（該当なし：全プログラム開発中）
主力パイプライン：SGT-003（DMD／micro-dystrophin, AAV-SLB101）、SGT-212（フリードライヒ失調症）、SGT-501（CPVT）
提携先：（該当なし、単独開発中心）
対象：DMD（デュシェンヌ型筋ジストロフィー）
特徴：AAV-SLB101キャプシド＋nNOS結合部位含有micro-dystrophin
進行中（8/12時点 15例投与）
治療関連SAEなし／ステロイド単剤で管理
初回3例の90日生検で高発現・高トランスダクション（2025年2月公表）
米・加・伊・英の10施設稼働
目的：安全性・忍容性（FIH）
投与：全身＋両側IDNのデュアル投与ルート
2025年Q4
機序：CASQ2過剰発現によりRYR2不安定性／Ca2+異常を是正
指定：Fast Track（7/23/2025）、IND承認（7/8/2025）
2025年Q4（成人CPVTで安全性・初期有効性）
資金：$268.1M（2025/6/30時点）
ランウェイ：H1/2027まで見込む
3プログラム並行＋AAV-SLB101プラットフォーム拡張
SGT-003：初回3例の90日生検データ
高いトランスダクション／micro-dystrophin発現を確認（機能指標の初期改善も傾向）。
SGT-003：安全性アップデート
投与15例到達、治療関連SAEなし。免疫抑制はステロイド単剤。臨床サイトは米・加・伊・英で10施設稼働。
SGT-001（旧世代）：IGNITE-DMD 長期追跡
耐久性シグナル（機能維持など）を学会報告。主軸はSGT-003へピボット済み。
SGT-003：FDAとレギュラトリーパス協議
米国での開発・申請パス（P3要否、比較デザイン、加速指定の活用等）を明確化。
SGT-003：米国外でRCT開始
無作為化二重盲検プラセボ対照試験を開始（グローバル承認戦略の一環）。年内少なくとも20例投与見込み。
SGT-212：第1b相（FIH）開始
全身＋両側IDNのデュアル投与で安全性・PK/PDを評価。
SGT-501：第1b相開始
成人CPVTで安全性・初期有効性シグナル（不整脈負荷、運動誘発指標等）を探索。IND承認（7/8/2025）、Fast Track取得（7/23/2025）。
SGT-003：追加データ更新
6〜12か月フォロー（生検、CK、心機能、機能評価）で持続性・心筋ターゲティングの裏付けを強化。
SGT-003：米国開発方針の具体化
FDA協議結果を踏まえ、登録試験（P3）または拡大型Ph2→申請の選択肢を検討。米国外RCTの読outもカタリスト化。
資金ランウェイ
手元資金でH1/2027までの運転資金を確保（3プログラム＋プラットフォームを支援）。
SGT-003のFDAレギュラトリーパス協議／米国外RCT開始、SGT-212/501のFIH・Ph1b開始。
SGT-003の6〜12か月データ更新（生検・機能・心機能）、FIH/Ph1bの安全性・初期有効性アップデート。
SGT-003の登録戦略具体化（P3 or 拡大型Ph2→申請）、米国外RCT読out、追加指定・承認戦略の前進。