2026年1月8日：Corporate Presentation（January 2026）を更新。臨床計画としてVY1706（tauサイレンシングGT）の2026年Q2 IND提出、2026年Q3–Q4 FIH（初回投与）を提示。VY7523は2026年Q3–Q4にtau PET初期データ見込み。
2025年11月10日：2025年Q3決算を発表。現金等$229M（2025/9/30）で2028年までのランウェイを維持。NeuroShuttle™の初号（ALPL受容体）を紹介し、Transition Bio（TDP-43小分子）との提携を開示。
2025年7月16日：アルツハイマー病フランチャイズにAPOE遺伝子治療（APOE4低下＋APOE2導入の二機能ペイロード）を追加。TRACER™カプシド（IV投与でBBB越えを狙う）を基盤に位置づけ。
2025年3月3日：VY7523のSAD（単回投与）トップラインを発表（安全性・忍容性・用量比例PK）。同日にMAD（反復投与）試験を開始、2026年Q3–Q4にtau PET初期データ見込みを提示。
2025年：パートナー（Neurocrine）のFA（FXN）/GBA1 遺伝子治療が、GLP tox・IND進捗次第で2026年に臨床入りの可能性として言及（VYGRは米国オプトイン設計を保有）。
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：VY7523（抗tau抗体）— アルツハイマー病（AD）でPhase 1（SAD完了、MAD進行中）。2026年Q3–Q4にtau PET初期データ見込み。
補足：VY1706（tauサイレンシング遺伝子治療、IV 1回投与構想）はIND-enabling。会社計画として2026年Q1にGLP tox完了 → 2026年Q2にIND提出 → 2026年Q3–Q4にFIH。非ウイルスBBBデリバリーのVoyager NeuroShuttle™（ALPL受容体）も導入し、抗体など多様モダリティの脳内移行を狙う。
tau PET 初期データ（目安）
GLP tox 完了（計画）
IND 提出（計画）
対象：アルツハイマー病（早期AD、MADで評価）
作用：病的tauに選択的な抗体（tau拡散抑制を狙う）
対象：アルツハイマー病（tau病理）
作用：tau発現低下（IV 1回投与の遺伝子治療を狙う構想）
対象：APOE4キャリアのアルツハイマー病
作用：APOE4低下＋保護的APOE2導入（TRACER™カプシドでIV投与）
対象：非開示の神経疾患（抗体等のBBBデリバリー）
作用：ALPL受容体を介してモダリティを脳へ輸送（非ウイルス）
対象：Friedreich’s ataxia（FA）
体制：Neurocrine 主導（VYGRは米国オプトイン設計を保有）
対象：GBA1関連疾患（例：Parkinson’s / Gaucher）
体制：Neurocrine 主導（VYGRは米国オプトイン設計を保有）
対象：ALS / FTD（TDP-43病理）
作用：細胞内“凝縮体（condensates）”を標的にTDP-43ミスローカリゼーション是正を狙う
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| VY7523（抗tau抗体） | アルツハイマー病（早期AD） | Phase 1（SAD完了／MAD進行中） | 臨床探索（SAD→MAD、tau PETで病的tau拡散抑制を評価） | 抗体クラス留意：注入反応、免疫原性、（一般に）浮腫/ARIA等の鑑別 | IV投与。将来は抗Aβ薬などとの併用/シーケンス戦略が論点になり得る | 特大：AD | 最大の株価ドライバー：2026年Q3–Q4 tau PETでの薬理シグナル。 |
| VY1706（tauサイレンシング遺伝子治療） | アルツハイマー病（tau病理） | IND-enabling（→ 2026年にFIH計画） | 2026年Q2 IND（計画）→ 2026年Q3–Q4 FIH（計画） | 遺伝子治療クラス留意：免疫反応、肝毒性、神経炎症/オフターゲット、長期安全性 | IV 1回投与のコンセプト（反復投与が難しい点を踏まえた設計が論点） | 特大：AD | “臨床入り”が最重要イベント。投与開始後は安全性と脳内ターゲット関与の示し方が焦点。 |
| APOE 遺伝子治療（TRACER™） | APOE4キャリアのAD | 前臨床 | 前臨床 → IND-enabling（アップデート待ち） | AAV/GT一般：免疫反応、肝毒性、脳内炎症、長期毒性 | IV投与、APOE4低下＋APOE2導入の二機能ペイロード | 特大：AD（遺伝学的サブセット） | ヒト外挿性（用量・脳内発現・安全域）が価値を左右。 |
| ALPL-Voyager NeuroShuttle™（非ウイルスBBBシャトル） | 非開示の神経疾患（抗体等デリバリー） | 研究（〜IND-enabling） | Discovery → first program立ち上げ（適応/ペイロード非開示） | シャトル系留意：末梢受容体結合に伴う血液学的影響、免疫原性、標的外分布 | 抗体など複数モダリティに適用可能、脳内曝露の“持続性”が差別化軸 | 中〜大：適応次第 | “プラットフォーム”が製品価値に繋がるか（再現性・安全性・実装速度）が論点。 |
| Neurocrine提携：FA（FXN）遺伝子治療 | Friedreich’s ataxia | 前臨床（パートナー主導） | GLP tox → IND（パートナー計画に依存） | GT一般：免疫、肝毒性、神経毒性 | パートナー主導。VYGRは米国オプトイン設計 | 中：希少神経疾患 | 2026年の臨床入り可否と、マイルストン/オプトイン判断が実務カタリスト。 |
| Neurocrine提携：GBA1 遺伝子治療 | GBA1関連（例：Parkinson’s/Gaucher） | 前臨床（パートナー主導） | GLP tox → IND（パートナー計画に依存） | GT一般：免疫、肝毒性、神経毒性 | パートナー主導。VYGRは米国オプトイン設計 | 中〜大：適応次第 | 2026年臨床入りなら提携価値が見えやすい（ただしタイムラインは不確実）。 |
| Transition Bio：TDP-43 小分子 | ALS/FTD（TDP-43病理） | 研究提携（オプション） | DC指名→IND-enabling（進捗開示待ち） | 小分子一般：CNS安全性、肝腎、薬物相互作用、長期毒性 | “condensates”標的でTDP-43を機能温存しつつ局在是正を狙う | 大：ALS/FTD | “undruggable”攻略の期待は大きいが、まずは候補妥当性と薬理の再現性が鍵。 |
2026年は“tauの年”として、（1）VY7523：2026年Q3–Q4 tau PET、（2）VY1706：2026年Q2 IND → 2026年Q3–Q4 FIHが二大イベント。
一方で、提携案件（Neurocrine/Novartis等）はマイルストン収入やオプトイン判断が株価の下支え/上振れ要因になり得る。
会社は現金等$229M（2025/9/30）で2028年までのランウェイをガイドしており、臨床イベントの実行力が評価軸。
主要ファンドのポジションからの考察を加えて
VY7523：SAD トップライン（安全性・忍容性・PK）
単回投与で安全性・忍容性・用量比例PKを確認し、MADへ移行。
VY7523：MAD 登録完了（会社開示）
早期AD患者での反復投与試験が実行フェーズへ。tau PET読出しに向けた追跡・解析の局面。
VY1706：GLP tox 完了（計画）
IND提出に必要な非臨床パッケージを収束させるマイルストン。
VY1706：IND 提出（計画）
規制当局の受理後、FIH立ち上げ（用量・安全性モニタリング設計）が論点。
VY1706：FIH（初回投与、計画）
安全性・初期のターゲット関与（tau低下の示し方）を中心に、次段階（拡大/指標選定）へ。
VY7523：tau PET 初期データ（MAD）
病的tau拡散抑制の薬理シグナルが示せるかが最大の論点（将来のPoC設計を左右）。
Neurocrine提携：FA/GBA1 遺伝子治療の臨床入り可否
GLP tox・IND受理・パートナー判断に依存。臨床入りならマイルストン/価値再評価の材料。
VY1706：GLP tox 完了 → IND 提出（規制進捗の確度が最重要）
VY7523：tau PET 初期データ／VY1706：FIH（初回投与）
tauプログラムのPoC拡大設計、NeuroShuttleの“製品化”進捗、提携案件のオプトイン/マイルストン