Wave Life Sciences(WVE)は、RNA医薬の幅広い可能性を解き放ち、人類の健康を変革することに注力するバイオテクノロジー企業です。
Wave の RNA 医薬プラットフォーム PRISM® は、複数のモダリティ、化学的イノベーション、人類遺伝学に基づく深い洞察を組み合わせ、希少疾患から一般的な疾患までを対象にした科学的ブレークスルーを実現します。
同社の RNA 標的化モダリティのツールキットには、編集・スプライシング・RNA干渉・アンチセンスサイレンシングが含まれており、疾患生物学を的確に捉えた候補物質を持続的に設計・開発する比類なき能力をWaveに与えています。
Wave の多角的なパイプラインには、α1アンチトリプシン欠損症、肥満、デュシェンヌ型筋ジストロフィー、ハンチントン病における臨床プログラムに加え、同社の幅広い RNA 医薬ツールキットを活用した複数の前臨床プログラムが含まれています。
「Reimagine Possible(不可能を再構想する)」という使命に突き動かされ、Wave は疾病の重荷によって人間の可能性が阻害されない世界の実現に向けた先導役を担っています。
(該当なし:全プログラム開発中)
主力パイプライン:WVE-006(AATD)、WVE-007(肥満/INHBE)、WVE-N531(DMD)、WVE-003(HD)
提携先:—
対象:α1アンチトリプシン欠損症
設計:GalNAc-AIMerによるRNA編集(RestorAATion-2 試験)
2025年中に多回投与データ発表予定
新規RNA編集プログラムは2026年に臨床入り見込み
対象:INHBE(肥満治療ターゲット)
設計:GalNAc-siRNAを用いたINLIGHT試験
コホート3の投与完了、Q4 2025にデータ発表予定
対象:デュシェンヌ型筋ジストロフィー
設計:FORWARD-53試験で48週中間結果がポジティブ
2026年 NDA提出予定
対象:ハンチントン病
設計:初のアレル選択的オリゴヌクレオチド
CSF mHTT減少データ取得済み、2025年後半にIND提出予定
資金:現金約$208.5M、ランウェイは2027年まで
収益:Q2 2025 売上 $8.7M(前年同期比▲56%)、純損失 $50.5M
売上減とキャッシュ消費拡大、今後は資金調達・提携が鍵
パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | FDA評価 | 市場規模イメージ | 市場評価 |
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WVE-006(GalNAc-RNA編集/AIMer:SERPINA1 Z) | α1-アンチトリプシン欠乏症(AATD:肺/肝) | Phase 1b/2a(RestorAATion-2:SAD+MAD) | HV試験(RestorAATion-1)完了。 人での治療的RNA編集を世界初で確認(2024/10)。 200mg多回投与コホート完了、400mg単回投与進行中。 コホート読出し:Q3〜秋 2025 予定 |
希少:AATD(肺・肝の高未充足) | 単回200mgで総AAT・M-AAT上昇を確認。 反復投与で持続性・野生型比率の拡大に期待。 |
WVE-N531(DMD エクソン53スキッピング/PN化学) | デュシェンヌ筋ジストロフィー(エクソン53群) | Phase 2(FORWARD-53:Q2W 10 mg/kg) | 24週で実質的なジストロフィン発現を確認。 48週更新(2025/3):平均エクソンスキップ約54%、 筋含量調整後ジストロフィン平均約7.8%。 規制当局との次段階協議を進行。 |
希少:DMD(高関心・AA検討領域) | 安全性は概ね良好。継続データとレギュラトリー対話が価値ドライバー。 |
WVE-007(INHBE 標的 GalNAc-siRNA) | 肥満(体重・体組成・代謝) | Phase 1(INLIGHT:単回→多回) | CTA承認→2025/02 解析開始。 ADA 2025で前臨床機序を口演(脂肪減少・筋温存)。 2025年後半に初期PoC(安全・PD・体重/組成)予定。 |
巨大:肥満(GLP-1補完/維持療法ポテンシャル) | 年1〜2回投与の長期化設計で差別化狙い。 筋量維持・脂肪選択性が鍵。 |
WVE-003(アレル選択的ASO:mHTT低下) | ハンチントン病(SNP3陽性) | Phase 2/3 計画(SELECT-HD終了) | FDA初期フィードバック(2024/11)でAA経路に前向き。 主要評価に尾状核萎縮(画像バイオマーカー)案を協議。 H2 2025にP2/3のIND提出予定。 |
希少:HD(修飾療法の本命領域) | mHTT選択低下とwtHTT温存を臨床で実証。 用量間隔Q12W案・被験者規模拡大で確証化へ。 |
Q2 決算発表
売上減少と純損失拡大を報告。研究開発費は前年同期より増加。
FORWARD-53中間結果
WVE-N531で筋機能改善・ドストファリン増加などポジティブデータ取得。
WVE-006
RestorAATion-2 多回投与データ発表予定。
WVE-007
コホート3のデータ発表予定。
WVE-003
IND提出(Phase 2/3計画)。
WVE-N531
NDA提出予定。
WVE-006 多回投与データ、WVE-007 コホート3 データ。
WVE-003 IND提出。
WVE-N531 NDA提出、RNA編集新規プログラム臨床入り。