（該当なし：全プログラム開発中）
主力パイプライン：SGT-003（DMD／micro-dystrophin, AAV-SLB101）、SGT-212（フリードライヒ失調症）、SGT-501（CPVT）
提携先：（該当なし、単独開発中心）
対象：DMD（デュシェンヌ型筋ジストロフィー）
特徴：AAV-SLB101キャプシド＋nNOS結合部位含有micro-dystrophin
進行中（8/12時点 15例投与）
治療関連SAEなし／ステロイド単剤で管理
初回3例の90日生検で高発現・高トランスダクション（2025年2月公表）
米・加・伊・英の10施設稼働
目的：安全性・忍容性（FIH）
投与：全身＋両側IDNのデュアル投与ルート
2025年Q4
機序：CASQ2過剰発現によりRYR2不安定性／Ca2+異常を是正
指定：Fast Track（7/23/2025）、IND承認（7/8/2025）
2025年Q4（成人CPVTで安全性・初期有効性）
資金：$268.1M（2025/6/30時点）
ランウェイ：H1/2027まで見込む
3プログラム並行＋AAV-SLB101プラットフォーム拡張
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| SGT-003（マイクロジストロフィン遺伝子治療；AAV-SLB101） | Duchenne 筋ジストロフィー（DMD） | Phase 1/2（INSPIRE DUCHENNE） | FDA Fast Track / Orphan / Rare Pediatric Disease | AAVクラス：肝酵素上昇、TMA/補体活性化、血小板減少、心筋炎/心筋障害、輸注反応 | 単回IV投与（目安 1×1014 vg/kg、試験規定準拠）。ステロイド前投与等は試験SOPに従う | 大（小児希少だが治療ニーズ高） | 2025/08時点で15例投与・重篤TEAEなし報告。筋/心筋指向性↑・肝デターゲティングの次世代カプシドで心筋効果に期待。 |
| SGT-212（フルレングスFXN遺伝子導入；二重投与経路） | Friedreich’s Ataxia（FA） | IND Cleared → Phase 1b 2025年Q4開始予定 | FDA Fast Track。 同時IDN（両側小脳歯状核）＋ IVの二重経路 |
神経外科手技（出血/感染/神経障害）、DRG毒性モニタ、AAVクラス（肝酵素↑、補体/TMA、血小板↓） | 単回のIDN＋IV同時投与。用量漸増のFIH（成人・歩行/非歩行） | 中（神経＋心臓症状の高アンメット） | CNS＋心筋の同時是正を狙う初の二重経路。Fast Trackで開発加速。 |
| SGT-501（CASQ2 遺伝子導入） | CPVT（カテコラミン誘発多形性心室頻拍） | IND Cleared → Phase 1b 2025年Q4開始予定 | FDA Fast Track / Orphan / Rare Pediatric Disease | AAVクラス＋不整脈監視（心筋炎/トロポニン↑、QT/VT発現）、肝酵素↑、補体/TMA | 単回IV投与の用量漸増FIH。標準治療との併用は試験規定に準拠 | 小（超希少） | Caハンドリング（CASQ2）を根治的に補正するfirst-in-class狙い。Q4開始で初期PoCへ。 |
| SGT-601（TNNT2 薄フィラメント心筋症） | 遺伝性拡張型心筋症（TNNT2変異） | Preclinical | — | AAVクラス安全性（肝/補体/血小板/心筋）に留意 | 全身IV投与想定（前臨床）。 適応特化の患者選定設計を検討 |
中 | 心筋薄フィラメント病態を遺伝子補充で是正する方針。パイプラインの心血管軸を拡張。 |
| SGT-401（BAG3 変異） | BAG3関連拡張型心筋症 | Preclinical | — | AAVクラス（肝/補体/血小板/心筋）＋心不全既往でのリスク管理 | 全身IV想定（前臨床） | 小〜中 | アバンティバイオ由来資産の統合で心筋症ポートフォリオを強化。 |
| SGT-701（RBM20 変異） | RBM20関連拡張型心筋症 | Preclinical | — | AAVクラス一般 | 全身IV想定（前臨床） | 小〜中 | Mayo Clinic との共同で心血管領域の探索枠を拡充。 |
根拠：SGT-003の試験・デザイン/指定（Fast Track・Orphan・RPD）と投与量目安、投与状況（15例・安全性）・カプシド特性、SGT-212のIND/Fast Trackと二重経路のP1b設計、SGT-501のIND/3指定とQ4開始予定、心筋症群（SGT-601/401/701）のパイプライン位置づけ。
SGT-003：初回3例の90日生検データ
高いトランスダクション／micro-dystrophin発現を確認（機能指標の初期改善も傾向）。
SGT-003：安全性アップデート
投与15例到達、治療関連SAEなし。免疫抑制はステロイド単剤。臨床サイトは米・加・伊・英で10施設稼働。
SGT-001（旧世代）：IGNITE-DMD 長期追跡
耐久性シグナル（機能維持など）を学会報告。主軸はSGT-003へピボット済み。
SGT-003：FDAとレギュラトリーパス協議
米国での開発・申請パス（P3要否、比較デザイン、加速指定の活用等）を明確化。
SGT-003：米国外でRCT開始
無作為化二重盲検プラセボ対照試験を開始（グローバル承認戦略の一環）。年内少なくとも20例投与見込み。
SGT-212：第1b相（FIH）開始
全身＋両側IDNのデュアル投与で安全性・PK/PDを評価。
SGT-501：第1b相開始
成人CPVTで安全性・初期有効性シグナル（不整脈負荷、運動誘発指標等）を探索。IND承認（7/8/2025）、Fast Track取得（7/23/2025）。
SGT-003：追加データ更新
6〜12か月フォロー（生検、CK、心機能、機能評価）で持続性・心筋ターゲティングの裏付けを強化。
SGT-003：米国開発方針の具体化
FDA協議結果を踏まえ、登録試験（P3）または拡大型Ph2→申請の選択肢を検討。米国外RCTの読outもカタリスト化。
資金ランウェイ
手元資金でH1/2027までの運転資金を確保（3プログラム＋プラットフォームを支援）。
SGT-003のFDAレギュラトリーパス協議／米国外RCT開始、SGT-212/501のFIH・Ph1b開始。
SGT-003の6〜12か月データ更新（生検・機能・心機能）、FIH/Ph1bの安全性・初期有効性アップデート。
SGT-003の登録戦略具体化（P3 or 拡大型Ph2→申請）、米国外RCT読out、追加指定・承認戦略の前進。