承認済み製品 / 現状
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：cretostimogene grenadenorepvec（CG0070｜膀胱内投与型オンコリティックアデノウイルス）— BCG不応 高異型度NMIBC（CIS±Ta/T1）、高リスクBCG未治療、中等度リスクNMIBC を対象。
補足：BOND-003（高リスク BCG不応）、PIVOT-006（中等度リスクの補助療法｜無治療観察対照のP3）、CORE-008（高リスク BCG未治療/BCG曝露〈＋ゲムシタビン併用〉）が進行中。
主要臨床成績
Q4 2025
BLA 提出開始（BCG不応CIS±Ta/T1｜BOND-003）目安
Q4 2025
BOND-003「Cohort P」トップライン（乳頭状のみ）
Q4 2025
CORE-008「Cohort A」トップライン（BCG未治療・高リスク）
〜2028年Q2
運転資金の目処（2025年6月末 現金等$704.3M）
臨床試験パイプライン
Phase 3
BOND-003（BCG不応 高異型度NMIBC）
対象：CIS±Ta/T1（高リスク）および乳頭状のみ（Cohort P）
作用：膀胱内オンコリティックアデノウイルス（CG0070）
進捗：AUA 2025で中間解析アップデート。反応と耐久性の一貫性を確認
規制：CIS対象の単群P3としてBLAをQ4 2025に開始予定
Phase 3
PIVOT-006（中等度リスクNMIBC 補助療法）
対象：中等度リスクNMIBC（TURBT後の再発抑制）
設計：ランダム化・対照（膀胱内CG0070 vs 無治療観察）
進捗：登録完了見込み：Q3 2025
試験ID：NCT06111235
Phase 2
CORE-008（高リスクBCG未治療 / BCG曝露＋併用）
対象：高リスクBCG未治療（Cohort A）、BCG曝露でのゲムシタビン併用（Cohort CX）
所見：BCG未治療でのCG0070単剤、BCG曝露でのゲムシ併用を並行評価
読み出し：Cohort A：Q4 2025｜Cohort CX：2026年上半期
拡張アクセス（EAP）も北米で稼働中
パイプライン早見表
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| CG0070（BOND-003：CIS±Ta/T1） | BCG不応 高異型度NMIBC（CIS含む） | Phase 3 | 単群P3（FDAガイダンス整合：CISに対する単群）→ Q4 2025 BLA開始予定 | 膀胱刺激症状（排尿痛・頻尿・血尿）、尿路感染、発熱などを重点監視 | 外来での膀胱内注入レジメン（導入後に維持投与を計画） | 大：NMIBCの高リスク域 | 膀胱温存ニーズが高く、単群P3と実臨床データで外科代替に挑む |
| CG0070（BOND-003：Cohort P） | BCG不応 高リスクNMIBC（乳頭状のみ） | Phase 3 | 単群拡大（乳頭状サブセット）。Q4 2025 トップライン予定 | 上記に同じ（尿路関連AESI＋全身性軽度発熱など） | 膀胱内単剤 | 大：再発の多い乳頭状集団 | 疾患生物学の違いを踏まえたサブ集団の有効性検証 |
| CG0070（PIVOT-006） | 中等度リスクNMIBC（術後再発抑制） | Phase 3 | ランダム化・対照P3（CG0070 vs 無治療観察）。NCT06111235 | 尿路関連AESI・感染徴候を継続監視 | 術後補助の膀胱内投与（外来） | 大：TURBT反復を回避したい層 | ブリッジ適応で市場拡大ポテンシャル |
| CG0070（CORE-008：Cohort A） | 高リスク BCG未治療 | Phase 2 | 単群P2。Q4 2025 トップライン予定 | 尿路関連AESIを中心に忍容性評価 | 膀胱内単剤 | 大：初期治療での外科回避ニーズ | 早期ラインでの単剤PoC確立へ |
| CG0070＋ゲムシタビン（CORE-008：Cohort CX） | BCG曝露 高リスクNMIBC | Phase 2 | 併用P2。2026年上半期トピック更新予定 | 併用に伴う尿路・全身AESIを追加監視 | 膀胱内併用（CG0070＋ゲムシタビン） | 中〜大：再発・難治集団 | 免疫・細胞傷害併用で深い反応を狙う |
ポイント
- 規制面の前進：BCG不応CISに対する単群P3（BOND-003）をベースにBLAをQ4 2025開始予定。Cohort P（乳頭状のみ）とBCG未治療（CORE-008 A）が同時期に読出し。
- 適応拡大の布陣：中等度リスク（PIVOT-006のP3）と高リスクBCG未治療/BCG曝露（CORE-008）で市場を段階的に拡げる設計。
- 財務余力：2025/6/30時点 現金等$704.3M、ランウェイは〜2028年Q2までの見通し。
開発ロードマップ
完了：2025年Q2
AUA 2025でBOND-003アップデート
高リスクBCG不応CIS対象での反応・耐久性の一貫性を報告。BLA準備を明確化。
見込み：2025年Q3
PIVOT-006 登録完了
中等度リスクでの補助療法P3（NCT06111235）登録完了を目標。
2025年Q4
BLA開始／主要読出し集中
BOND-003でBLA開始。Cohort P（乳頭状のみ）とCORE-008 Cohort A（BCG未治療）のトップラインを予定。
2026年Q1〜Q2
CORE-008 Cohort CX（併用）アップデート
BCG曝露集団でのゲムシタビン併用の初回主要所見を想定。
注目すべきカタリスト
短期（〜2025年Q4）
BLA開始（BOND-003）、BOND-003 Cohort P/CORE-008 Cohort A トップライン、PIVOT-006 登録完了
BLA開始（BOND-003）、BOND-003 Cohort P/CORE-008 Cohort A トップライン、PIVOT-006 登録完了
中期（2026年Q1〜Q2）
CORE-008 Cohort CX（ゲムシタビン併用）の読出し、BOND-003の更新解析
CORE-008 Cohort CX（ゲムシタビン併用）の読出し、BOND-003の更新解析
長期（2026年〜）
適応拡大の規制戦略更新（中等度リスク/BCG未治療ライン）、実臨床/EAPデータの取り込み
適応拡大の規制戦略更新（中等度リスク/BCG未治療ライン）、実臨床/EAPデータの取り込み