承認済み製品 / 現状
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：AAV2-hAQP1（RIX｜放射線誘発口腔乾燥症）— Phase 2（ピボタル設計）でBLAを目指す。
補足：AAV-GAD（パーキンソン病：Phase 3 開始予定）、AAV-AIPL1（LCA4：2025年Q4 MAA/BLA 申請予定）、bota-vec（XLRP：J&J主導、P3後の継続評価）、リボスイッチ基盤（2025年Q4 初回ヒト試験目標）。
主要臨床成績
Q4 2025
AAV-AIPL1（LCA4） MAA/BLA 提出予定
Q4 2025
AAV-GAD（PD） Phase 3 開始予定（RMAT）
Q4 2025
AAV2-hAQP1（RIX）AQUAx2 登録完了目標
Q4 2026
AAV2-hAQP1（RIX）BLA エネーブリング読出し（12か月主要）
臨床試験パイプライン
Phase 2（ピボタル）
AAV2-hAQP1（RIX｜口腔乾燥症）
対象：放射線誘発口腔乾燥症
作用：AAV2 による AQP1 発現増強
進捗：AQUAx2（無作為化DBRCT）実施中、Q4 2025 登録完了目標
規制：RMAT（2024年12月）・単一PRO/12か月評価で FDA 合意
次読出し：Q4 2026 BLA エネーブリング読出し
Phase 3 開始予定
AAV-GAD（パーキンソン病）
対象：パーキンソン病
作用：AAV による GAD 発現で基底核回路を調節
進捗：RMAT（2025年Q2）。P1/2/ブリッジのDBRCTで有効性シグナル
設計：シャム対照・AI画像解析（FDG-PET 等）活用を FDA と協議
次読出し：Q4 2025 Phase 3 開始
申請準備
AAV-AIPL1（LCA4）
対象：Leber 先天盲（LCA4）
作用：AAV による AIPL1 補充
進捗：小児 11/11 例で視機能応答。RPDD/ODD 保有
規制：英国 MAA / 米国 BLA をQ4 2025 提出予定
備考：Exceptional Circumstances 想定
希少小児適応での早期承認ルートを志向
パイプライン早見表
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| AAV2-hAQP1（RIX） | 放射線誘発口腔乾燥症 | Phase 2（ピボタル） | RMAT、単一PRO・12か月主要評価で FDA 合意 | 唾液腺内投与に伴う局所炎症・感染・疼痛等を監視 | 単回投与前提。適応横展開（シェーグレン／PSMA-RLT）を示唆 | 中：高未充足ニーズ | Q4 2025 登録完了 → Q4 2026 BLA エネーブリング読出し |
| AAV-GAD | パーキンソン病 | Phase 3 開始予定 | RMAT、シャム対照。AI画像解析（FDG-PET）活用を協議 | 脳内投与関連合併症、神経学的イベントを重点監視 | 外科的送達＋機能画像で疾患修飾効果を主張 | 大：中枢神経変性 | Q4 2025 P3 開始が主要カタリスト |
| AAV-AIPL1 | LCA4（先天盲） | 申請予定 | RPDD/ODD。Exceptional Circumstances 想定 | 眼内投与に伴う炎症・眼圧変動を監視 | 小児での機能改善と持続性を強調 | 中：希少眼科 | Q4 2025 MAA/BLA 提出予定 |
| bota-vec（XLRP｜J&J主導） | X連鎖性網膜色素変性症 | Phase 3（LUMEOS 終了／継続評価） | Fast Track/ODD（米）、PRIME/ATMP/ODD（EU） | 眼内炎、網膜関連イベントを監視 | J&J スポンサー、技術移転・販売時に段階マイルストン | 中：遺伝性網膜疾患 | 商業化時に最大$285Mの受領権利がオプション |
| リボスイッチ基盤 | 代謝/腫瘍/自己免疫・疼痛 ほか | Phase 1 開始予定 | — | 小分子誘導の遺伝子発現制御に伴う全身性AESIを段階評価 | 経口小分子で in vivo 遺伝子発現を可変制御 | 大：汎用プラットフォーム | Q4 2025 初回ヒト試験入り目標 |
ポイント
- 規制面の加速：RIX と PD の両プログラムで RMAT を取得。RIX は FDA と主要評価・設計合意済み。
- 製造優位：自社 GMP による PPQ/商用供給体制を前提とし、スケールアップの実装力を確保。
- 提携・資金：PD は Hologen との JV/資金コミットで後期試験～承認を下支え。XLRP は J&J 主導でマイルストン権利を維持。
ファンドのポジション
主要機関投資家や共同開発パートナーの動向により、Q4 2025（申請・P3開始・登録完了）および Q4 2026（RIX主要読出し）前後での資本政策・提携アップデートが想定されます。
開発ロードマップ
完了：2024年Q4
RIX（AAV2-hAQP1） RMAT 取得
口腔乾燥症での先駆的指定により、登録設計と主要評価を FDA と合意。
完了：2025年Q2
PD（AAV-GAD） RMAT 取得
既存の DBRCT 実績を踏まえ、P3 へ移行する規制基盤を確立。
2025年Q4
AAV-AIPL1 MAA/BLA 提出・RIX 登録完了・PD P3 開始
希少眼科での申請、RIX の登録完了、PD のP3着手と複数カタリストが集中。
2026年Q4
RIX（AAV2-hAQP1） BLA エネーブリング読出し
12か月主要評価の読出し結果を基に、BLA 提出可否を判断。
注目すべきカタリスト
短期（〜2025年Q4）
AAV-AIPL1 の MAA/BLA 提出、AAV-GAD の P3 開始、RIX の AQUAx2 登録完了、リボスイッチ初回ヒト試験入り
AAV-AIPL1 の MAA/BLA 提出、AAV-GAD の P3 開始、RIX の AQUAx2 登録完了、リボスイッチ初回ヒト試験入り
中期（2026年）
RIX の 12か月主要評価（BLA エネーブリング）読出し
RIX の 12か月主要評価（BLA エネーブリング）読出し
長期（2027年〜）
XLRP（bota-vec）の次方針・規制協議アップデート、各適応での承認審査進展
XLRP（bota-vec）の次方針・規制協議アップデート、各適応での承認審査進展