BioCryst Pharmaceuticals は、補体介在性疾患やその他の希少疾患を抱える人々の生活改善に深く取り組むグローバルなバイオテクノロジー企業です。
BioCryst は、構造に基づいた創薬の専門知識を活用し、治療が難しい疾患を標的とする ファーストインクラスまたはベストインクラスの経口低分子医薬品やタンパク質治療薬 を開発しています。
BioCryst は、世界初の経口・1日1回投与の 血漿カリクレイン阻害剤「ORLADEYO®（ベロトラルスタット）」を上市し、さらに低分子およびタンパク質治療薬のパイプラインを推進しています。
承認済み製品：あり（上市中）
主力：ORLADEYO®（berotralstat、経口 QD）— HAE（遺伝性血管性浮腫）発作予防：12歳以上で承認・販売中。Q2’25売上 $156.8M（YoY +45%）、欧州ビジネス売却で米国中心に集中。リアルワールド（RWE）アップデート継続。
小児（2–11歳）向け顆粒製剤はNDA審査中（PDUFA：2025/12/12）。
補足：新規パイプラインとしてBCX17725（KLK5阻害：ネザートン症候群）、Avoralstat（経口：DME）がPhase 1段階。
対象：HAE 発作予防（12歳以上）
作用：血漿カリクレイン阻害（経口 QD）
対象：HAE 発作予防（2–11歳）
作用：上記同様（小児用顆粒製剤）
対象：ネザートン症候群（希少皮膚疾患）
作用：KLK5 阻害（会社公称）
対象：糖尿病黄斑浮腫（眼科）
作用：血漿カリクレイン阻害（経口）
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| ORLADEYO®（錠） | HAE 発作予防（12歳以上） | 上市中 | 継続的 RWE／年齢拡大・地域拡大の運用 | 消化器系（悪心等）、肝酵素変動などクラス留意 | 経口 QD（アドヒアランス重視） | 中〜大：希少だが高付加価値 | 経口の利便性で浸透余地大。売上成長が企業価値の土台 |
| ORLADEYO®（顆粒：2–11歳） | HAE 発作予防（小児） | NDA審査 | 優先審査（PDUFA：2025/12/12） | 小児での安全性・用量最適化 | 経口顆粒（投与実装性の向上） | 中：小児領域の新規性 | <12歳で初の経口予防薬となる可能性 |
| BCX17725（KLK5阻害） | ネザートン症候群 | Phase 1 | HV＋患者コホートで初期PoC探索 | 皮膚局所の反応、全身曝露に伴う安全性 | 剤形最適化（会社公称：KLK5阻害剤） | ニッチ：高未充足の希少皮膚 | 初期データの質が次段階投資のトリガー |
| Avoralstat（経口） | DME（糖尿病黄斑浮腫） | Phase 1（患者） | 早期安全性・視機能の探索 | 眼科での全身投与に伴う安全性モニタ | 経口単剤（将来併用の余地） | 大：DMEは患者数が多い | 経口という差別化が成立するかが焦点 |
- 収益基盤×成長：ORLADEYO の成長が続き、Q2’25 売上$156.8M（YoY +45%）。小児顆粒の承認で更なる底上げ余地。
- パイプライン多角化：皮膚科（KLK5）・眼科（DME）に着手。年内の初期データが次の柱の見極めポイント。
- 財務健全化：欧州事業売却のクロージングに伴い年内に借入完済予定。営業利益化も進展。
（公開IRベースの所感）
収益性改善と負債圧縮により、長期志向の機関（成長＋キャッシュフロー重視）の関心が高まりやすい局面。小児顆粒のPDUFA結果と年内の初期データが、ポジションの積み増し／利益確定の分岐となる見立てです。
ORLADEYO®（12歳以上カプセル）の売上トレンドは、承認（2020/12）以降は年々拡大しています（公表値ベース）。
・2021年：$122M（通年・速報）
・2022年：$251.6M（前年比＋105%）
・2023年：$326.0M（前年比＋29%）
・2024年：$437.7M（前年比＋34%）
・2025年：Q1 $134.2M（＋51% YoY）、Q2 $156.8M（＋45% YoY）と四半期最高を更新。
以上より、ローンチ以降は伸長を継続しています。
小児顆粒（2–11歳）が承認された場合のインパクト
対象人員の拡大：<12歳の初の経口予防薬となる見込みで、未充足の年少児セグメントを取り込みます（優先審査・PDUFAは2025/12/12に延長）。 アドヒアランス／実装性の改善：顆粒製剤により投与しやすさが向上。家庭内での継続投与がしやすく、継続率（LTV）の上振れ要因。 収益面の追い風：売上の絶対額は成人市場が主ですが、小児参入で新規患者フローの入口が広がるため、中期の患者基盤拡大に効きます。加えて、年売上が$550Mを超えるとロイヤルティ免除階層（tier）に入る契約面の利点も示されています（利益率改善に寄与）。
APeX-1 Phase 2（用量探索）主要結果
ランダム化二重盲検で berotralstat が発作率を有意に低下。以降の至適用量選定とP3設計の基礎に。
APeX-2 Phase 3（主要24週）主要評価達成
110 mg／150 mgでプラセボ比の発作率減少を確認（並行群・国際多施設）。承認申請の主データを構成。
FDA 承認（ORLADEYO カプセル：12歳以上）
HAE発作予防で初の経口1日1回療法として承認（2020/12/03）。
ORLADEYO 売上成長（YoY +45%）を確認
欧州売却で米国集中。RWE含め拡販施策を継続。
ORLADEYO 売上成長（YoY +45%）を確認
欧州売却で米国集中。RWE含め拡販施策を継続。
BCX17725 / Avoralstat 初期データ
安全性と初期有効性シグナルの確認→P2設計へ。
ORLADEYO 顆粒 PDUFA（12/12）
承認可否とラベル範囲の確定。上市準備を進行。
小児顆粒の上市（承認時）／次段階移行判断
皮膚科・眼科プログラムのP2移行と登録開始を計画。
BCX17725・Avoralstat 初期データ、欧州売却クロージング→借入完済、ORLADEYO 売上進捗
ORLADEYO 顆粒 PDUFA（12/12）
小児顆粒の上市（承認時）／皮膚科・眼科プログラムのP2移行と初期所見