KCC2 の “凄さ” は本物
Ovid の KCC2 は、神経の抑制（GABA の抑制性）を効かせる上で重要な KCC2 を “直接活性化” して、過興奮を落ち着かせるという発想です。学術的にも KCC2 はてんかん領域で有望な標的として議論されています。
直近アップデート（ポジティブ寄り）
・OV350（IV）Ph1：健康成人で 安全性/忍容性/PK の主要目的は達成、qEEG で中枢作用を示唆する所見、そしてこの結果が 経口KCC2（OV4071など）を前に進める根拠という位置づけ。
・会社は OV4071（経口）を2026年Q2に臨床入りさせるガイダンス。
ただし注意点（ここが投資のキモ）
・OV350 は “道具（tool program）” 扱いで、これ自体を前に進めないと言っています。
・Ph1で見えた有害事象として 頭痛が多く、頭痛に伴う悪心/嘔吐が一部あり、「OV350固有のオフターゲットっぽい」との説明。
・何より まだ患者での有効性はゼロ。KCC2 が “ゲームチェンジャー” になるかは、OV4071（経口）の患者PoCが出るまで保留です。
「てんかんゲームチェンジ」狙いなら、実はもう1本の柱がある：OV329
Ovid のパイプラインを見ると、てんかん（薬剤抵抗性の局在発作）に直球なのは OV329（GABA-aminotransferase阻害）で、すでに Phase 1 にあります。
一方 KCC2 の臨床上の “当面の主戦場” は、会社の記載上は パーキンソン病/レビー小体型認知症の精神病症状、統合失調症、不安障害やRett症候群など（まず精神・神経症状を狙う構図）。
投資家目線
・強気シナリオ
OV4071 が「中枢で効いてる」だけでなく、患者で症状/客観指標の改善を示す。KCC2 が “新しいクラス” として成立 → 他適応へ水平展開（ここがプラットフォーム価値）
・弱気シナリオ
OV4071 で 安全性/忍容性が詰まる、あるいは 患者PoCが弱い。S-3オーバーハングで株価が上に行きにくいなど。
・2026年が勝負年
会社自身が、OV4071（経口KCC2）と OV329（てんかん）の臨床マイルストンを2026に並べているので、2026年のデータが勝負になります。
2025年11月12日：Q3 2025決算＆事業アップデートを発表。パイプライン（OV329 / OV350 / OV4071）の節目を更新、資金繰りは2028年後半（2H 2028）までの見通しを提示。
2025年10月3日：次世代 GABA-AT阻害薬 OV329のPhase 1トップライン（バイオマーカー＆安全性）を発表。2026年Q2のPhase 2a開始に向け前進。
2025年3月11日：OV350（KCC2 direct activator）のPhase 1（FIH）開始を含む事業アップデートを発表。
2025年1月30日：武田が soticlestat（TAK-935）の開発中止を発表（Ovidは過去に経済的持分を保有していたが、現在の価値ドライバーは自社パイプライン側に集中）。
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：OV329（GABA-AT阻害・抗てんかん）＋ KCC2 direct activator ポートフォリオ（OV350/OV4071/OV4041）。
補足：旧プログラム soticlestatはパートナー側で開発中止（2025年1月）。現在は 「てんかん」×「KCC2（神経過興奮のブレーキ再構築）」に集中するCNSバイオ。
対象：薬剤抵抗性・成人焦点発作（FOS）
作用：GABA-aminotransferase（GABA-AT）阻害（抑制性神経伝達GABAの“最適化”を狙う）
対象：健常人（FIH）
作用：KCC2 direct activation（神経の興奮/抑制バランスを“ブレーキ側”へ）
対象：精神病性症状（Parkinson’s disease psychosis / Lewy body dementia / schizophrenia 等を想定）
作用：KCC2 direct activation（経口）
対象：全般性不安障害（GAD）、Rett syndrome など（会社記載の想定）
作用：KCC2 direct activation（経口）
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| OV329（GABA-AT阻害） | 薬剤抵抗性・成人焦点発作（FOS） | Phase 1 → Phase 2a 準備 | Phase 1（HV）→ Phase 2a（患者、抗発作効果の初期検証）を 2026年Q2 目安で開始 | クラス留意：GABA系の中枢副作用（眠気/めまい等）と、既存GABA-AT（vigabatrin）で問題となった眼科安全性は重点監視 | 経口（QD想定）。標準ASMに対する上乗せ/置換の探索余地 | 大：てんかん（薬剤抵抗性は未充足が大きい） | 「新規MoA×安全性差別化」が通ると評価が変わる。 Phase 2a開始目安：2026年Q2 |
| OV350（IV / KCC2 direct activator） | FIH（健常人） | Phase 1 | Phase 1（安全性/忍容性/PK）→ KCC2機序の臨床土台づくり | 中枢ターゲット：鎮静、神経学的所見、心電/肝酵素など一般項目を広く監視 | IV。まずは安全性/PK→次に適応別の開発戦略を構築 | 中〜大：中枢領域（適応でレンジが大きい） | KCC2ストーリーの“最初の人データ”。 トップライン：2025年Q4 |
| OV4071（oral / KCC2 direct activator） | PDP / LBD / SCZ ほか精神病性症状 | 前臨床 → Phase 1（計画） | 規制当局提出＆クリアランス（2026年Q1）→ Phase 1（HV、2026年Q2）→ PoM（ketamine、2026年Q3）→ 患者Phase 1b（2026年Q3） | 抗精神病領域：鎮静、認知/運動機能、QTc、代謝イベント等を重点監視 | 経口。単剤PoC→将来は標準治療との併用/差別化を探索 | 大：精神疾患（適応が当たると巨大） | 「機序が臨床で刺さるか」を示せると提携/再評価が起きやすい。 トップラインPoC：2027年Q1 |
| OV4041（oral / KCC2 direct activator） | GAD / Rett syndrome など | 前臨床（IND-enabling） | IND-enabling（2025年Q4目安）→ IND提出（2026年Q4目安） | 慢性投与前提：中枢AESI（鎮静/耐性/離脱など含む）を非臨床から精査 | 経口。慢性疾患での適応拡張の“横展開”要員 | 中〜大：不安/希少神経（適応別） | KCC2ポートフォリオの厚みを作る2本目以降の弾。 IND提出目安：2026年Q4 |
- 価値の芯：KCC2 direct activator（OV350→OV4071→OV4041）の「人データでの成立」。まずは 2025年Q4 のOV350が土台。
- 2つの時間軸：短期は OV350（Q4 2025）、中期は OV4071（2026年〜2027年Q1）、並走で OV329（2026年Q2〜）が“てんかん側の再評価”を狙う。
- 資金面：私募の初回資金等を加味したうえで、会社は 2H 2028 までのキャッシュランウェイを見込む（開発が長いCNSでは重要）。
- 旧収益権の扱い：soticlestatはパートナー側で開発中止（2025年1月）。今後の株価ドライバーは自社パイプラインの進捗が中心。
直近は「私募など資金調達でランウェイを延ばし、複数の臨床カタリスト（OV350→OV4071→OV329）を並走させる」設計になっています。
主要ファンドの保有状況（13F/13G）は四半期で大きく変わるため、直近の私募参加者・増減（新規/買い増し/売り抜け）・イベント前のポジションサイズを軸に見ていくのが実務的です。
OV350（IV / KCC2）Phase 1 初回投与開始
FIHで安全性/忍容性/PKの骨格を作るフェーズへ。
OV350 Phase 1 トップライン（目安）
安全性・忍容性・PKが最重要（KCC2ストーリー全体の土台）。
OV329（7mg）所見まとめ／OV4071 規制当局提出＆クリアランス
OV329は次の患者試験へ向けた用量・曝露の整理、OV4071は臨床開始のゲート通過。
OV329 Phase 2a 開始／OV4071 Phase 1 開始
てんかん側は抗発作効果の初期シグナル、KCC2側は経口の安全性/PKへ。
OV4071 PoM（ketamine）／患者 Phase 1b 開始
「機序がヒトで刺さるか」を早期に確認し、次の投資/提携の材料へ。
OV4071 トップラインPoC（目安）
PDP/LBD/SCZのいずれかで“臨床的に意味ある動き”が出ると評価が変わりやすい。
OV329 Phase 2a トップライン（目安）
抗発作効果（差別化）×安全性プロファイルで、商業性の議論に入れるかが焦点。
OV4041 IND提出（目安）
KCC2ポートフォリオの“適応拡張・厚み”を作る次の弾。
OV350（KCC2）Phase 1 トップライン（安全性/PK）
OV329（7mg所見→Phase 2a開始）、OV4071（規制クリア→Phase 1→PoM/患者Phase 1b）
OV4071 トップラインPoC／OV329 Phase 2a トップライン／OV4041 IND→臨床入り