにおける単剤およびvenetoclax併用の安全性・responseを更新。venetoclax resistance reversalの再現性が焦点。
BH-501284 IND Clearance → Phase 1
INDがclearされればFirst-in-Human trialへ。pan-KRASのhuman PK・安全性・target coverageが初めて確認可能になる。
BH-30643 1L EGFR Durability Update
TKI-naive cohortのDOR・PFS・CNS efficacyを更新。ORR 78%が長期的な臨床価値につながるかを評価。
BH-30643＋Platinum/Pemetrexed 初期データ
Combination cohortのPhase 1安全性・初期efficacyを提示予定。将来的なfront-line treatment backboneへの可能性を評価。
複数プログラムを並行推進
IPO後資金を活用し、BH-30643 pivotal development、BH-30236 clinical development、BH-501284 Phase 1を並行。会社ガイダンスではcash runwayは2028年Q1まで。
BH-30643 FDA End-of-Phase 1 Meeting。RP2D、C797S pivotal Phase 2設計、single-arm ORR-based Accelerated Approval pathwayについてFDAと協議。
BH-30643 C797S pivotal Phase 2 First Patient Dosed予定／BH-501284 pan-KRAS IND提出予定。
BH-30643 C797S response durability更新／BH-30236 Phase 1/1b updated safety・efficacy data。
BH-30643 TKI-naive classical EGFR durability更新／BH-30643＋platinum/pemetrexed combination初期Phase 1データ。
BH-30643 C797S pivotal Phase 2 ORR / DOR読出し → Accelerated Approval申請判断。成功すればBLSM初の承認候補へ。