承認済み製品 / 現状
承認済み製品：PAPZIMEOS™（zopapogene imadenovec-drba）— 成人RRP
承認：2025年8月に米FDAがフル承認（成人RRPで初・唯一の承認治療）。投与は12週で皮下注4回のレジメン。
主力パイプライン：PRGN-2009（HPV16/18関連がん；AdenoVerse®）／ PRGN-3006（AML/MDS；UltraCAR-T®）。
主要臨床成績
2025/8
PAPZIMEOS FDAフル承認（成人RRP）
12週×4
皮下注レジメン（用法・用量）
51%
CR率（Ph1/2, NCI 単施設）
$125M
非希薄化ファイナンス上限（ローンチ/拡張資金）
臨床試験パイプライン
PMS / Confirmatory P3
PAPZIMEOS™（成人RRP）
対象：再発性呼吸器乳頭腫症（成人）
投与：皮下注、12週間で4回
承認：2025/8 FDAフル承認
PMS：小児RRP・ウイルス排出などの期日付きPMSを進行
安全性：承認審査時点で概ね良好（ラベリングに基づく）
Phase 2
PRGN-2009（HPV16/18）
対象：HPV16/18関連がん（頸部・中咽頭など）
投与：AdenoVerse®ワクチン ± 免疫チェックポイント阻害薬
既報：bintrafusp alfa併用で ORR 約30% の活動性を確認
デザイン：NCI主導の複数コホート（ネオアジュバント/再発転移）
Phase 1b
PRGN-3006（UltraCAR-T® / CD33）
対象：AML/MDS（再発・難治）
所見：Fast Track取得。EOP1bに向け準備、提携主導で後期試験を計画。
前処置：有/無での安全性・持続性シグナルを探索
次ステップ：第2相設計・パートナー発表に注目
提携検討中
パイプライン早見表
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | FDA評価 | 市場規模イメージ | 市場評価 |
|---|---|---|---|---|---|
| PAPZIMEOS™（zopapogene imadenovec-drba） | 成人RRP | 市販後（PMS）/ Confirmatory P3 | 2025/8 フル承認（成人RRPで初・唯一） | 中：希少だが手術反復の高アンメット | 12週×4回の簡便レジメン。アクセス整備とセンター展開が普及の鍵。 |
| PRGN-2009（AdenoVerse®） | HPV16/18関連がん | Phase 2 | —（NCI主導、CRADA下） | 大：HPV関連固形がん全般 | 併用で初期活動性（ORR約30%）。ネオアジュバント/再発転移でPoC強化中。 |
| PRGN-3006（UltraCAR-T® / CD33） | AML/MDS | Phase 1b | FDA Fast Track | 大：血液がん、治療抵抗群の高需要 | EOP1b後の第2相設計と提携可視化が次の評価軸。 |
ポイント
- PAPZIMEOSが成人RRPでフル承認：初・唯一の承認治療。ローンチKPI（処方施設数・保険カバレッジ・患者支援）が短中期のドライバー。
- PMSと拡張戦略：小児RRPとウイルス排出の期日付きPMSを遂行。国際展開や他HPV適応の検討で中長期の上振れ余地。
- 次弾の価値創出：PRGN-3006はEOP1b→第2相・提携可視化、PRGN-2009はPh2読出し（ネオアジュバント/再発転移）が評価ポイント。
開発ロードマップ
完了：2025年8月
PAPZIMEOS フル承認（成人RRP）
12週×4の皮下注レジメンで承認。米国ローンチ準備を加速。
2025年Q3–Q4
米国ローンチKPIの立ち上がり
投与施設の拡大、保険カバレッジの整備、患者支援プログラムの稼働状況を開示。
2025年Q4
PMS進捗の初期報告
小児RRPおよびウイルス排出に関する期日付きPMSの進捗をアップデート。
2025年Q4〜2026年Q1
PRGN-3006：EOP1b結果と次相計画
FDA協議結果を踏まえた第2相デザインの確定と提携方針の発表検討。
2026年
PRGN-2009：Ph2コホートの中間解析/学会報告
OPSCCネオアジュバントや再発転移頸がんでPoC強化。PAPZIMEOSはPMS/Confirmatory P3を継続。
注目すべきカタリスト
短期（〜2025年Q4）
米国ローンチKPI（施設数・保険カバレッジ・患者支援）／ 非希薄化ファイナンス活用の詳細
米国ローンチKPI（施設数・保険カバレッジ・患者支援）／ 非希薄化ファイナンス活用の詳細
中期（2025年Q4〜2026年Q1）
PRGN-3006のEOP1b結果・第2相設計・提携可視化／ PAPZIMEOSのPMS初期データ
PRGN-3006のEOP1b結果・第2相設計・提携可視化／ PAPZIMEOSのPMS初期データ
長期（2026年〜）
PRGN-2009のPh2読出し・学会発表、PAPZIMEOSの小児/国際展開に関する進展
PRGN-2009のPh2読出し・学会発表、PAPZIMEOSの小児/国際展開に関する進展