Precigen（PGEN）は、高いアンメット・メディカル・ニーズを持つ難治性疾患に対して、革新的な精密医療を開発・推進するバイオ医薬品企業です。
Proof-of-Concept（概念実証）から商業化に至るまで、科学的ブレークスルーを前進させることに尽力しています。
イノベーションへの強いコミットメントのもと、Precigen は免疫腫瘍学（Immuno-oncology）・自己免疫疾患・感染症という中核領域において、差別化された治療法の堅牢なパイプラインを開発しています。
今後の注目ポイント
Precigen（PGEN）の「PAPZIMEOS」は RRP（反回性呼吸乳頭腫症）向け初の承認療法です。2025年8月14日にFDAが成人RRPを対象に承認しました。これからの主なカタリスト/チェック項目は以下です。
・ローンチKPI（四半期決算）
初期の患者スタート数、外来投与施設数、継続率が注目。会社は即時販売開始と患者支援プログラム（Papzimeos SUPPORT）を公表済み。Q4’25売上の初期実績は重要な“温度感”になります。
・償還・コード整備（Jコード）
承認から約7–9か月後に製品固有のHCPCS Jコードが付与されるのが通例。それまでは雑品目コード等で請求→恒久Jコードが付くタイミング（概ね2026年春頃）が請求実務の加速点になりやすい。
・用法・導入のしやすさ
皮下投与×12週で4回という推奨スケジュール。手術前のデバルキング併用等の現場運用がガイドに落ちるかを確認。
・ラベル拡大（小児RRP）/PMR
成人のみの承認ですが、小児評価の実施をポストマーケ要件として合意（最終報告：2028年12月31日 予定）。小児データが良好なら適応拡大が中期のアップサイド。
・ガイドライン・学会採用
耳鼻咽喉科領域の手術中心の治療パスに“非手術療法”として組み込まれるか（学会声明・保険者方針）を追う。
・製造/CMCの安定化
FDA承認書には製造・品質に関する複数のポストマーケ報告期限（2025〜2031年）が列記。供給安定とロット放出が滑らかに回るかを決算で確認。
・エビデンス拡充（実臨床/レジストリ）
単群試験を基盤に耐久性（無手術期間）や安全性のリアルワールドデータがどれだけ積み上がるか。“1年無手術51%” と報じられた強みを実地で再現できるかが鍵。
・エクスUS展開/資金面
国際展開・小児/HPV関連適応への投資に向け、同社は最大$125Mのノンディリューティブ資金調達を発表。海外パートナーや申請計画の続報。
上市後の決算は大きなポイント
・患者導入のボトルネック（事前承認、施設準備、投与キャパ）と解消スピード。
・償還の進捗（民間・政府、Jコード移行までの請求成功率）。
・再投与/追跡データ（無手術継続、声帯機能、安全性）。
近短期：Q4’25決算のローンチKPI／償還・コード整備が最大注目。
中期：小児RRPデータ（PMR）とガイドライン採用が需要拡大のトリガー。
実務：患者支援（Papzimeos SUPPORT）、施設立上げ、請求コードの整備が売上立ち上がりの実速度を決めます。
承認済み製品：PAPZIMEOS™（zopapogene imadenovec-drba）— 成人RRP
承認：2025年8月に米FDAがフル承認（成人RRPで初・唯一の承認治療）。投与は12週で皮下注4回のレジメン。
主力パイプライン：PRGN-2009（HPV16/18関連がん；AdenoVerse®）／ PRGN-3006（AML/MDS；UltraCAR-T®）。
対象：再発性呼吸器乳頭腫症（成人）
投与：皮下注、12週間で4回
対象：HPV16/18関連がん（頸部・中咽頭など）
投与：AdenoVerse®ワクチン ± 免疫チェックポイント阻害薬
対象：AML/MDS（再発・難治）
所見：Fast Track取得。EOP1bに向け準備、提携主導で後期試験を計画。
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| PAPZIMEOS™（zopapogene imadenovec-drba） | 成人RRP | 市販後（PMS）/ Confirmatory P3 | 成人RRPでフル承認済み（PMR/小児試験あり） | 局所反応、発熱/インフル様、気道関連イベント | 皮下投与（12週×4回基準）。手術デバルキングとの現場運用最適化を検討 | 中：希少だが手術反復の高アンメット | ローンチKPI（導入施設/継続率）が短中期の評価ドライバー。Jコード付与時期も需給の鍵 |
| PRGN-2012（AdenoVerse®） | 小児RRP（適応拡大） | Phase 2（小児） | 成人承認後の拡大路線（PMR整合） | 発熱/倦怠、注射部位、稀な過敏反応 | 成人レジメンに準拠し年齢/体重で用量調整。外科治療パスに併用 | 中：小児RRP（未充足高） | 小児データの耐久性と安全性で普及速度が決まる。保険者方針の早期整備が鍵 |
| PRGN-2009（AdenoVerse®） | HPV16/18関連がん | Phase 2 | NCI主導/CRADA下。組合せ療法での探索 | 注射部位反応、発熱、免疫関連（併用時） | ICI/放射線/化学療法との併用最適化。ネオアジュバントも検討 | 大：HPV関連固形がん全般 | 併用でのORR/持続が評価軸。バイオマーカー選択で反応濃縮が課題 |
| PRGN-3006（UltraCAR-T® / CD33） | AML/MDS | Phase 1b | FDA Fast Track / 先進治療ルート検討 | サイトカイン放出症候群（CRS）、神経毒性、骨髄抑制 | 前処置強度の最適化。移植/低強度化療との併用探索 | 大：高未充足の血液腫瘍 | EOP1bの安全性/初期有効性→P2設計と提携の可視化が次のレーティングポイント |
| PRGN-3007（UltraCAR-T® / MSLN） | MSLN陽性固形がん | Phase 1 | 初期安全性/拡大コホート設計 | CRS、神経毒性、腫瘍内炎症 | 局所投与/全身投与比較、ICI併用導入 | 中：選択バイオマーカー集団 | 固形CAR-Tの浸潤/持続が鍵。製造TATと反復投与の実装性に注目 |
| PRGN-3005（UltraCAR-T® / MUC16） | 卵巣がん | Phase 1（拡大計画） | 用量拡大→拡大コホートでPoC | CRS、腹膜刺激、骨髄抑制（前処置） | 腹腔内投与＋ICI/抗VEGF併用の検討 | 中：再発卵巣がん | 固形での再現性とQoL指標が差別化に直結。外科/化学療法との順序付けも論点 |
- PAPZIMEOSが成人RRPでフル承認：初・唯一の承認治療。ローンチKPI（処方施設数・保険カバレッジ・患者支援）が短中期のドライバー。
- PMSと拡張戦略：小児RRPとウイルス排出の期日付きPMSを遂行。国際展開や他HPV適応の検討で中長期の上振れ余地。
- 次弾の価値創出：PRGN-3006はEOP1b→第2相・提携可視化、PRGN-2009はPh2読出し（ネオアジュバント/再発転移）が評価ポイント。
PAPZIMEOS フル承認（成人RRP）
12週×4の皮下注レジメンで承認。米国ローンチ準備を加速。
米国ローンチKPIの立ち上がり
投与施設の拡大、保険カバレッジの整備、患者支援プログラムの稼働状況を開示。
PMS進捗の初期報告
小児RRPおよびウイルス排出に関する期日付きPMSの進捗をアップデート。
PRGN-3006：EOP1b結果と次相計画
FDA協議結果を踏まえた第2相デザインの確定と提携方針の発表検討。
PRGN-2009：Ph2コホートの中間解析/学会報告
OPSCCネオアジュバントや再発転移頸がんでPoC強化。PAPZIMEOSはPMS/Confirmatory P3を継続。
米国ローンチKPI（施設数・保険カバレッジ・患者支援）／ 非希薄化ファイナンス活用の詳細
PRGN-3006のEOP1b結果・第2相設計・提携可視化／ PAPZIMEOSのPMS初期データ
PRGN-2009のPh2読出し・学会発表、PAPZIMEOSの小児/国際展開に関する進展