承認済み製品 / 現状
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：SEP-631（MRGPRX2 阻害・経口 NAM）— 肥満細胞活性化疾患（慢性特発性蕁麻疹など）を対象。
補足：PTH1R 次世代アゴニスト（低副甲状腺、経口）、TSHR NAM（自己免疫性甲状腺疾患、経口）、Novo Nordisk と代謝領域のGPCR共同創薬。
主要臨床成績
Q3 2025
PTH1R 次世代 DC 選定／計画アップデート
Q4 2025–Q1 2026
SEP-631 SAD/MAD 初期PD所見（icatibant 皮内チャレンジ）
Q1–Q2 2026
PTH1R 次世代 Phase 1 開始（FIH）
2029
運転資金の目処（Q2’25時点・Novo 一時金反映）
臨床試験パイプライン
Phase 1
SEP-631（MRGPRX2・肥満細胞疾患）
対象：肥満細胞活性化疾患（例：慢性特発性蕁麻疹 等）
作用：MRGPRX2 ネガティブ・アロステリック・モジュレーター（経口）
進捗：2025年8月に初回投与。健常人 SAD→MAD を進行中
安全性/PD：安全性・PKに加え、icatibant 皮内刺激を用いた皮膚PDを評価
次読出し：Q4 2025–Q1 2026 初期所見
前臨床 → Phase 1 準備
PTH1R 次世代アゴニスト（低副甲状腺）
対象：低副甲状腺機能症
作用：副甲状腺ホルモン受容体（PTH1R）アゴニスト（経口）
DC選定：Q3 2025 に候補指名・計画更新
背景：初代 SEP-786 は MADでビリルビン上昇を受け中止、次世代にリフォーカス
開始予定：Q1–Q2 2026 FIH（SAD/MAD）
前臨床
TSHR NAM（甲状腺疾患）
対象：Graves 病（±眼症）など自己免疫性甲状腺疾患
作用：甲状腺刺激ホルモン受容体（TSHR）阻害（経口）
進捗：前臨床薬効前進、DC選定→IND準備へ
初期PoC設計：甲状腺機能・眼症関連指標での評価を想定
患者PoCに向けた適応／試験デザインを策定中
パイプライン早見表
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| SEP-631（MRGPRX2 NAM） | 肥満細胞活性化疾患（慢性特発性蕁麻疹 等） | Phase 1（SAD→MAD） | 健常人 SAD/MAD＋皮膚PD（icatibant皮内チャレンジ） | クラス留意：皮膚/過敏関連イベント、心電等の監視 | 経口単剤想定 → 抗ヒスタミン等との併用最適化余地 | 中〜大：アレルギー・皮膚科 | 早期PoMの取得を狙う設計。 初期所見：Q4 2025–Q1 2026 |
| PTH1R 次世代アゴニスト | 低副甲状腺機能症 | 前臨床 → Phase 1 計画（Q1–Q2 2026） | FIH（SAD/MAD）で用量反応・安全性を評価 | Ca/P、肝機能、QTc などを重点監視（初代での所見を踏まえ設計） | 経口単剤 → 活性型VitD/カルシウムとの併用最適化 | 中：内分泌希少疾患 | 経口小分子で差別化余地。 DC選定：Q3 2025 |
| TSHR NAM | 自己免疫性甲状腺疾患（Graves 等） | 前臨床 | DC選定 → IND準備 | 甲状腺機能・心血管イベントを監視 | 経口単剤 → 既存療法との併用/置換を検討 | 中：内分泌・自己免疫 | 眼症を含むサブセットで臨床的価値が高い可能性 |
| Novo Nordisk 共同研究（代謝GPCR） | 肥満・2型糖尿病 等 | 創薬（提携） | 共同創薬・里程金契約 | 前臨床段階につき該当なし | 経口小分子志向 | 特大：メタボ領域 | 一時金$195M、非希薄で成長ドライバ |
| （参考）SEP-786（PTH1R 初代） | 低副甲状腺機能症 | Phase 1（MAD 中止） | SAD完了 → MADで安全性シグナルにより中止 | 非抱合型ビリルビン上昇を観察 | 経口単剤 | 中：内分泌希少疾患 | 次世代候補へ知見を継承しリスタート |
ポイント
- 事業基盤強化：Novo との大型提携で一時金 $195M、創薬〜初期臨床の推進力を確保。
- 臨床群の二本柱：SEP-631（MRGPRX2）が臨床入り、PTH1R は次世代で再始動。TSHR は前臨床からDC選定へ。
- 財務余力：Q2’25 開示ベースで2029年までのランウェイ見通し。
開発ロードマップ
完了：2025年Q3
SEP-631 Phase 1 初回投与（SAD開始）
健常人で安全性・PK と皮膚PD readout を組み込んだ設計で進行。
2025年Q3
PTH1R 次世代 DC 選定／開発計画アップデート
初代の知見を反映し、FIH に向けた製剤・臨床計画を確定。
2025年Q4
SEP-631 SAD 初期所見
安全性・PK・皮膚PDの初期読出し。MAD へ移行判断。
2026年Q1–Q2
SEP-631 MAD 完了／次段階設計
患者PoC に向けた適応・評価項目をアップデート。
2026年Q1–Q2
PTH1R 次世代 Phase 1 開始（FIH）
健常人SAD/MAD で安全性・用量反応・ホルモン/代謝指標を評価。
注目すべきカタリスト
短期（〜2025年Q4）
SEP-631 SAD 初期PD所見、PTH1R 次世代の DC 指名・計画更新
SEP-631 SAD 初期PD所見、PTH1R 次世代の DC 指名・計画更新
中期（2025年Q4–2026年Q2）
SEP-631 MAD 進捗・次段階設計、PTH1R 次世代の FIH 始動
SEP-631 MAD 進捗・次段階設計、PTH1R 次世代の FIH 始動
長期（2026年〜）
SEP-631 患者PoC 試験デザインの開示・開始、TSHR の DC 選定→IND 準備
SEP-631 患者PoC 試験デザインの開示・開始、TSHR の DC 選定→IND 準備