2025年10月26日：Novartis が Avidity を約 $12B で買収合意。希少筋疾患群の商業化を大手体制で推進、初期心臓領域は Spin-offへ。
2025年9月10日：del-zota（DMD44）EXPLORE44-OLE 機能データを投資家向けに提示（1年時点で自然歴に対し改善を示唆）。
2025年7月：del-desiran（DM1）Pivotal Ph3「HARBOR」の被験者組入完了。
2025年3月31日：del-brax（FSHD）FORTITUDEのバイオマーカー・コホート組入完了。以降、確証 Ph3「FORWARD」を開始。
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：del-zota（DMD exon44｜BLA［AA］提出予定 / 2025年Q4）
del-desiran（DM1｜Pivotal Ph3「HARBOR」進行中 / トップライン 2026年Q2見込み）
del-brax（FSHD｜確証 Ph3「FORWARD」開始）
対象：DMD（エクソン44スキップ適応）
作用：抗体ガイド付き核酸（AOC）による筋標的デリバリー
対象：筋強直性ジストロフィー1型（DM1）
作用：AOC による筋標的核酸治療
対象：顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）
作用：AOC による DUX4 経路抑制
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| del-zota（AOC 1044） | DMD（exon44 スキップ） | Phase 2（OLE）→ BLA［AA］予定 | EXPLORE44 / OLE | 肝酵素・注射部位・免疫関連などを標準管理 | 5 mg/kg Q6W 目標用量（開発中） | 中：DMD のサブセット | 機能指標で自然歴超えの示唆。 提出時期：2025 Q4 |
| del-desiran（AOC 1001） | DM1 | Phase 3（Pivotal） | HARBOR（~160例） | RNA治療クラスの一般的管理（肝・筋指標等） | 静注・反復投与（開発中） | 大：希少筋疾患で高未充足 | トップライン：2026 Q2。 ’26年後半から申請開始見込み。 |
| del-brax（AOC 1020） | FSHD | Phase 3（Confirmatory） | FORWARD（確証・18か月） | 筋障害・免疫関連のモニタリング | 2 mg/kg Q6W（試験設計） | 中：FSHD 初の遺伝子病態直接アプローチに期待 | 米国 AA パスがオープン。 登録進捗アップデートに注目。 |
| 心臓領域 AOC（SpinCo） | 初期心血管適応（詳細非開示） | 前臨床 | — | クラス標準の前臨床安全性評価 | 静注/経路含め検討段階 | 中：心血管大市場の一部 | 買収に伴い Spin-off で継続予定。 |
| 次世代 AOC（筋領域） | 拡張適応（未公表） | 前臨床 | — | 標準的非臨床リスクの監視 | 投与最適化を探索 | 中：希少筋疾患を中心に拡大余地 | 主要3本と併せたプラットフォーム価値の源泉。 |
- M&A：Novartis による買収で商業化・製造のレバレッジを獲得。初期心臓領域は Spin-off で資産価値を維持。
- 臨床の“三本柱”：DMD（del-zota）、DM1（del-desiran）、FSHD（del-brax）で後期群が揃い、BTD/AA パスなど規制優位性を確保。
- 近接カタリスト：2025 Q4 の del-zota BLA 提出、MARINA-OLE 長期データ、FORWARD 登録進捗が焦点。
買収発表後はイベントドリブンのアービトラージ資金の流入が中心に。希少筋疾患の承認確度・時期（AA/確証試験）に応じた再評価余地。
del-brax（FSHD）FORTITUDE バイオマーカー・コホート
組入完了（3/31）。DUX4関連遺伝子 >50% 低下などの所見を確認。
del-desiran（DM1）HARBOR 組入完了
~160例の登録を完了（7月）。トップラインは 2026年Q2 を見込む。
del-zota（DMD44）BLA（AA）提出
EXPLORE44-OLE の機能・生物学的エビデンスを基盤に提出。
del-desiran MARINA-OLE 長期アップデート
4 mg/kg の長期追跡アップデートを予定（疾病進行反転の示唆を補強）。
del-desiran HARBOR トップライン
規制当局への申請（米欧日）は 2026年後半より順次計画。
del-zota BLA（AA）提出／del-desiran MARINA-OLE 長期データ／del-brax FORWARD 登録進捗
HARBOR の運用状況・データロックに向けたアップデート
HARBOR トップライン → 米欧日 申請開始（’26年後半〜）／FORWARD の主要中間所見