Larimar Therapeutics (ラリマー・セラピューティクス / LRMR) は、複雑な希少疾患の治療法開発に特化した臨床段階のバイオテクノロジー企業です。
Larimar の主要化合物である「nomlabofusp (ノムラボフスプ)」は、フリードリヒ失調症の潜在的な治療法として開発されています。
Larimar はまた、細胞内バイオアクティブ化合物の欠乏を特徴とする他の希少疾患を標的とするため、独自の細胞内デリバリープラットフォームを活用して他の融合タンパク質を設計する計画です。
9月の OLE 50mg & 小児PK 中間データのその後
LRMR は2025年半ばにグローバル Ph3 を開始する計画をすでに示しており（当局プロトコール協議を前提）、同時並行で OLE（50mg）と小児PK run-inの結果を “用量選択・小児安全DBの補強・BLA戦略” に活用する位置づけです。
OLE 50mg の長期データと小児PKは2025年9月にまとまった更新が予定され、最終的なRP3D（50mg想定）や小児組み入れ条件の裏づけに使われます。ネガティブな所見が出ればプロトコール改訂やタイムライン調整のリスクになります。
9月の「OLE 50mg＋小児PKを報告予定、そのうえでグローバル Ph3 を開始し、BLA は2026年Q2に提出する計画」と明確化。皮膚フラタキシン（skin FXN）濃度を “合理的に予見可能な代替エンドポイント” として検討する旨もFDAとのやりとりで示されています（AAルートの土台）。
そのため、良好データならそのまま加速、想定外なら設計補正という立ち位置です。
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：Nomlabofusp（CTI‑1601）— フリードライヒ運動失調症（FA）向けミトコンドリア蛋白置換療法。
FDA START パイロット参加により、皮膚フラタキシン（FXN）濃度を RLSE（代替エンドポイント）として考慮可能との前向きフィードバックを獲得。
安全性データベース推奨：少なくとも30名、うち10名が 6か月連続投与（FDA フィードバック）。
対象：フリードライヒ運動失調症（FA）
地域：米国・欧州・英国・カナダ・豪州
解析：長期安全性・有効性（FXN/臨床スコア）
START：RLSE（皮膚FXN）前向き評価
2025年7月下旬に行われた公募「ラリマー・セラピューティクス、引受保証付き公募の発行価格を決定」で、株主ファンド Deerfield が公募価格 $3.20 で 9,375,000株（約3,000万ドル相当） を追加取得しました。これにより、Deerfield の Larimar 株式の保有比率は 30%超 に達し、非常に強気なポジションを築いています。
さらに、RA Capital も Larimar 株を9%以上保有しており、有力ファンドが揃って同社に注目している状況です。
今回のポイントは、2025年9月に予定されているデータ発表を前に公募を実施し、将来の「Nomlabofusp」の BLA 提出を見据えた資金調達をすでに進めていることです。
通常であれば「良いデータが出た後」に公募で資金を入れる経営陣が多い中、Larimar は先手を打った格好であり、Deerfield のような大手ヘルスケア・ライフサイエンス特化ファンドによる大規模な “インサイダー買い” は大きな注目点となります。
こうした動きは過去にも例があり、2024年12月や2025年2月には Tang Capital の Kevin が Aurinia Pharmaceuticals（AUPH） を大量に買い、その後株価が上昇しました。直近でも Prime Medicine（PRME）のインサイダー買いをきっかけに株価が上向いた事例があります。
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| nomlabofusp（CTI-1601） フラタキシン蛋白補充 |
フリードライヒ失調症（FA） | Phase 2 完了／OLE 継続、グローバル P3 計画中 | START パイロット：FDA が皮膚フラタキシン濃度を RLSE 候補として検討（AA 可能性は RLSE 採用次第） | 注射部位反応、過敏反応の監視／長期曝露下の全身安全性評価（安全性DB：6か月連続 ≥30例、1年 ≥10例、50mg で多数収集） | SC 反復投与。50mg を中核用量として最適化／ステロイドや補助療法は症状管理に応じて調整 | 希少：神経変性の高未充足領域 | Day14 時点で組織 FXN 上昇（用量依存）。 50mg データ＋思春期 PK 更新を2025年9月に予定 |
| nomlabofusp OLE（50mg 中心） | FA（長期安全性・曝露） | オープンラベル延長（継続） | FDA 推奨の安全性 DB 充足に寄与（50mg での継続曝露データ） | 長期反復投与下の安全性（感染・アレルギー・注射部位・臓器検査値など）の系統的モニタリング | SC 50mg 維持（必要に応じ用量調整）／実臨床を想定した継続投与プロトコル | 希少：長期投与実装に直結 | 50mg 反復投与の初期所見は良好との報告。 継続データが P3・BLA 設計を後押し |
| 思春期 PK ランイン | FA（小児・思春期） | PK ランイン（進行中） | 小児ブリッジング目的の曝露・用量設定データ取得（小児適応設計の基盤） | 成長期における曝露・免疫反応の安全性監視（過敏反応・注射部位・臓器検査値） | 年齢・体重に応じた段階的用量調整／将来的な 50mg 相当の目標曝露に合わせ最適化 | 希少：小児適用拡大の基盤 | 投与開始済。 初期データ更新を2025年9月に予定 |
グローバル Phase 3 開始
米国・欧州・英国・カナダ・豪州でサイト起動、被験者登録へ。
$69M 公募増資 完了
資金強化により 2026年Q4 までの開発運営を確保。
OLE 50mg & 小児PK 中間データ
安全性・曝露/反応性の評価更新、学会発表の可能性。
BLA 提出（Accelerated Approval 目標）
RLSE（皮膚FXN）を活用した承認戦略で提出準備。
審査→承認 / 追加要求対応
FDA 審査結果に応じて承認・市販化、もしくはデータ追加対応。
Phase 3 立ち上げ（CRO/サイト選定、起動）
OLE 50mg & 小児PK データ更新（学会登壇の可能性）
BLA 提出（Accelerated Approval 方針）
審査結果 → 承認/追加データ対応 → 商業化準備