2025年12月5日：AES 2025（12/5–12/9）で、azetukalner（旧XEN1101）のX-TOLE OLE 48か月データを提示（長期投与集団で発作頻度の大幅減、1年以上発作消失の割合などをハイライト）
2025年11月3日：Q3 2025 決算 & 事業アップデートを発表。X-TOLE2（FOS）はランダム化完了（会社開示：トップラインは2026年Q1（early 2026）見込み）。
2025年11月3日：資金面では、現行計画を前提に運転資金は “into 2027” まで十分と説明。
2025年Q4：同じくAESで、うつ症状×てんかんのRWEや、Nav1.1（Dravet）前臨床も提示。
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：azetukalner（Kv7 opener）— てんかん（FOS/PGTCS）および精神領域（MDD/BPD）で Phase 3 を複数同時進行。
補足：次世代の疼痛（非オピオイド）領域として XEN1701（Nav1.7） と XEN1120（Kv7） の Phase 1（SAD/MAD） を積み上げ。Dravet向け Nav1.1 は IND-enabling 段階。
対象：焦点発作（FOS）、併用療法
作用：Kv7（カリウムチャネル）オープナー
対象：PGTCS、併用療法
作用：Kv7（カリウムチャネル）オープナー
対象：大うつ病（MDD）、単剤
作用：Kv7（カリウムチャネル）オープナー
対象：双極性うつ（BPD I/II）、単剤
作用：Kv7（カリウムチャネル）オープナー
対象：疼痛（非オピオイド）
作用：Nav1.7（ナトリウムチャネル）
対象：疼痛（非オピオイド）
作用：Kv7（カリウムチャネル）オープナー
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| azetukalner（Kv7 opener） | てんかん：FOS（焦点発作） | Phase 3 | 併用療法P3（12週DBP、MPC）— X-TOLE2 / X-TOLE3 | クラス留意：中枢系（眠気/めまい/転倒）、長期継続性を重点監視 | 15mg/25mg（食後）、併用療法 | 大：てんかん主要サブタイプ | 最大カタリスト：2026年Q1（X-TOLE2 トップライン） |
| azetukalner（Kv7 opener） | てんかん：PGTCS | Phase 3 | 併用療法P3（12週DBP、MPC）— X-ACKT | 中枢系AESI + てんかん増悪/相互作用を監視 | 25mg（食後）、併用療法 | 中〜大：全般発作サブタイプ | 適応拡張で“てんかんフランチャイズ化”を狙う |
| azetukalner（Kv7 opener） | MDD（大うつ病） | Phase 3 | 単剤P3（6週DBP、HAM-D17）— X-NOVA2 / X-NOVA3 | 中枢系AESI、精神症状の変動（不安/不眠など）を監視 | 20mg 単剤 | 超大：精神疾患 | “非てんかん領域”でのバリュードライバー（多試験ゆえ資金/実行力が鍵） |
| azetukalner（Kv7 opener） | BPD I/II（双極性うつ） | Phase 3 | 単剤P3（6週DBP、MADRS）— X-CEED | 躁転/気分変動、鎮静などの中枢系AESIを監視 | 20mg 単剤 | 大：双極性障害 | MDDと合わせて“精神領域の第2軸”を形成 |
| XEN1701（Nav1.7） | 疼痛（非オピオイド） | Phase 1（SAD/MAD） | FIH：安全性/PK/初期PD → PoC設計へ | 中枢/末梢神経系、感覚異常、心電などを監視（クラス想定） | 単剤（初期） | 超大：疼痛領域 | azetukalner一本足リスクの分散（ただし臨床初期で時間を要する） |
| XEN1120（Kv7） | 疼痛（非オピオイド） | Phase 1（SAD/MAD） | FIH：安全性/PK → 適応/用量レンジ探索 | 中枢系AESI（眠気/めまい等）を監視 | 単剤（初期） | 超大：疼痛領域 | Kv7の適応展開（てんかん以外）を補強 |
| Nav1.1（Dravet） | Dravet 症候群 | IND-enabling | 前臨床→IND準備（時期は今後開示待ち） | CNS AESI、発作関連イベントを非臨床で精査 | — | 中：希少てんかん | 希少領域での“スピード申請”余地（ただし現時点は前段階） |
| NBI-921355（Nav1.2/Nav1.6｜Neurocrine提携枠） | てんかん関連（提携プログラム） | Phase 1 | 提携枠で進行（詳細は提携先開示に依存） | Naチャネル阻害のクラスAESIを監視 | — | 中 | 外部価値（マイルストン/ロイヤリティ等）としてオプション的 |
- 価値の中心：azetukalner の 複数Phase 3（てんかん＋精神領域）。まずは X-TOLE2（2026年Q1） が最大の分岐点。
- 分散の作り方：疼痛（Nav1.7 / Kv7）を Phase 1 で積み上げ、さらに Dravet（Nav1.1）を IND-enabling で準備。
- 資金余力：会社開示ベースで運転資金は into 2027 の見通し（P3多本を回す前提での重要な安心材料）。
主要ファンド視点の整理（一般論）：
・短期イベント型は「2026年Q1のX-TOLE2」にフォーカスしやすく、結果次第で（追加解析→規制対話→資本政策）まで一気にシナリオが変わります。
・ロングオンリー/スペシャリティは、てんかんの成功確度に加え、MDD/BPDの“後続P3”がどれだけ現実的に積み上がるか（登録速度・試験数・費用）を重視しがちです。
・チェックすべき材料は、(1) P3の登録ペース更新、(2) 追加P3の正式化、(3) 資金ガイダンス維持、(4) 長期OLEの安全性トレンド（継続率含む）です。
AES 2025：X-TOLE OLE 48か月データ提示
長期投与の有効性・安全性アップデートを提示。P3の位置づけを補強。
X-TOLE2（FOS｜Phase 3）トップライン
azetukalnerの価値を左右する最大イベント。良好なら追加解析→規制当局相談→申請準備が現実味。
てんかんP3群（X-TOLE3 / X-ACKT）進捗アップデート
適応拡張の積み上げと、最初の申請パス（どの適応で先行するか）の見え方が重要。
MDD/BPD（Phase 3）登録・試験計画の具体化
追加試験の正式化、登録ペース、費用感（資本政策）を含めて投資家の見方が分かれる局面。
疼痛（XEN1701 / XEN1120）Phase 1 → PoC設計
安全性/PKを踏まえ、次段階（患者PoC）の設計・適応選定が焦点。
AES後の追加開示（長期OLE詳細、開発計画の微修正、登録状況アップデート）
X-TOLE2（FOS）トップライン（最大イベント）
てんかんの追加P3進捗（X-TOLE3 / X-ACKT）、MDD/BPDのP3具体化、疼痛P1→PoC移行判断