2026年1月20日：Hercules Capitalとの最大US$125Mのデット・ファシリティ拡大を発表。改定時にUS$25Mを受領し既存債務をリファイナンス。追加の非希薄化資金は、detalimogeneの2026年Q3–Q4のBLA提出および2027年の商業化準備を後押し。
2025年12月22日：FY2025業績と事業アップデートを発表。LEGEND pivotal cohort（Cohort 1）の登録125例が完了。現金等＋11月資金調達の資金で2028年Q3–Q4までのランウェイを見込み、現金ポジションUS$342.4Mを開示。
2025年11月：LEGEND 試験 Cohort 1（pivotal cohort）のpost-amendment患者（n=62/37）のデータを更新。任意時点CR率63%（n=62）、6か月CR率62%（n=37）を報告。
2025年11月：FDAのCDRP（CMC Development and Readiness Pilot）プログラムに採択（CMC準備の早期協議を促進）。
2025年11月：公募（普通株＋プレファンド・ワラント）をクローズ。価格は$8.50/株（ワラントは$8.4999）で、アンダーライターのオプションフル行使後の純手取額US$140.1Mを報告。
2025年9月：Chief Medical Officer（CMO）として Hussein Sweiti, M.D., MSc を任命（NMIBC領域の開発・規制対応経験を強化）。
2024年：detalimogene voraplasmid が FDA よりRMAT 指定＋Fast Trackを取得し、単一 Phase 2（pivotal cohort）からの BLA パスを志向。
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：detalimogene voraplasmid（旧EG-70）— 非ウイルス性遺伝子治療（DDX®プラットフォーム）による高リスク非筋層浸潤性膀胱がん（NMIBC：BCG不応CIS±乳頭状病変）を対象。
補足：DDX®キャリアを用いた尿路領域の追加ターゲット（Urological targets）は前臨床レベルで検討中だが、現時点のバリューは実質的に detalimogene が中心。
対象：BCG不応の高リスクNMIBC（CIS単独、またはCIS＋乳頭状病変）
作用：DDX®キャリアで膀胱内に遺伝子を導入し、局所免疫反応を誘導（膀胱内投与の非ウイルス遺伝子治療）
対象：高リスクNMIBC（CIS）でのBCG未治療（2a）およびBCG曝露歴はあるが不十分な患者（2b）
作用：同上（膀胱内遺伝子治療による局所免疫活性化）
対象：BCG不応の高リスクNMIBCのうち乳頭状病変のみ（papillary-only）の患者
作用：同上
対象：NMIBC以外の尿路腫瘍・炎症性疾患など（候補検討段階）
作用：膀胱/尿路粘膜に対する非ウイルス性遺伝子デリバリーの横展開
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| detalimogene voraplasmid（膀胱内遺伝子治療） | BCG不応高リスクNMIBC（CIS±乳頭状病変） | Phase 2（pivotal cohort） | pivotal cohort（125例）をBLAの土台にする設計。RMAT＋Fast Trackに加え、CDRP（CMC協議枠）も活用。 | 全125例でTRAE 42%、投与中断1.6%、投与中止0.8%を報告（主に局所/軽中等度が中心の想定）。 | 膀胱内注入単剤。将来的にBCGやシステム治療とのシーケンス/併用最適化の余地。 | 中〜大：BCG不応NMIBCは膀胱摘除回避ニーズが高い。 | 最大の株価ドライバーは2026年Q3–Q4のpivotal更新＋BLA提出（会社計画）。 |
| detalimogene – LEGEND Cohort 2a / 2b | BCG未治療/BCG曝露歴あり高リスクNMIBC（CIS） | Phase 2 | 探索的コホート（登録：2a＝30例、2b＝45例）。将来の適応拡大やポジショニング検証用。 | pivotalに準じた安全性モニタリング（尿路局所AEなど）。 | BCG前後での投与シーケンスを含め、実臨床に近い運用を検討。 | 大：BCG-naïve / inadequate 集団は未充足が大きい。 | 中長期の「ラベルの厚み」を作る役割（pivotalの成功が前提条件になりやすい）。 |
| detalimogene – LEGEND Cohort 3 | BCG不応高リスクNMIBC（乳頭状病変のみ） | Phase 2 | 探索（登録：36例）。RFS・膀胱温存などで価値を検証。 | 膀胱内投与に関連する局所AESIを継続モニタリング。 | 再発パターン・前治療などを踏まえ、使用タイミングの最適化を検討。 | 中：CIS非合併サブセットだが、膀胱摘除回避ニーズは高い。 | pivotalに上乗せする形で「適応の厚み」を作る役割。 |
| DDX®プラットフォーム（次世代Urological targets） | 尿路腫瘍・炎症性疾患 等 | 前臨床 | detalimogene 成功後の第2世代プログラムとして、IND前段階の評価を継続。 | 局所遺伝子導入に伴う炎症・免疫反応などを非臨床で精査。 | 膀胱/尿路粘膜への局所投与を基本に、疾患ごとにレジメン最適化。 | 中〜大：尿路領域での横展開オプション。 | 現時点ではオプション価値。資本効率と優先順位の開示が待ち。 |
- 資金面の更新：FY2025時点で現金ポジションUS$342.4M、2028年Q3–Q4までのランウェイ見込み。加えて2026年1月にHerculesとのデット枠を拡大し、非希薄化資金の選択肢を強化。
- 規制・CMCの追い風：RMAT＋Fast Track に加えて、FDAのCDRP採択によりCMCの早期協議・準備を前倒ししやすい設計。
- 最大イベントは2026年Q3–Q4：pivotal cohort の追加データ更新（SAP協議＋12か月CRデータポイント）とBLA提出がバリュエーションの最大ドライバー。
主要機関投資家は、「実質ワンアセットだが、Phase 2 pivotal＋RMAT/FTでレジストレーション目前」という点に注目してポジションを構築していると考えられます。BCG不応NMIBCという明確なニッチに対し、Adstiladrin・Keytruda など既存治療との比較でCR・DOR・安全性のバランスがどう評価されるかが、今後のファンドフローの焦点になりそうです。
LEGEND Cohort 1（pivotal）6か月時点データ更新
任意時点CR率63％・6か月CR率62％を報告し、主要評価項目を12か月CRから任意時点CRに変更。安全性プロファイルも良好と確認。
Cohort 1〜3 全コホート登録完了
Cohort 1：125例、2a：30例、2b：45例、3：36例の登録を完了し、BCG不応CIS±乳頭状・BCG-naïve/inadequate・papillary-only の全サブセットを網羅。
LEGEND（pivotal cohort）— FDAとの統計解析計画（SAP）合意に向けた協議
会社は、pivotal cohortの最終的な解析対象集団などを定めるため、FDAとSAPについて協議すると説明。SAP合意は「2H2026のデータ更新／BLA」に向けた前提条件になりやすい。
製造（CMC）— FDA CDRPプログラムでの早期・構造化対話
同社はFDAのCMC Development and Readiness Pilot（CDRP）に選定されたと開示。臨床と並行した製造スケール／CMC整備の“対話イベント”が増えやすい。
LEGEND追加コホート（2a/2b/3）— 登録進捗アップデート
pivotal cohort以外にも複数コホートが走っており、登録・追跡の進捗更新が材料化し得る（将来の適応拡張や商業機会の補強要素）。
LEGEND（pivotal cohort）— データアップデート（12か月CRデータの蓄積後）
FDAとのSAPに関する議論と、十分な12か月CRデータポイントの蓄積を前提に、pivotal cohortのデータ更新を「2026年後半（2H2026）」に行う見込み。
LEGEND（pivotal cohort）— BLA提出
LEGENDのpivotal cohortを根拠に、BLAを「2026年後半（2H2026）」に提出する計画。
FDA審査（承認可能性）
会社は、2H2026のBLA提出に続き「2027年の承認の可能性」に言及。審査の進捗（受理・査察・追加照会など）がイベントになり得る。
LEGEND Cohort 1の6か月データ詳細解析、Cohort 2a/2b/3のサブセット解析速報、パートナーシップや資本政策に関するアップデート。
pivotal最終12か月データの開示、SAP合意内容の共有、BLA提出と受理（Filing Acceptance）、Priority Review指定の可否。
BLA審査結果（承認可否）、実際の上市タイミング、リアルワールドでのCR/DOR・膀胱摘除率・安全性プロファイルのアップデート、およびDDX®プラットフォーム第2世代パイプラインのIND可否。