2025年12月1日：KIO-104の有効成分（DHODH阻害）に関するKIO-100ファミリーの追加製剤をカバーする米国特許を取得。KLARITY（KIO-104 Phase 2）は「登録・投与中」と明記。
2025年11月7日：FY2025 Q3（=2025年Q3）決算を発表。ABACUS-2（KIO-301 Phase 2）とKLARITY（KIO-104 Phase 2）の2本がアクティブに登録継続で、施設追加による加速も言及。
2025年6月3日：千寿製薬（Senju）と、KIO-301のアジア主要地域（日本・中国等）に関する提携を発表（トップライン後にオプション行使期間が開始する設計）。
2025年5月9日：FY2025 Q1（=2025年Q1）決算で、Phase 2 2本の開始を明記（KIO-301 / KIO-104）。運転資金見通しはlate 2027までをガイド。
2025年（継続）：希少視覚障害領域の患者団体・研究連携（例：RARE-X参画）を継続し、臨床推進の基盤整備をアピール。
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：KIO-301（molecular photoswitch）— 主に網膜変性（retinitis pigmentosa等）で「視機能回復」を狙う。Phase 2（ABACUS-2）が進行中。
補足：KIO-104（DHODH阻害・網膜炎症/黄斑浮腫）— Phase 2（KLARITY）で登録・投与中。KIO-301はThéaによる開発費償還（reimbursed R&D）枠、加えてSenjuのアジア地域オプション設計により、希薄化圧力の緩和余地が論点。
対象：網膜変性疾患（主に retinitis pigmentosa：ultra-low vision〜no light perception の患者を想定）
作用：molecular photoswitch（残存回路を活かして視機能を“戻す/補う”コンセプト）
対象：黄斑浮腫を伴う複数の炎症性網膜疾患（例：posterior non-infectious uveitis、diabetic macular edema 等）
作用：DHODH阻害（非ステロイド性の免疫調整 small molecule）
対象：（過去の開発資産）
所見：SEC提出で、2024年7月に開発継続を停止した旨を記載。
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| KIO-301（molecular photoswitch） | 網膜変性（主にRP：ultra-low vision〜NLP） | Phase 2（ABACUS-2） | ランダム化・二重遮蔽・対照・多施設・複数用量 | 眼科臨床一般：眼内炎症、感染、硝子体混濁、眼圧変動などを重点監視（詳細はプロトコル/開示に準拠） | 局所投与を前提とした設計（詳細は会社開示ベースでアップデート推奨）。併用は基本的に単剤設計が中心。 | 中〜大：希少網膜変性（失明リスク高・アンメット大） | トップラインが最大材料。 Senju：トップライン後にアジア主要地域のオプション行使期間が開始する設計。 |
| KIO-104（DHODH阻害） | 網膜炎症/黄斑浮腫（複数疾患） | Phase 2（KLARITY） | open-label＋段階設計（sentinel安全性評価→用量拡張） | 局所投与薬：眼内炎症/感染、網膜関連イベント、眼圧・白内障などを監視。免疫調整に伴う所見も注意。 | 網膜への局所デリバリーを前提。 “ステロイド代替”としての位置づけが焦点。 |
中〜大：黄斑浮腫/ぶどう膜炎/DME 等の炎症性サブセット | 登録・投与継続に加え、KIO-104製剤の追加特許で差別化/防衛線を強化。 |
| KIO-201（過去資産） | — | 開発停止 | — | — | — | — | SECで2024年7月に開発停止を記載。現在の投資論点はP2の2本に集約。 |
- 価値ドライバーはPhase 2が2本：KIO-301（視機能回復）とKIO-104（網膜炎症/黄斑浮腫）。
- 提携の“ゲート”が明確：Senju契約はABACUS-2トップライン後が実質トリガー（オプション行使期間開始）。
- 希薄化の見方：Théaのreimbursed R&Dや提携マイルストンで緩和余地はある一方、readout時期が長引くほど資金調達の選択肢が論点化しやすい。
- 2026年は「登録ペース×学会アップデート」年になりやすい：会社がreadoutの“何年Q何”を明示していないため、施設追加・登録進捗・早期安全性所見がマーケット材料になりやすい。
直近のSEC開示では、AIGH Capital（関連主体含む）が大株主として記載されます。大株主の存在は「支援余地（資金/交渉力）」としてポジティブに見られる局面がある一方で、局面次第では需給（売却・資金調達）を意識させることもあります。重要なのは、Phase 2の進捗（登録速度、データの見通し）が大株主の意思決定や資本政策の自由度を左右しやすい点です。
Phase 2 2本が稼働（KIO-301 / KIO-104）
決算開示で、ABACUS-2（KIO-301）とKLARITY（KIO-104）の開始を明記。以後は登録・投与が価値の“密度”を作る局面へ。
Senju提携（アジア主要地域オプション）
KIO-301のアジア主要地域について、トップライン後にオプション行使期間が始まる設計を確立。
登録継続＋施設追加で加速方針（Q3’25決算）
2本のPhase 2がアクティブに登録継続であること、施設追加で登録加速を狙う方針を示した。
KLARITY（KIO-104）/ ABACUS-2（KIO-301）：登録・施設追加のアップデート
両Phase 2で登録・投与が継続。施設追加やスクリーニング/登録ペースの改善は「データ時期の前倒し/後ろ倒し」期待に直結しやすい。
KLARITY（KIO-104）：段階設計（sentinel等）に伴う進捗更新
安全性・忍容性の積み上げと、浮腫改善の「用量反応」や持続性の示唆が、次段階（用量固定/対象拡大/対照設計）の説得力を左右。
KLARITY（KIO-104）：データ節目（初期解析/主要評価近傍）
臨床試験の進捗（Primary Completion想定）に近づく局面。主要評価に近い時期は、反応例の蓄積・安全性の一貫性が材料化しやすい。
ABACUS-2（KIO-301）：トップライン（機能的視力）
KIO-301のPhase 2トップラインが最大の株価ドライバー。結果次第で、次相（Pivotal設計/地域展開/追加提携）の議論が一気に進む。
Senjuオプション期間開始（KIO-301：アジア地域）
ABACUS-2トップラインはSenjuのオプション発火点。オプション行使の有無・条件は、資金面（希薄化リスク）と商業化ロードマップの見え方を大きく変える。
資金ランウェイ更新（late 2027見通しの維持/変動）
現金・償還（提携負担）・開発費のコントロール次第で、追加資金調達の必要性が前後。データ前の需給イベントとして重要。
ABACUS-2 / KLARITY：登録ペース、施設追加、学会発表（SAB/ARVO 等）でのデータ断片、知財更新
いずれかの試験で臨床アップデート（症例蓄積、追跡期間進捗、評価系の妥当性の言及）／Senjuオプションに関する具体化
トップライン→次相（P3/登録方針）判断、追加提携/ライセンス、資本政策（非希薄資金の確度 vs. 公募/私募）