2026年1月12日：Corporate Presentation（January 2026）を更新。主力のPBFT02（FTD-GRN）はDose 2の安全性＋バイオマーカー更新（2026年Q1–Q2）と、レジストレーショナル試験デザインの当局フィードバック取得（2026年Q1–Q2）をガイド。
2025年：upliFT-D（PBFT02）のInterimデータを継続更新（CSF中PGRNの上昇（健常者レンジ）、Plasma NfLなどのバイオマーカーを中心に提示）。
2025年：upliFT-Dの安全性アップデートとして、用量1でのSAE（静脈洞血栓症など）に言及しつつ、用量2では関連SAEなし（データカット時点）を強調。
2026年：Huntington’s disease（HD）は前臨床で候補選定を推進し、2026年Q3–Q4の臨床候補指名をマイルストンとして掲げる。
2025年12月末時点：現金等は約$46M、運転資金は2027年Q1までの見通し（会社説明ベース）。
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：PBFT02（AAV1・遺伝子治療）— Frontotemporal dementia（FTD-GRN）でPhase 1/2（upliFT-D）。
補足：Huntington’s disease（HD）は前臨床（候補選定フェーズ）。「differentiated gene therapy approach」を掲げ、2026年Q3–Q4の臨床候補指名を目標。
対象：Frontotemporal dementia（FTD）— 特に FTD-GRN
作用：AAV1でGRN（progranulin）を中枢へ送達し、CSF中PGRN上昇→病態介入（TDP-43関連病理）を狙う
投与：ICM（intra-cisterna magna）単回投与（非外科・短時間手技の位置づけ）
対象：Huntington’s disease（HD）
作用：differentiated gene therapy approach（会社表現）
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| PBFT02（AAV1・GRN） | FTD-GRN | Phase 1/2（upliFT-D） | Interimデータ → 次段階（レジストレーショナル）デザインを当局と擦り合わせ | 遺伝子治療のAESI（炎症/血栓系など）を重点監視。用量1のSAE言及あり | ICM単回投与。バイオマーカー（CSF PGRN / Plasma NfL 等）中心にPoCを積み上げ | 小〜中（超希少〜希少の神経変性領域） | 2026年Q1–Q2のDose 2更新と、レジストレーショナル設計の当局合意が最大の評価分岐 |
| HD Program（Gene Therapy） | Huntington’s disease | 前臨床（候補選定） | —（臨床候補指名→IND準備フェーズへ） | 標的/送達/安全性プロファイルを前臨床で精査（臨床開始前のリスク低減が焦点） | （未定）候補決定後に投与経路・用量設計を具体化 | 中（神経変性） | 2026年Q3–Q4の候補指名で「2本目の物語」を作れるかがポイント |
- 価値の大半はPBFT02：臨床ステージは実質PBFT02 1本。2026年Q1–Q2のDose 2更新と当局フィードバックが最重要。
- 評価軸は「PGRN到達水準×耐久性×安全性」：CSF PGRN（健常者レンジ）とNfLの示唆は“見せ球”。一方でn小・外部比較の限界と、安全性イベントの質が同時に見られる。
- 次の試験設計が資金と直結：レジストレーショナル設計（規模/対照/期間）が具体化するほど、追加資金（希薄化）の読みが重要になりやすい。
- HDはオプション価値：候補指名ができれば材料化するが、短期の企業価値ドライバーはPBFT02が中心。
現時点の提示情報だけでは主要ファンドの保有（13F/13G/私募参加）を特定できません。
ここは ①直近の13G/13D（5%超）、②四半期の13F（機関保有）、③資金調達（PIPE/私募）参加者 を確認し、
「誰が資金面で支えているか（長期資本か／短期イベント資本か）」と「次の資金イベントの条件（割引率・ワラント有無）」をセットで考察するのが有効です。
PBFT02（FTD-GRN）upliFT-D：Interimデータの継続更新
CSF PGRN（健常者レンジ）やPlasma NfLなど、バイオマーカー中心にPoCを積み上げ。
Corporate Presentation（January 2026）更新
PBFT02の次の読み出し（Dose 2更新）と、レジストレーショナル設計の当局フィードバック取得を明確化。
PBFT02：Dose 2 安全性＋バイオマーカー更新
安全性イベントの再現性/回避可能性と、PGRN到達水準・耐久性の両面が評価ポイント。
PBFT02：レジストレーショナル試験デザインの当局フィードバック取得
規模、対照、主要評価項目、追跡期間が見えた時点で、資金/提携の議論が前に進みやすい。
HD：臨床候補指名
候補指名ができれば、IND準備・臨床計画の具体化へ（2本目のストーリー作り）。
運転資金の目処（会社説明ベース）
次試験の設計次第で、資金イベント（希薄化/提携）のタイミングが前後し得る。
PBFT02：Dose 2（安全性＋バイオマーカー）更新／レジストレーショナル設計の当局フィードバック取得
HD：臨床候補指名（前臨床→開発入りの“物語”を作れるか）
PBFT02：次段階（登録試験）入りの可否／資金・提携の条件次第で開発スピードが決まる