（該当なし：全プログラム開発中）
主力パイプライン：SGT-003（DMD／micro-dystrophin, AAV-SLB101）、SGT-212（フリードライヒ失調症）、SGT-501（CPVT）
提携先：（共同開発なし／AAV-SLB101カプシドのライセンス契約は30件超）
対象：DMD（デュシェンヌ型筋ジストロフィー）
特徴：AAV-SLB101キャプシド＋nNOS結合部位含有micro-dystrophin；単回IV（1×1014 vg/kg）
INSPIRE：10/31時点で23例投与（年内継続し早期2026に計30例見込み）／IMPACT：2025/10にex-US P3の初回サイト起動・スクリーニング開始
概ね良好（予防免疫抑制はステロイド単剤）。治療関連SAEは1例（Grade 3免疫介在性筋炎、症状は軽微）
Day90生検（n=10, 5–10歳）：micro-dystrophin平均58%（WB/LC-MS一致）、IF陽性線維 約50%前後；β-サルコグリカン・nNOS再構成とCK低下に強い相関
心筋トロポニンIの低下とLVEFの正常化傾向＝心機能改善シグナル
H1/2026にFDAと登録経路（加速承認含む）協議。並行してPPQ製造開始＆外部対照パッケージ整備
米・加・伊・英で15サイト稼働
目的：安全性・忍容性（FIH）
投与：全身IV＋両側IDN（小脳歯状核）のデュアル投与ルート
2025/10に初回サイト起動・スクリーニング開始（INDクリア：2025/1／Fast Track：2025/1）
機序：CASQ2過剰発現でRYR2不安定性／Ca2+異常を是正
指定：Fast Track・Orphan・RPD（すべて取得済み）
2025年Q4に初回サイト起動予定（成人CPVTで安全性・初期有効性）
資金：$236.1M（2025/9/30時点）
ランウェイ：H1/2027まで
PPQ着手準備、AAV-SLB101の外部ライセンス拡大（30件超）
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| SGT-003（マイクロジストロフィン；AAV-SLB101） | Duchenne 筋ジストロフィー（DMD） | Phase 1/2進行中（INSPIRE）＋Phase 3起動（IMPACT, ex-US） | FDA Fast Track / Orphan / Rare Pediatric Disease | AAVクラス：肝酵素上昇、TMA/補体活性化、血小板減少、心筋炎/心筋障害、輸注反応 | 単回IV（1×1014 vg/kg）。免疫抑制はステロイド単剤 | 大（小児希少だが治療ニーズ高） | 10/31時点で23例投与・概ね良好（SAE1例）。Day90で平均58%発現、DAPC再構成に強相関、心筋マーカー改善。H1/2026にFDA協議、PPQ準備・外部対照整備。 |
| SGT-212（フルレングスFXN；二重経路） | Friedreich’s Ataxia（FA） | Phase 1b（FALCON）サイト起動・スクリーニング中 | FDA Fast Track；IDN（両側）＋IVの同時投与 | 神経外科手技（出血/感染/神経障害）、DRG毒性モニタ、AAVクラス（肝酵素↑、補体/TMA、血小板↓） | 単回IDN＋IV同時投与。用量漸増のFIH（成人・歩行/非歩行） | 中（神経＋心臓症状の高アンメット） | INDクリア＆Fast Track取得済。2025/10に初回サイト起動。 |
| SGT-501（CASQ2） | CPVT | Phase 1b（ARTEMIS）Q4’25にサイト起動予定 | FDA Fast Track / Orphan / Rare Pediatric Disease | AAVクラス＋不整脈監視（心筋炎/トロポニン↑、QT/VT発現）、肝酵素↑、補体/TMA | 単回IV投与の用量漸増FIH | 小（超希少） | RYR2/Caハンドリングを根治的に補正するfirst-in-class狙い。指定3つ取得済。 |
| SGT-601（TNNT2 薄フィラメント心筋症） | 遺伝性拡張型心筋症（TNNT2変異） | Preclinical | — | AAVクラス安全性（肝/補体/血小板/心筋）に留意 | 全身IV想定（前臨床） | 中 | 心筋薄フィラメント病態を遺伝子補充で是正。 |
| SGT-401（BAG3 変異） | BAG3関連拡張型心筋症 | Preclinical | — | AAVクラス（肝/補体/血小板/心筋）＋心不全既往でのリスク管理 | 全身IV想定（前臨床） | 小〜中 | アバンティバイオ由来資産の統合で心筋症ポートフォリオ強化。 |
| SGT-701（RBM20 変異） | RBM20関連拡張型心筋症 | Preclinical | — | AAVクラス一般 | 全身IV想定（前臨床） | 小〜中 | Mayo Clinic と共同の探索枠。 |
根拠：Q3’25決算リリース（被験者数23／生検データ／安全性SAE1例／心筋指標／P3起動／H1’26のFDA協議・PPQ／カプシドライセンス30件超／現金$236.1M・ランウェイH1’27）、ならびに SGT-212/501 のIND・Fast Track等の個別リリース。
SGT-003：初回3例の90日生検データ
高いトランスダクション／micro-dystrophin発現を確認（機能指標の初期改善も傾向）。
SGT-003：安全性アップデート
投与15例に到達。免疫抑制はステロイド単剤で概ね良好。
SGT-003：INSPIRE追加データ
投与23例。Day90生検n=10で平均58%（WB/LC-MS一致）、IF陽性線維はおよそ半数。β-サルコグリカン・nNOS再構成とCK低下に強い相関。治療関連SAEは1例（G3免疫介在性筋炎）だが症状は軽微。
SGT-001（旧世代）：IGNITE-DMD 長期追跡
耐久性シグナル（機能維持など）を学会報告。主軸はSGT-003へピボット済み。
SGT-003：米国外でRCT（IMPACT DUCHENNE）起動
ex-USで無作為化二重盲検プラセボ対照試験の初回サイト起動・スクリーニング開始。
SGT-212（FA／FALCON）：FIH準備
Phase 1bの初回サイト起動・スクリーニング開始（全身IV＋両側IDNのデュアル投与）。
SGT-501（CPVT／ARTEMIS）：Phase 1b開始準備
成人CPVTでサイト起動・初期登録へ（Fast Track／Orphan／RPD取得済）。
SGT-003：FDAとレギュラトリーパス協議
H1/2026に米FDAと登録経路（加速承認含む）協議。並行してPPQ製造・外部対照パッケージ整備。
SGT-003：追加データ更新
6〜12か月フォロー（生検、CK、心機能、機能評価）で持続性・心筋ターゲティングの裏付けを強化。
SGT-003：米国開発方針の具体化
FDA協議結果を踏まえ、登録試験（P3）または拡大型Ph2→申請の選択肢を検討。米国外RCTのreadoutもカタリスト化。
資金ランウェイ
手元資金でH1/2027までの運転資金を確保（3プログラム＋プラットフォームを支援）。
SGT-003のIMPACT起動拡大（ex-USサイト追加・登録進展）／SGT-212FALCONの登録開始進展／SGT-501ARTEMISのサイト起動。
SGT-003の6〜12か月データ更新（生検・機能・心機能）／FDA協議（H1/2026）。
SGT-003の登録戦略具体化（P3 or 拡大型Ph2→申請）／米国外RCT読out／追加指定・承認戦略の前進。