23年8月「Fasedienol」Ph3 PALISADE-2 の良好なトップライン結果で急騰から大幅下落
VTGN は、2023年8月7日に社会不安障害を対象とした Fasedienol（PH94B）点鼻薬の第3相臨床試験 PALISADE-2 の良好なトップライン結果を発表し、株価は1.6ドルから24ドルに急騰。
・”単発P3陽性” では承認に足りず、追加P3の成否待ち
しかし株価はすぐに急落。その背景には、”単発P3陽性” では承認に足りず、追加P3の成否待ちに。
PALISADE-2 は確かに陽性で、当日は株が急騰しました（+1,000%超と報道）。ただし承認には独立した追加P3（PALISADE-3/-4）の成功が前提で、会社自身もその読出しを PALISADE-3＝2025年Q4、PALISADE-4＝2026年上期とガイダンス。長い待機期間＝不確実性が残り、熱狂が冷めた後の需給は重くなりました。
・過去の失敗（PALISADE-1）による “クラス（領域）懐疑”
VTGN は2022年にP3（PALISADE-1）失敗を経験。さらに同領域で他社（例：Bionomics など）も難渋しており、“急性SADでのエンドポイントや試験設計の再現性” への懐疑が残りました。投資家は再現性（replication）を確認するまで “割引” を続けがちです。
・希薄化（資金調達）オーバーハング
陽性直後に約$100Mの公募増資を実施。その後もATM増額などで希薄化懸念が継続し、株価の上値を抑えました。臨床継続～商用化準備までのキャッシュ需要が大きいことも、ディスカウント要因です。
・タイムラインの “長さ” とニュース真空
追加P3の読出しが2025年Q4～2026年上期と遠く、途中は小粒の進捗（反復投与P2開始など）が中心。“決定打” が出るまでに時間がかかる＝イベントドリブン資金が滞留しにくい状況でした。
・競合の台頭
同じSAD急性領域で BNC210（Bionomics/Neuphoria）がP3へ。先に良いデータを出すのはどちらか？という相対評価が働き、VTGN の将来価値に割引がかかりました。
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：Fasedienol（旧PH94B、フェリン系点鼻）— Social Anxiety Disorder（SAD）急性期。米国で Phase 3（PALISADE-3/-4） を登録指向で進行中。
補足：Itruvone（PH10）— 大うつ病（MDD） 向けフェリン系点鼻。米国 Phase 2B へ移行準備（Fast Track 取得）。PH80— 更年期ホットフラッシュ/PMDD で Phase 2a 探索的 陽性。PH15— 精神的疲労の認知/運動機能改善で Phase 2a パイロット陽性。PH284— 悪液質（食思不振）で探索的 Phase 2a 陽性。
対象：社交不安障害（18–65歳、急性曝露前投与）
作用：非全身性・鼻腔—扁桃体経路を介した神経回路調整（フェリン系）
対象：大うつ病（単剤）
作用：フェリン系点鼻（迅速発現を志向）、Fast Track 取得
対象：更年期の血管運動症状（ホットフラッシュ）、PMDD 等
作用：ホルモン非依存のフェリン系点鼻（迅速発現）
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Fasedienol（PH94B） | 社交不安障害（SAD）急性期 | Phase 3（PALISADE-3/-4） | 登録指向 P3（急性曝露前単回投与評価） | 非全身性で安全性ベネフィットが示唆（鎮静/依存性の懸念低） | イベント前の 点鼻単回（反復 as-needed 投与の探索試験あり） | 大：不安障害（急性治療の未充足大） | PALISADE-3 Q4 2025、PALISADE-4 Q1–Q2 2026 トップライン。P3複数成功でNDA視野 |
| Itruvone（PH10） | 大うつ病（MDD） | Phase 2B 準備 | Fast Track。PoC→登録戦略は結果次第 | 非全身性。頭痛・倦怠など軽度AE中心（既報） | 点鼻単剤起点。将来はSSRI/SNRI 不耐例層で差別化余地 | 大：うつ病（迅速発現に需要） | 非催眠/非ベンゾ系の新規性に期待 |
| PH80 | 更年期ホットフラッシュ／PMDD など | Phase 2a（探索） | 探索的P2aで有効性シグナル→次段階設計検討 | ホルモン療法回避ニーズに適合。安全性良好 | 点鼻 as-needed。女性の健康領域で利便性高 | 大：VMS/PMDD 市場 | 特許拡充と地域提携の余地 |
| PH15 | 精神的疲労に伴う認知/運動機能低下 | Phase 2a（パイロット） | パイロットで機能改善シグナル。適応精緻化へ | 安全性良好 | 点鼻単剤 | 中：適応設計次第 | 作業能率/疲労領域でユニーク |
| PH284 | 悪液質（食思不振・体重減少） | Phase 2a（探索） | 米国IND/適応集団の最適化を検討中 | 安全性良好 | 点鼻単剤（食欲促進の自覚指標） | 中：腫瘍/慢性疾患の支持療法 | 差別化MoAで併用余地が広い |
- 急性不安の初承認候補：既存薬にない“イベント直前の点鼻・迅速発現”で差別化（非全身性）。PALISADE-3/-4の片方成功＋既報P3でNDA可否を判断する会社方針。
- パイプライン分散：MDD（Itruvone）と女性の健康（PH80）など非全身性・鼻脳経路で横展開
- 資本・実行計画：FY2026 Q1決算でP3進捗とデータ時期を再確認（R&D負担増の一方、P3完了までの資金計画を提示）。
Fasedienol PALISADE-2 陽性／PALISADE-3, -4 開始
P3プログラムを登録指向に再構築し、主要学会で機序/臨床所見を継続発信。
Fasedienol 反復投与 Phase 2 開始
as-needed反復投与の安全性/実用性を探索（小規模、米国）。
PALISADE-3 トップライン
成功時はPALISADE-2との統合でNDA提出戦略を明確化。
PALISADE-4 トップライン
二本目の登録P3。成功コンビネーションで米国NDA可否を判断。
Itruvone Phase 2B
PoC構築（デザイン最終化と資本/提携の進展に依存）。
PALISADE-3 トップライン（SAD急性期）／反復投与P2のアップデート／学会発表（ASCP, ADAA ほか）
PALISADE-4 トップライン／NDA可否のガイダンス／Itruvone P2B 開始
PH80 の次段階試験（地域/適応別）／PH15・PH284 の適応精緻化と提携可能性