NUVL は「未承認＝売上ゼロ」でも、承認間近のROS1薬、一次治療を狙うALK薬、手元資金の厚さという “将来キャッシュフローの見込み” で評価されています。
後期臨床とポテンシャルの高いパイプライン
・Zidesamtinib（ROS1）
FDAの RTOR 枠でローリングNDAを進行中（Q3/2025完了目標）。WCLC 2025でピボタル成績を発表し、申請〜審査入りが見えているのが最大の確度要因。
・Neladalkib（ALK）
一次治療の無作為化P3（ALKAZAR）を2025/7に開始（neladalkib vs alectinib；主要PFS）。既治療のALKOVE-1は年内にピボタルTL予定で、大型市場（ALK）での拡張余地が評価ポイント。
・資金体力
現金等 $10億（6/30/2025）、2028年までのランウェイと会社が明言。開発・承認準備・商用化の並行進行に耐えるバッファがある、という安心感。
市場規模のイメージ
・ROS1陽性 NSCLC
NSCLCの約1–2%（年間 1.85〜3.7万人/世界）。希少だがドライバー変異薬は高採用＆長期治療になりやすく、ベスト・イン・クラスが取れれば十分な収益源になり得る領域。
・ALK陽性NSCLC
NSCLCの約3–7%。一次治療はalectinib / lorlatinibが高水準PFSを示す成熟市場で、ここに優越データで食い込めるかが大型化のカギ。
IPO当時のパイプライン
| プログラム | 標的/適応 | ステータス（当時） | 補足 |
|---|---|---|---|
| NVL-520（後の zidesamtinib） | ROS1 選択的（NSCLCなど） | IND提出済み & FDAが臨床開始可を確認。H2/2021にPh1/2開始予定（ARROS-1） | 目的：G2032R等の耐性変異とCNSに対応、TRKスパリング設計。 |
| NVL-655（後の neladalkib） | ALK 選択的（NSCLCなど） | IND候補（IND-enabling前臨床）。H1/2022にPh1/2開始計画（ALKOVE-1） | CNS移行性・多様なALK耐性変異に対応する設計。 |
| 探索プログラム | ALK IXDN／HER2など | 研究段階 | のちにNVL-330（HER2選択的TKI）として開発候補化。 |
2021年7月29日にIPO。時期的には、金融相場最中にIPO、その後の利上げにより株価はするすると大幅に下落したものの、利上げが完了を読んでか、株価は回復傾向。NUVL の場合、このFEDによる利上げ局面が底値となっており、以降は回復・上昇傾向です。
Deerfield は、2021年のQ4に45%という大きな新規ポジションを取得しています。
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：Zidesamtinib（NVL-520；ROS1選択的・TRKスパリング・高CNS移行）— ROS1陽性NSCLC。
補足：Neladalkib（NVL-655；ALK選択的・脳移行性）、NVL-330（HER2選択的TKI・EGFR WT回避設計）を並行開発中。
対象：ROS1陽性NSCLC（TKI既治療／未治療）
投与：経口（ROS1選択的・TRKスパリング・CNS移行）
対象：ALK陽性NSCLC
投与：経口（ALK選択的・高CNS移行・耐性変異対応）
対象：HER2変異NSCLC（Ex20ins含む）
投与：経口（HER2選択的TKI／EGFR WT回避・CNS志向）
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Zidesamtinib（NVL-520；ROS1） | ROS1陽性 NSCLC | NDA進行中（RTOR；Q3 2025完了目標） | RTOR採択（BTD/FTD/Orphanは最新IR準拠） | 主要：肝酵素上昇、浮腫、めまい 等。 ※TRKスパリング設計により神経系AEs低減を狙う（最新データで要確認） |
経口・単剤中心（将来は抗体/化学療法等との併用探索余地） | 中〜大：ROS1セグメント＋CNS転移需要 | ARROS-1既治療でピボタル成績確立、前線拡大余地 |
| Neladalkib（NVL-655；ALK） | ALK陽性 NSCLC | Phase 3（一次治療；Q3 2025開始）／Phase 2（既治療；2025年内TL） | BTD取得（FTD/Orphan等は—） | 主要：肝酵素上昇、脂質異常、認知/気分変化 等（ALK TKIクラス）。 DLTは初期試験に基づきモニタリング継続（最新データで要確認） |
経口・単剤前提。脳転移制御目的の併用は探索段階 | 特大：ALK一次治療での優越示現で大型化 | Alectinib対比P3でPFS優越が鍵、既治療TLで申請戦略明確化 |
| NVL-330（HER2） | HER2変異 NSCLC（Ex20ins含む） | Phase 1a/1b（RP2D設定中） | —（初期段階） | 初期段階：皮疹、下痢、肝酵素上昇 等のクラスAEs想定。 DLTは用量漸増で評価中 |
経口・単剤 → 将来はADC/抗体・化学療法との併用探索の可能性 | 大：HER2変異肺がん＋CNS対応の未充足 | EGFRオフターゲット回避とCNS活性の実証が勝負 |
CNS浸透と選択性にフォーカスした設計哲学（ROS1＝TRKスパリング、ALK＝耐性変異対応、HER2＝EGFR WT回避）が差別化要因。
規制面ではzidesamtinibのRTORで審査前倒し、neladalkibはBTDで支援を確保。資本力（現金等$10.06億）により、並行でNDA・P3・P1b拡大を推進可能。
Zidesamtinib ローリングNDA完了（RTOR）
NDA受理・審査区分の開示。WCLC 2025で追加解析予定。
Neladalkib ALKAZAR（P3）稼働
一次治療で alectinib 対比のPFS優越を目指す。
Neladalkib 既治療P2（ALKOVE-1）TL
登録申請戦略（パス）を明確化。ESMO 2025で他腫瘍コホート暫定提示。
Zidesamtinib 初承認想定 → 上市準備
審査区分に応じてPDUFA設定。前線/ライン横断の当局協議継続。
Zidesamtinib NDA受理・審査区分／WCLC追加解析、Neladalkib 既治療P2 TL、NVL-330 RP2D方向性。
Zidesamtinib 承認・上市、ALKAZARのイベント蓄積と中間解析視界。
NVL-330 PoC確立→拡大、Neladalkib P3最終解析と申請判断。