2025年11月12日：FY2025 Q3 決算と事業アップデートを発表。KRRO-110（AATD）で機能性タンパク（M-AAT）産生は確認した一方、単回投与で保護閾値（11µM）に未達のため、AATDはGalNAc 皮下（肝臓標的）へ開発軸を移行。KRRO-121（高アンモニア血症）を次の開発候補として推進。
2025年11月：KRRO-121（UCD/HE向け）の概要を開示。de novo タンパク変異体を作り経路活性化を狙う設計で、規制当局提出（FIH開始のための申請）を2026年後半に想定。
2025年11月：Novo Nordiskとの cardiometabolic 共同研究は12か月の一時停止（初期ターゲットの妥当性再評価）。
2025年Q3末（2025/9/30）：現金等は約$102.5M。戦略的リストラクチャリング等で運転資金は2027年後半までを想定。
承認済み製品：なし（開発中）
主力：KRRO-110 — AATD向け RNA編集（OPERA®）。ただし単回投与で狙い水準に未達のため、AATDはGalNAc 皮下送達へ方針転換。
補足：次の開発エンジンとして KRRO-121（高アンモニア血症：UCD/HE）を前面に。Novo Nordisk 共同研究は一時停止中。
対象：α1アンチトリプシン欠乏症（PiZZ患者など）
作用：OPERA® による RNA編集（「Z→M」方向のタンパク修復を狙い、機能性 M-AAT 産生）
対象：AATD（肝臓標的）
作用：GalNAc 皮下送達により肝臓へ送達し、RNA編集で機能性タンパク回復を狙う（再設計）
対象：高アンモニア血症（UCD／肝性脳症：HE）
作用：GalNAc 皮下・RNA編集でde novo タンパク変異体を作り、経路を活性化（protein repair 以外への拡張）
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| KRRO-110（OPERA® RNA編集） | AATD（PiZZ患者など） | Phase 1/2a（REWRITE） | 初期探索型 P1/2a（HV→患者） | 遺伝子医薬としての肝機能・免疫反応・注入関連反応などを重点監視（送達/用量の最適化が論点） | LNP送達を起点に検証 → 現状はAATDをGalNAc皮下へ移行 | 中：希少疾患（AAT補充に代表される既存市場） | ヒトで機能性タンパク産生は確認。ただし単回で狙い水準に未達のため、次はGalNAcで“量”を取りにいく局面 |
| AATD（GalNAc版） | AATD | 前臨床（候補選定中） | 前IND準備（2026年Q1–Q2 DC指名 → 2027年 臨床入り目線） | GalNAc皮下の肝臓標的：肝毒性、免疫反応、オフターゲット編集等を非臨床で精査 | 皮下注（GalNAc）想定。単剤でタンパク回復の“量”と“持続性”を狙う | 中：希少疾患（肝/肺合併の病態） | “再設計”の成否がKRROの再レーティング条件。 DC指名：2026年Q1–Q2 |
| KRRO-121（GalNAc・de novoタンパク変異体） | 高アンモニア血症（UCD/HE） | 前臨床（DC指名済み） | FIH開始に向けた規制当局提出（申請）を2026年Q3–Q4に想定 | 肝臓標的に伴う肝機能、免疫反応、編集特異性（オフターゲット）などを重点監視 | 皮下注（GalNAc）想定。危機（hyperammonemia crisis）予防/軽減を狙う | 中：希少〜準希少（病態の重篤性が高い） | “次の臨床入りカタリスト”の中心。AATD再設計と並行して評価軸を分散 |
| 肝臓標的の追加 GalNAc プログラム（名称未開示） | cardiometabolic 等 | 前臨床 | 探索〜前IND（詳細は限定的） | 適応に応じた安全性プロファイルを設計段階から最適化 | 皮下（GalNAc）を基本想定 | 中〜大：領域次第（詳細未開示） | “どこに打つか”が見えてくるまで評価は保留になりやすい |
| Novo Nordisk 共同研究（OPERA活用） | cardiometabolic | 研究段階（共同研究） | 共同研究（第1ターゲット妥当性を再評価） | 研究段階 | 研究段階 | 大：cardiometabolic | 12か月一時停止のため、再開/整理のアナウンスが次の材料 |
- 戦略の転換点：KRRO-110で“編集→機能性タンパク産生”のヒト示唆は得た一方、量が足りないという課題が顕在化。AATDはGalNAc皮下へ軸足を移す局面。
- パイプライン再構築：AATD（GalNAc版）の再設計と並行して、KRRO-121（UCD/HE）で“次の臨床入り”を作る二本立て。
- 財務：2025/9末時点の現金等は約$102.5M。リストラクチャリング等で2027年後半までのランウェイを想定。
- 提携の温度感：Novo Nordisk 共同研究の一時停止は短期材料としては逆風だが、再開/整理の発表はポジティブにもネガにも振れやすい。
公開情報（13D/G・13Fベース）では、Atlas VentureやNEAなどのVC系、Point72やCormorant等のバイオ系/マルチストラテジー、加えて大手パッシブ（例：Vanguard/BlackRock）を含む幅広い機関保有が確認されます。
特に、DCM（Dimensional）は2025年9月末時点で7.16%を保有する旨が13G/Aで確認できます。こうした“指数/準指数”寄りの保有が厚いと、短期的にはイベントで値動きが大きくなりやすい一方、資金調達局面では需給の受け皿にもなりやすい、という見方もできます。
現状のマーケットの焦点は「KRRO-110の延長」ではなく、AATD（GalNAc版）のDC指名（2026年Q1–Q2）と、KRRO-121の規制当局提出（2026年Q3–Q4）が“次の株価トリガー”として機関のリスク許容度を左右する局面です。
FY2025 Q3 期末（現金等：$102.5M）
リストラクチャリング等で運転資金の目処を2027年後半へ。
KRRO-110（AATD）アップデート → AATDをGalNAcへピボット
機能性タンパク産生は確認した一方、単回投与で保護閾値に未達。AATDはGalNAc皮下で再設計へ。
AATD（GalNAc版）開発候補（DC）指名
肝臓標的・皮下注送達を前提に、新たなAATD候補を指名し次フェーズへ。
KRRO-121：FIH開始に向けた規制当局提出（申請）
高アンモニア血症（UCD/HE）で臨床入りの節目。提出後はFIH開始時期が次の焦点に。
AATD（GalNAc版）臨床入り
会社コメント上は2027年目線。臨床入りのタイミングと初期PK/PDが再評価の鍵。
AATD（GalNAc版）DC 指名、Novo共同研究の再開/整理に関するアップデート
KRRO-121：FIH開始に向けた規制当局提出（申請）→ その後のFIH開始時期の明確化
AATD（GalNAc版）の臨床入りと、初期ヒトPK/PD（“量”と“持続性”）の検証