承認済み製品 / 現状
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：RP-A501（AAV9・LAMP2B 遺伝子治療）— Danon病（心筋症）。
補足：RP-L201（LAD-I｜自家HSCレンチウイルス）BLA優先審査履歴／RP-L102（FA-A）・RP-L301（PKD）は 追加投資保留で再優先付け中。
主要臨床成績
Reg P2
RP-A501（Danon病）試験段階
2025/08/20
FDA 臨床保留 解除（減量・逐次投与で再開）
Q3–Q4 2025
RP-A501 再投与開始・初期安全性アップデート
Q2 2025
ポートフォリオ再配分（FA/PKDを一時スローダウン）
臨床試験パイプライン
Phase 2（Registrational）
RP-A501（Danon病）
対象：Danon病（LAMP2B欠損による心筋症）
投与：AAV9ベクターによる全身投与（免疫抑制併用）
設計：単群・多施設・約12例／減量＋逐次投与（少なくとも4週間間隔で3例）
主要評価：安全性（肝／免疫関連）・心機能（LVEF）・線維化（CMR）・バイオマーカー
進捗：臨床保留解除 2025/08/20 → サイト再開・再投与へ
BLA（Priority Review 履歴）
RP-L201（LAD-I）
対象：白血球接着不全症I型（LAD-I）
所見：自家HSCへのCD18導入（レンチウイルス）。BLA受理・優先審査の履歴があり、最新判断はIR継続確認。
安全性：移植関連合併症・感染管理に留意
次ステップ：規制当局の追加要求に応じた更新
Phase 1/2（開発継続・再優先付け）
RP-L102（FA-A）／RP-L301（PKD）
対象：Fanconi 貧血A型／ピルビン酸キナーゼ欠損症
所見：臨床での実績がある一方、資源再配分により追加投資を保留。パートナーリング等を検討。
進捗：Q2 2025 アップデートで優先度を調整
次ステップ：外部資金／提携・助成金などの選択肢評価
ポートフォリオ再編下で継続検討
パイプライン早見表
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| RP-A501（AAV9・LAMP2B） | Danon病（心筋症） | Phase 2（Registrational） | 単群・多施設・約12例／減量＋逐次投与で再開 | 肝酵素上昇、補体系活性化/CLS様、感染・発熱、心機能悪化の監視 | 免疫抑制レジメン（例：ステロイド他）併用で投与 | 希少だが重篤でアンメット大 | 安全性最適化×持続ベネフィットの両立が承認可否の鍵 |
| RP-L201（自家HSCレンチウイルス） | LAD-I | BLA（Priority Review 履歴） | 自家HSC採取→導入→前処置→再輸注 | 移植関連毒性、感染、血液学的回復遅延 | 専門施設での造血幹細胞移植プロセスに準拠 | 超希少小児領域 | 規制履歴は強み／追加要求次第で時間軸変動 |
| RP-L102（FA-A）／RP-L301（PKD） | Fanconi貧血A型／ピルビン酸キナーゼ欠損症 | Phase 2 ／ Phase 1/2（いずれも再優先付け中） | 自家HSC遺伝子導入療法 | 移植関連・感染・骨髄抑制 | レジメン最適化・長期追跡 | 希少疾患 | 資源再配分で進度調整、提携が鍵 |
ポイント
- 最大カタリスト：RP-A501 の臨床保留解除（2025/08/20）後の再投与・初期安全性アップデート（Q3–Q4 2025）。
- 安全性重視：AAV治療の特性上、肝・免疫・感染イベントの低減と管理が最重要。減量＋逐次投与が鍵。
- ポートフォリオ再編：FA/PKDの追加投資保留で資源をRP-A501に集中。LAD-IはBLA優先審査履歴が基盤。
開発ロードマップ
完了：2025年8月20日
RP-A501 臨床保留 解除
減量＋逐次投与プロトコールで試験再開承認。
2025年Q3–Q4
RP-A501 再投与開始・初期安全性アップデート
少なくとも4週間間隔で3例を順次投与、安全性を段階的に確認。
2026年
登録進捗・初期有効性の読出し
心機能・線維化・機能評価の初期データに基づき規制協議を更新。
ポスト-2026
レジストラショナル完遂 → 申請方針の具体化
安全性最適化が確認されれば、BLA時期の具体化へ。
注目すべきカタリスト
短期（〜2025年Q4）
RP-A501 再投与・初期安全性アップデート／サイト再開状況
RP-A501 再投与・初期安全性アップデート／サイト再開状況
中期（2026年）
RP-A501 初期有効性（LVEF・CMR・バイオマーカー・機能指標）
RP-A501 初期有効性（LVEF・CMR・バイオマーカー・機能指標）
長期（2026年〜）
規制協議の前進（BLAパス具体化）／HSC系プログラムの提携・資金計画
規制協議の前進（BLAパス具体化）／HSC系プログラムの提携・資金計画