承認済み製品 / 現状
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：RAP-219（TARPγ8選択的 AMPAR NAM）— 局在関連てんかん（FOS）を対象、Phase 2a 実施中。
補足：同一化合物で双極性障害・躁病（Phase 2）、糖尿病性末梢神経障害痛＝DPNP（Phase 2a 予定）の展開を準備中。
主要臨床成績
Q3 2025
RAP-219（FOS P2a）
トップライン予定
トップライン予定
92%
LEと電図発作の一致率
（ベースライン解析）
（ベースライン解析）
51回
LE平均頻度 / 28日
（ベースライン）
（ベースライン）
$260.4M
現金等（2025/6/30）
ランウェイ：〜2026年末
ランウェイ：〜2026年末
臨床試験パイプライン
Phase 2a
RAP-219（FOS：局在関連てんかん）
対象：薬剤抵抗性の局在関連てんかん（Focal Onset Seizures）
設計：RNS由来の長時間エピソード（LE）を客観バイオマーカーとするPoC。
主要評価：LE≧30%減の割合、LE頻度中央値の変化
副次評価：臨床発作≧50%減の割合 ほか
安全性：Phase 1集計でG1–2中心、重篤事象なし
Phase 2
RAP-219（双極性障害・躁病）
対象：双極性障害の躁病相
進捗：IND受理→組入れ進行中。トップライン：2027年Q1–Q2 予定。
目的：用量反応・有効性と安全性の確認
精神神経領域
Phase 2a（予定）
RAP-219（DPNP：糖尿病性末梢神経障害痛）
対象：疼痛（DPNP）
進捗：2024年Q4 INDでクリニカルホールド。追加情報対応後、2025年内に開始時期を更新予定。
設計：疼痛指標と安全性の初期評価（計画）
ホールド対応中
パイプライン早見表
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | FDA評価 | 市場規模イメージ | 市場評価 |
|---|---|---|---|---|---|
| RAP-219（TARPγ8選択的 AMPAR NAM） | 局在関連てんかん（FOS） | Phase 2a | — | 大：てんかん市場（難治群の高アンメット） | RNS由来LEを主要評価に採用。 Q3 2025 トップライン予定。 |
| RAP-219（躁病） | 双極性障害・躁病 | Phase 2 | — | 大：精神科領域（既存薬の副作用・奏効限界） | IND受理・組入れ中。2027年Q1–Q2 トップライン見込み。 |
| RAP-219（DPNP） | 糖尿病性末梢神経障害痛 | Phase 2a（予定） | IND Clinical Hold（対応中） | 大：慢性疼痛市場 | 2025年内 に開始時期アップデート予定。 |
ポイント
TARPγ8選択性による標的部位選択性（後脳曝露の最小化）で、従来の広域AMPAR阻害に伴う鎮静・運動失調・認知副作用の低減を志向。
客観指標（LE）×臨床発作の二軸でPoCを設計し、シグナル検出力を高める試験デザイン。
資金余力：現金等 $260.4M（2025/6/30）、ランウェイは〜2026年末を見込む。
開発ロードマップ
完了：2025年
RAP-219（FOS）P2a 登録完了
ベースラインでLEと電図発作の一致率92%を確認。
2025年Q3
RAP-219（FOS）トップライン
主要・副次の事前定義解析（LE≧30%減、臨床発作≧50%減 など）を開示予定。
2025年内
DPNP（P2a）開始時期の更新
INDホールド対応後の開始タイミングを告知。
2026年
次段階設計と並行推進
FOS：P2b/登録方針の具体化。躁病：P2 組入れ・追跡を継続。
2027年Q1–Q2
躁病 P2 トップライン
RAP-219の神経精神領域での有効性・忍容性を判定。
注目すべきカタリスト
短期（〜2025年Q3）
RAP-219（FOS）P2a トップライン（LE/臨床発作の両評価）。
RAP-219（FOS）P2a トップライン（LE/臨床発作の両評価）。
中期（2025年内）
DPNP（P2a）開始時期のアップデート、FOS次段階（P2b/登録）方針の初期示唆。
DPNP（P2a）開始時期のアップデート、FOS次段階（P2b/登録）方針の初期示唆。
長期（2026年〜）
FOSの登録デザイン具体化、2027年Q1–Q2 躁病P2 トップライン。
FOSの登録デザイン具体化、2027年Q1–Q2 躁病P2 トップライン。