PDUFA日が予定されている上場バイオ企業
| ティッカー | PDUFA日 | パイプライン詳細 | FDAからの支援 | 領域 | 市場規模 |
|---|---|---|---|---|---|
| BCRX | 2025年9月12日 | Orladeyo 拡張適応 — 遺伝性血管性浮腫（HAE） | Fast Track, オーファン指定 | 免疫・希少疾患 | 中：20〜30億ドル規模（グローバル） |
| INCY | 2025年9月19日 | Ruxolitinib Cream（Opzelura®） | PDUFA予定 | 皮膚疾患（アトピー性皮膚炎など） | 大：既存適応拡大で売上拡張 |
| SRRK | 2025年9月22日 | Apitegromab（SRK-015） | PDUFA予定 | 脊髄性筋萎縮症（SMA） | 中：神経筋疾患領域 |
| MRK | 2025年9月23日 | KEYTRUDA® + Berahyaluronidase Alfa | PDUFA予定 | がん免疫療法コンボ | 特大：キイトルーダ市場拡大 |
| CRNX | 2025年9月25日 | Paltusotine — 先端巨大症（経口ソマトスタチン受容体作動薬） | Orphan Drug, Fast Track | 内分泌疾患（先端巨大症） | 中：約10億ドル市場規模 |
| SAN | 2025年9月28日 | Tolebrutinib | PDUFA予定 | 多発性硬化症（MS） | 大：MS市場拡大 |
| FBIO | 2025年9月30日 | CUTX-101 — 銅ヒスチジン製剤、メンケス病 | Rare Pediatric, Orphan Drug | 小児希少疾患 | 小：数億ドル規模（超オーファン市場） |
| MRK | 2025年10月25日 | WINREVAIR（sotatercept-csr）— ZENITH試験ラベル追加 | PDUFA予定 | 肺動脈性肺高血圧症（PAH） | 大：新機序での拡張性あり |
| ABCL | 2025年10月26日 | Elinzanetant | PDUFA予定 | 中等度〜重度の血管運動症状（更年期関連） | 中：女性ヘルス領域 |
| ARWR | 2025年11月18日 | Plozasiran — siRNA製剤、家族性キロミクロン血症（FCS） | Orphan Drug, Rare Pediatric | 代謝性疾患（重度脂質異常症） | 小：10億ドル未満（超オーファン市場） |
| OTSKY | 2025年11月28日 | Sibeprenlimab — IgA腎症に対する抗APRIL抗体 | Breakthrough Therapy, Orphan Drug | 腎疾患（IgAN） | 特大：50億ドル規模以上（IgAN市場拡大中） |
| ASND | 2025年11月30日 | TransCon CNP | PDUFA予定 | 軟骨無形成症（Achondroplasia） | 中：小児希少疾患市場 |
| KURA | 2025年11月30日 | Ziftomenib — NPM1変異陽性AML（経口選択的Menin阻害剤） | Fast Track, Orphan Drug | 血液がん（AML） | 大：数十億ドル規模（AML治療薬全体） |
| AGIO | 2025年12月7日 3ヶ月延期された |
Mitapivat（PYRUKYND®） — サラセミア適応拡大 | Orphan Drug指定・Fast Track指定 | 希少疾患（血液疾患：サラセミア） | 中：数十億ドル規模（希少血液疾患プレミア価格） |
| CYTK | 2025年12月26日 | Aficamten — 経口心ミオシン阻害剤、閉塞性HCM | Breakthrough Therapy・Orphan Drug（REMS提出延長あり） | 心筋症（閉塞性肥大型心筋症） | 大：潜在的に数十億ドル規模（HCM市場） |
| TVTK | 2025年12月（推定） | TTP399 — 経口グルコキナーゼアクチベーター（T2D補助療法） | FDA Fast Track指定 | 代謝性疾患（2型糖尿病） | 特大：数百億ドル規模（糖尿病市場） |
| CAPR | 2025年後半（推定） | CAP-1002 — デュシェンヌ型筋ジストロフィー | RMAT指定・オーファン指定 | 希少疾患（神経・筋疾患） | 大：数十億ドル規模（希少疾患プレミア価格） |
| AQST | 2026年1月31日 | Anaphylm（舌下エピネフリン・フィルム） — アナフィラキシー/重度アレルギー反応の救急用 | AdCom不要通知（諮問委員会なし）／NDA進行中 | アレルギー・アナフィラキシー（救急） | 大：数十億ドル規模（エピネフリン救急投与市場） |
| GRCE | 2026年4月23日 | GTx-104 — aSAH（動脈瘤性くも膜下出血）治療 | NDA受理済み | 神経領域（急性期脳疾患） | 中：数十億ドル規模（高アンメット医療ニーズ） |
| SNDX | 2026年前半（推定） | Axatilimab — CSF-1R抗体（慢性移植片対宿主病：cGVHD） | Breakthrough Therapy指定・Orphan指定 | 希少疾患（免疫関連・血液疾患） | 中：数十億ドル規模（GVHD領域） |