承認済み製品 / 現状
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：farabursen（RGLS8429, miR-17阻害）— ADPKD（常染色体優性多発性嚢胞腎）を対象。
補足：他に前臨床のmiRNA創薬基盤を保持していたが、買収時点の臨床パイプラインは事実上 farabursen 単独。
主要臨床成績
0.05%
htTKV成長率（300mg Q2W, P1b完了時平均）
336
想定P3被験者数
2025 Q3
ピボタルP3開始予定
2025/6/25
Novartisによる買収完了
臨床試験パイプライン
Phase 1
farabursen（RGLS8429, SAD）
対象：ADPKD
所見：2022年9月完了、安全性/PK良好。
Phase 1b
farabursen（RGLS8429, MAD Cohort1–4）
対象：ADPKD
所見：尿中ポリシスチン用量反応を確認。300mg Q2Wで腎容積成長を平均ほぼ停止。
主要評価項目：htTKV抑制効果
完了：2025/3/27 発表
Planned P3
farabursen（RGLS8429）
対象：ADPKD
設計：被験者約336名、2:1割付、300mg皮下 Q2W。
AA：12か月htTKVでAccelerated Approval
本承認：24か月eGFRで本承認
開始予定：2025 Q3
パイプライン早見表
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | FDA評価 | 市場規模イメージ | 市場評価 |
|---|---|---|---|---|---|
| farabursen（RGLS8429） | ADPKD | P1b完了 → P3計画中 | 2025/1 FDAとEOP1合意（単一ピボタルP3、12か月htTKV→AA、24か月eGFR→本承認） | 大：ADPKD（数十万人規模） |
P1bで腎容積成長の平均停止（0.05%）、歴史的プラセボ対照比で有意。 P3は2025 Q3開始予定。 |
ポイント
Regulusは、ADPKDに特化したmiRNA創薬で注目を集め、P1b成功を経て2025年Q3の単一ピボタルP3に進む直前にNovartisに買収されました。
買収条件は$7/株＋最大$7/株のCVR（総額最大約17億ドル）。この案件は、大手がアンメット領域の早期臨床パイプラインを取り込む典型例とされています。
開発ロードマップ
2022/9
Phase 1（SAD）完了
単回投与試験を終了。安全性およびPK良好と報告。
2023
P1b Cohort1 初期データ
尿中ポリシスチン（PC1/PC2）の低下を確認。用量反応の兆候を得る。
2024/3/12
P1b Cohort2 トップライン発表
Phase 1b（MAD）第2コホートのポジティブなトップラインデータを開示（ADPKD：RGLS8429）。
第3コホートのエンロール進捗にも言及。
$100M私募 / P1b Cohort2 データ
資金調達とともに、P1b中間データを発表。
2025/1/29
P1b Cohort4 中間解析 / FDA合意
End-of-Phase1合意。単一P3でAA・本承認を狙う設計に合意。
2025/3/27
P1b全コホート完了
固定用量300mg Q2W×3か月で腎容積成長ほぼ停止。P3を2025 Q3に開始見込み。
2025/4/30
Novartisによる買収合意
$7/株＋CVR $7/株、最大17億ドル規模で買収発表。
2025/6/25
買収完了
RegulusはNovartisの完全子会社となる。
注目すべきカタリスト
短期（2025 Q3）
farabursen P3開始予定（Novartis主導）
farabursen P3開始予定（Novartis主導）
中期（2026以降）
P3進捗、中間解析
P3進捗、中間解析
長期（2027以降）
Accelerated Approval申請、本承認申請
Accelerated Approval申請、本承認申請