uniQure は旧 Amsterdam Molecular Therapeutics (AMT) が2012年に再資本化と社名変更を経てできた遺伝子治療会社です（リストラクチャリング＋リブランディング）。
その後、事業拡大のための買収（例：2021年に Corlieve Therapeutics を買収→AMT-260〔MTLE〕に）も行いました。
主力の「AMT-130」は uniQure の自社創製（in-house）プログラムです。AAV5ベクターに独自設計の miHTT（ハンチンチンmRNAを標的とするマイクロRNA）を搭載したものです。
承認済み製品 / 現状
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：AMT-130（AAV5-miHTT）— ハンチントン病（HD）を対象。
補足：HEMGENIX®（血友病B遺伝子治療）は CSL Behring にライセンス済み（uniQure はマイル／ロイヤルティ受領者）。AMT-260（MTLEてんかん）、AMT-191（ファブリー病）、AMT-162（SOD1変異ALS）が続く。
主要臨床成績
Q3 2025
AMT-130 P1/2「3年」トップライン（cUHDRS等）
Q4 2025
AMT-130 Pre-BLA／PPQ完了 目安
Q1 2026
AMT-130 BLA 提出（優先審査申請）
Q1–Q2 2026
AMT-162（ALS）初期データ／AMT-260 追加更新
Q4 2027
運転資金の目処（ランウェイ：~2027年後半）
臨床試験パイプライン
Phase 1/2
AMT-130（ハンチントン病）
対象：早期HD（米欧の外科的投与コホート・長期追跡）
作用：AAV5 による miHTT 発現（mHTT 低下）
進捗：3年TLをQ3 2025に予定。FDA BTD取得済み
安全性/PD：外科投与プロファイルに整合、バイオマーカー解析継続
次読出し：Q4 2025 Pre-BLA／PPQ完了 → Q1 2026 BLA
Phase 1/2
AMT-260（難治性内側側頭葉てんかん, MTLE）
対象：成人MTLE（米国 多施設）
作用：抑制性神経伝達増強を狙うAAV遺伝子治療
進捗：初回症例で発作頻度 −92%（~5か月）報告、登録継続
安全性：重篤な治療関連事象なし（探索）
次読出し：症例積み上げに伴う暫定更新（2025–2026）
Phase 1/2a
AMT-191（ファブリー病）
対象：クラシック型を含むファブリー病
作用：AAVベクターによる酵素補充代替
進捗：初期安全性・探索有効性を学会で発表（2025/9）
次読出し：追跡データの追加開示（2025–2026）
長期追跡で用量調整・酵素/基質指標を評価
Phase 1/2
AMT-162（SOD1変異 ALS）
対象：SOD1変異ALS（EPISOD1試験）
作用：AAV遺伝子治療（SOD1病態修飾を狙う）
進捗：登録進行中
初回データ：Q1–Q2 2026 目安
パイプライン早見表
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| AMT-130（AAV5-miHTT） | ハンチントン病（HD） | Phase 1/2 | Breakthrough Therapy（FDA） | 外科投与関連（頭痛/炎症/出血等）を重点監視 | 片側/両側線条体投与。長期追跡で用量最適化 | 中：希少疾患だが高価格レンジの可能性 | 3年TL→Q1 2026 BLA。初の遺伝子治療HD標的へ |
| AMT-260 | 難治性内側側頭葉てんかん（MTLE） | Phase 1/2 | 探索的PoC（RDBPC設計は今後） | 中枢介入に伴う神経学的AESI | 局所投与。抗てんかん薬との併用最適化余地 | 中：高未充足の神経領域 | 初回症例で発作−92%の所見。症例積上げが鍵 |
| AMT-191 | ファブリー病 | Phase 1/2a | 希少疾患レジストリ活用・長期追跡 | 免疫反応、肝酵素、心腎指標を監視 | 単回投与を基本。既存ERTとの切替/併用検討余地 | 中：希少遺伝性代謝疾患 | 初期安全性を提示済み。酵素/基質の持続性が論点 |
| AMT-162 | SOD1変異 ALS | Phase 1/2 | 希少・迅速化支援の可能性（未公表） | 神経学的AESI、呼吸イベントを監視 | 単回投与。標準治療との併用設計を検討 | 中：超高未充足領域 | Q1–Q2 2026 初期データでPoC可否を判定 |
ポイント
- 中枢志向のAAVプラットフォーム：HD/MTLE/ALS にフォーカスし、AAV5×外科/局所投与で差別化。
- 事業再編：製造拠点を売却し Genezen に外部化、固定費圧縮で開発へ集中。
- 財務余力：Q2’25 時点のキャッシュ等で 2027年後半 まで運営資金の見通し。
開発ロードマップ
完了予定：Q3 2025
AMT-130 P1/2「3年」トップライン
cUHDRS 等の外部対照比較を含む主解析を公表。
予定：Q4 2025
AMT-130 Pre-BLA／PPQ 完了
当局協議と商用製造準備を整備（高用量/新コホートも着手）。
予定：Q1 2026
AMT-130 BLA 提出
優先審査を申請。審査時計に入る想定。
予定：Q1–Q2 2026
AMT-162 初期データ／AMT-260 追加更新
ALS/MTLE の早期有効性・安全性シグナルを確認。
注目すべきカタリスト
短期（〜Q4 2025）
AMT-130 3年TL、Pre-BLA／PPQ完了、AMT-260 症例積上げ
AMT-130 3年TL、Pre-BLA／PPQ完了、AMT-260 症例積上げ
中期（Q1–Q2 2026）
AMT-130 BLA 提出、AMT-162 初期データ、AMT-191 追跡データ
AMT-130 BLA 提出、AMT-162 初期データ、AMT-191 追跡データ
長期（2026年〜）
AMT-130 審査進捗、ALS/MTLE のPoC確立→後期設計
AMT-130 審査進捗、ALS/MTLE のPoC確立→後期設計