2026年1月12日：2026年の戦略優先事項を提示。オンデマンド（IR）NDA提出（2026年Q2目安）、予防（ER）P3トップライン（2026年Q3）、AAE-C1INH（CREAATE P3）継続などを明確化。
2025年12月3日：RAPIDe-3（P3）トップライン陽性を発表。症状改善開始中央値 1.28時間、EoP 17.47分、完全消失中央値 11.95時間、単回投与で治療完結 83%、救済治療なし 93.2%。
2025年11月：CREAATE（AAE-C1INH、P3）開始（予防＝ER、オンデマンド＝IRを同一プログラム内で評価）。
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：deucrictibant（経口・小分子 ブラジキニンB2受容体拮抗薬）— HAE（遺伝性血管性浮腫）を中心に、オンデマンド（IR）と予防（ER）で“2プロダクト化”。
補足：適応拡大として AAE-C1INH（後天性血管性浮腫）でも Phase 3 を進行中。
対象：HAE（12歳以上）
作用：ブラジキニンB2受容体拮抗（経口・小分子）
対象：HAE（12歳以上）
作用：ブラジキニンB2受容体拮抗（ER錠で濃度維持）
対象：AAE-C1INH（後天性血管性浮腫：C1-INH欠損）
作用：ブラジキニンB2受容体拮抗（予防＝ER、発作時＝IR）
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| deucrictibant（IR） | HAE：オンデマンド（急性発作） | Phase 3（pivotal） | RAPIDe-3（P3）＋既存試験（RAPIDe-2 等）を根拠に申請 | クラス留意：過度の血管作動性シグナル遮断に伴う症状、肝機能、薬物相互作用などを重点監視（開示ベース） | 経口単回投与中心（必要時追加投与の設計）。“速さ”を訴求 | 中〜大：HAEオンデマンド市場 | トップラインで速効性が強い印象。 NDA提出目安：2026年Q2 |
| deucrictibant（ER） | HAE：予防（長期プロフィラキシス） | Phase 3（pivotal） | CHAPTER-3（P3、24週）＋ CHAPTER-4（OLE） | 長期投与での安全性（感染・肝機能・併用薬）を継続監視 | 1日1回（ER）で濃度維持、発作抑制を狙う | 大：HAE予防市場 | 「予防×経口」で差別化余地。 トップライン：2026年Q3 |
| deucrictibant（ER/IR） | AAE-C1INH：予防＋オンデマンド | Phase 3（pivotal） | CREAATE（Part1/2/3）で同一プログラム内に両用途を内包 | 希少疾患の背景（併存症・併用薬）を踏まえた安全性評価が重要 | 予防＝ER、発作時＝IR（用途で剤形を最適化） | 小〜中：超希少だが未充足が大きい領域 | HAEでの実績を“横展開”できるかが鍵（レギュラトリーの確度含む） |
- 1本の有効成分で2製品化：IR（オンデマンド）とER（予防）で、用途別に最適化した“プロダクト設計”。
- 2026年は「申請×P3 readout」の年：オンデマンドNDA（2026年Q2目安）＋予防P3トップライン（2026年Q3）が価値を決める。
- 適応拡大のオプション：AAE-C1INH（CREAATE P3）で希少疾患横展開を狙う。
- 規制デザイン：ブラジキニン介在性血管性浮腫で、米FDA/EU/Swissmedicのオーファンドラッグ指定に言及。
主要ファンドのポジションからの考察を加えて
ここでは個別ファンド名や保有比率の一次データ（13F/大口報告）を未確認のため断定は避けますが、PHVSのような希少疾患×後期開発（P3/申請）局面では、以下の見方が有用です。
・イベント前の新規大口（申請前/トップライン前）＝「結果に賭ける」よりも確度とバリュエーションの歪みを見ている可能性
・既存大口の追加＝データ/規制パスの見通しが強化されたシグナルになりやすい
・売却/減少＝イベント通過後のリスク低減（利益確定）か、競合（オンデマンド/予防）の見立て変化の可能性
もし「このファンドの開示（13G/13D/Form4/13F）」を貼っていただければ、タイミング（申請前か、P3 readout前か）とサイズ感から、より踏み込んで解釈します。
RAPIDe-3（Phase 3）トップライン
オンデマンド（IR）で主要/副次評価項目を達成。申請準備を加速。
CREAATE（AAE-C1INH、Phase 3）開始
Part 1（予防：ER）＋Part 2（オンデマンド：IR）＋Part 3（OLE）で適応拡大を推進。
オンデマンド（IR）の米国NDA提出
RAPIDe-3＋既存試験を根拠に申請。追加解析は学会等で順次提示。
CHAPTER-3（予防：ER、Phase 3）トップライン
24週の発作抑制効果が、予防市場での差別化（経口×有効性/忍容性）を左右。
申請後の進捗アップデート / 市販化準備
規制当局との対話進展、商業化体制、長期データの蓄積（CHAPTER-4/OLE）を継続。
オンデマンド（IR）NDA提出、RAPIDe-3の追加解析（サブグループ/患者体験/再投与率など）
CHAPTER-3（予防：ER）トップライン → “予防市場で勝てるプロファイルか”の評価
規制審査の進展、長期データ（OLE）蓄積、AAE-C1INH（CREAATE）登録進捗/結果