2025年11月6日：Q3 2025 決算・事業アップデートを発表。NS（Netherton Syndrome）でのQRX003ピボタル2試験を全身外用（Whole-body）で推進、資金面は2027年までの運転資金見通し。
2025年10月28日：研究者主導の小児NSで9か月 whole-body データを更新（症例追加）。
2025年6月24日：FDA Rare Pediatric Disease Designation（QRX003/NS）取得。
2025年5月20日：EMA Orphan Drug Designation（QRX003/NS）取得。
2025年5月22日：FDAより2本目のピボタル whole-body 試験開始許可を取得（QRX003/NS）。
2025年7月29日：製品ポートフォリオを再編し、主力のQRX003に集中（他プログラムの整理を明確化）。
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：QRX003（全身外用）— Netherton Syndrome（NS）を主適応として、ピボタル（registrational）段階へ。
補足：QRX003の派生としてPSS（Peeling Skin Syndrome）の研究者主導データが進行。加えて外用ラパマイシン（QRX009）をIND準備、VLA-4（QRX008）は前臨床段階。
臨床フェーズ：ピボタル（registrational）
対象：Netherton Syndrome（重症、BSA 80%+ を想定する全身外用設計）
作用：外用治療（全身皮膚バリア/炎症/掻痒の改善を狙う）
臨床フェーズ：研究者主導（少数例 / 探索的臨床）
対象：小児PSS
作用：外用で皮膚症状・QOLの改善を狙う
臨床フェーズ：研究者主導（少数例 / 長期フォロー）
対象：小児Netherton Syndrome
作用：全身外用で長期の皮膚コントロールを狙う
臨床フェーズ：前臨床〜IND準備
対象：皮膚の希少疾患（会社言及：血管/リンパ管奇形などの候補）
作用：ラパマイシン外用（製剤最適化：ローション/パッチ）
臨床フェーズ：前臨床
対象：強皮症など（探索段階）
作用：VLA-4関連の免疫/炎症経路を標的（前臨床）
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| QRX003（外用） | Netherton Syndrome（NS） | ピボタル（registrational） | Whole-body 2試験（単剤/併用）で承認を見据えた設計 | 慢性全身外用に伴う皮膚刺激/感染/全身曝露リスクを重点監視 | 全身外用（BSA 80%+）。併用試験と単剤試験を並走 | 小（超希少疾患） | 「症例数は小さいが、規制設計と希少疾患枠で前に進む」タイプ。 2026年内NDAが最大テーマ |
| QRX003（外用） | Peeling Skin Syndrome（PSS） | 研究者主導（少数例） | 探索的（症例追加で再現性を確認） | 長期外用の皮膚刺激、感染、全身曝露の兆候を監視 | 外用単剤（研究者主導） | 小（希少疾患） | 初期データは改善シグナル。症例追加で「一貫性」をどこまで見せられるか |
| QRX003（外用） | 小児NS（研究者主導） | 研究者主導（少数例） | 長期フォローで耐久性・実運用性を補強 | 小児での長期安全性（皮膚/感染/全身曝露）を監視 | whole-body 外用（長期） | 小 | 「効くならこういう絵」を作れる領域。ピボタルの説得力補強に使える |
| QRX009（外用ラパマイシン） | 皮膚希少疾患（候補：血管/リンパ管奇形など） | 前臨床〜IND準備 | 製剤/製造（ローション/パッチ）を先に固めて臨床へ | 局所刺激、全身曝露（免疫抑制）兆候を監視 | 外用（ローション/パッチ）。適応選定次第で併用余地 | 小〜中（適応次第） | 2026年Q2臨床開始目安。2本目の「ストーリー補強」枠 |
| QRX008（VLA-4） | 強皮症など | 前臨床 | 探索段階（IND化は今後判断） | 免疫調整に伴う感染・炎症反跳などを前臨床で評価 | （未定） | 中（適応次第） | 現状は「オプション価値」。近未来の株価ドライバーではない |
Quoin の「QRX009」は、一般的な外用よりも「皮膚への浸透・保持」を最適化して、患部の真皮層にラパマイシンを届けることを狙ったプログラムです（“他社の外用ラパマイシンは薬剤送達が弱くて効き切らない場合がある” という問題意識）。
さらに同社は、4%（ローション）と5%（皮膚パッチ）の高濃度ロードを達成したと発表しています。このニュースでは、次の適応として microcystic lymphatic malformations（微小嚢胞性リンパ管奇形）や venous malformations（静脈奇形）などを見据え、Q4 2025に治験製造 → 2026年前半に臨床入りという流れを示しています。
（学術的にも、リンパ管奇形などで外用ラパマイシンの報告はあります。）
ここで言っている「外用ラパマイシン」＝ラパマイシン（別名：シロリムス / sirolimus）を、飲み薬や点滴ではなく “皮膚に塗る（または貼る）” 形で使うことです。
ラパマイシン（シロリムス）は、mTOR阻害薬で、免疫・炎症や異常増殖シグナルを抑える薬理を持ちます。外用だと患部の皮膚に局所的に効かせて、全身曝露（副作用）を抑えたいという狙いになります。
実際に米国では sirolimus 外用ゲル（HYFTOR 0.2%）が、結節性硬化症（TSC）に伴う顔面血管線維腫に承認されています。
- 主力は1本に近い：企業価値の大半は QRX003（NS） のピボタル進捗と規制パスに依存。
- 希少疾患×規制枠：NSで FDA Orphan・EMA Orphan・Rare Pediatric Disease と「枠」を揃え、承認・商業化の議論に持ち込みやすい。
- 症例数が小さい＝設計と一貫性が重要：各試験12–15例規模のため、エンドポイントの妥当性と“再現性”が最大の評価軸。
- 資金イベントの見え方：私募＋ワラント設計は、Type C/主要達成/承認などのマイルストーン連動（希薄化の読みとセットで見る）。
現時点の提示情報だけでは主要ファンドの保有（13F/13G）を特定できません。
ここは ①直近の13G/13D（5%超）、②四半期の13F（機関保有）、③資金調達（PIPE/私募）参加者 を確認し、
「ピボタル前の資金供給＝誰が支えているか」「希薄化を許容できる長期資本か」を中心に考察するのが有効です。
QRX003（NS）— 欧州/米国の希少疾患指定の整備
EMA Orphan / Rare Pediatric Disease など、規制枠を整備してピボタル推進を後押し。
QRX003（NS）— 2本目のピボタル whole-body 試験のFDA許可
単剤/併用の2試験体制を明確化し、registrational-intentで前進。
QRX003（NS）ピボタル2試験：登録推進
超希少疾患のため、施設立上げ・患者リクルートが最大の実務リスク。
募集完了（会社目標）
2026年Q1末までの募集完了を目標に進行。
NDA提出（会社ターゲット：2026年内）
ピボタル結果と規制当局との合意内容に基づき、提出計画を更新。
QRX009（外用ラパマイシン）臨床開始目安
IND準備（製剤・製造）を前提に、2本目の臨床ストーリーを立ち上げ。
QRX003（NS）ピボタル2試験：登録進捗アップデート／募集完了達成（会社目標）
QRX003（NS）ピボタルの主要データ更新 → NDA準備の具体化／QRX009 臨床立上げ
NSでの審査・商業化フェーズ移行（承認/ラベル/製造体制）と、2本目以降のパイプライン拡張
- IR：ニュースリリース一覧（Quoin Pharmaceuticals）
- GlobeNewswire：製品ポートフォリオ・アップデート（2025/07/29）
- GlobeNewswire：FDAが2本目のピボタル whole-body 試験を許可（2025/05/22）
- GlobeNewswire：PSSでの初期臨床データ（2025/05/14）
- GlobeNewswire：小児NS 9か月 whole-body データ更新（2025/10/28）
- GlobeNewswire：Q3 2025 決算＆事業アップデート（2025/11/06）
- GlobeNewswire：FDA Orphan Drug Designation（2025/10/21）
- GlobeNewswire：EMA Orphan Drug Designation（2025/05/20）
- GlobeNewswire：Rare Pediatric Disease Designation（2025/06/24）