2025年11月11日：Q3’25決算とコーポレート更新。パイプラインはQTORIN™プラットフォーム由来の4適応へ拡大。TOIVA（VM向けP2）は登録完了でトップラインは2025年12月中旬目標、SELVA（microcystic LM向けP3）は2026年Q1目標。現金等$63.6M（2025/9/30）で2027年後半までの資金跑道見込み。
2025年11月：QTORIN™の新規拡張として臨床的に有意なアンジオケラトーマを追加（2026年H1にFDA協議→2026年H2にP2開始予定）。
2025年11月：新製品候補QTORIN™ pitavastatinをDSAP（播種状表在性日光角化症状ポロケラトーシス）向けに発表（2026年H1 FDA協議→2026年H2 P2開始予定）。
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：QTORIN™ 3.9% rapamycin anhydrous gel（QTORIN™ rapamycin）— mTOR駆動の希少皮膚疾患（microcystic LM / cutaneous VM / angiokeratoma）。
QTORIN™ pitavastatin — DSAP 向けの病態基盤治療候補。
補足：いずれもFDA未承認（治験薬）。
対象：microcystic lymphatic malformations
作用：mTOR経路阻害（局所投与）
対象：cutaneous venous malformations
作用：mTOR経路阻害（局所投与）
対象：臨床的に有意なアンジオケラトーマ（2025年にISSVAが孤立性リンパ管奇形として再分類）
作用：mTOR経路阻害（局所投与）
対象：播種状表在性日光角化症状ポロケラトーシス（DSAP）
作用：メバロン酸経路を局所で標的化（病態基盤治療の狙い）
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| QTORIN™ rapamycin | microcystic LM | Phase 3 | 単群・ベースライン対照（SELVA） | 局所投与で全身暴露は低い想定／局所刺激等を監視 | ジェル外用。長期反復を前提にアドヒアランス設計 | 希少疾患（未承認領域） | Orphan補助金の採択で後押し。2026年Q1トップライン |
| QTORIN™ rapamycin | cutaneous VM | Phase 2（登録完了） | ベースライン対照（TOIVA） | 同上 | ジェル外用 | 希少だが推計有病/治療対象は大 | 2025年12月中旬トップライン。実臨床エビデンスが開発合理性を補強 |
| QTORIN™ rapamycin | 臨床的に有意なAngiokeratoma | P2準備中 | 2026年H1 FDA協議 → H2開始 | 同上 | ジェル外用 | 推定患者数 >50,000（米） | ISSVA再分類により適応定義が明確化 |
| QTORIN™ pitavastatin | DSAP | P2準備中 | 2026年H1 FDA協議 → H2開始 | 局所刺激・光曝露関連事象等を監視 | ジェル外用想定 | 推定患者数 >50,000（米） | 病態基盤に対する初の経路介入候補 |
- プラットフォーム型：QTORIN™で複数希少皮膚疾患に水平展開し「pipeline-in-a-product」を志向。
- 近接カタリスト：VM（P2）→ microcystic LM（P3）の連続トップラインで検証→初承認申請へ布石。
- 資金跑道：現金等$63.6Mで2027年後半まで（前提は現計画規模）。
主要ファンドの公開持分は四半期SEC提出書類（10-Q/13F など）で確認が必要。直近IRでは保有者内訳の新規開示はなし。
VM向けP2 TOIVA 登録完了
16例でターゲット組入れ達成。トップライン：2025年12月中旬。
microcystic LM向けP3 SELVA トップライン
単群・ベースライン対照、2026年Q1読み出し見込み。
Angiokeratoma / DSAP のP2起動
H1にFDA協議、H2にP2開始（いずれも計画）。
VM P2（TOIVA）トップライン。
microcystic LM P3（SELVA）トップライン。
Angiokeratoma / DSAP のP2開始。