ハイライト
2025年Q2：selinexor（XPOVIO®）の四半期アップデート。骨髄線維症（MF）で脾容積減少・症状改善・ヘモグロビン安定化の示唆を追加データで強調。
2025年Q3：SENTRY（MF, P3）登録完了を発表。トップラインは2026年Q1–Q2見込み。
2025年Q4：最大$100Mの資金枠（普通株＋ワラント）を確保し、P3読出しまでの資金視認性を向上。
承認済み製品 / 現状
承認済み製品：あり
XPOVIO®（selinexor, XPO1阻害）
適応① 多発性骨髄腫（MM）：XVd（bortezomib＋dex, 2L+）—週1回100mgレジメンが現行ラベルに明記。Xd（dex併用：多剤抵抗後）も継続掲載。([FDA Access Data][1])
適応② 再発/難治性DLBCL：加速承認（2ライン以上後）。継続承認は検証試験の結果に依存。([XPOVIO][2])
主要臨床成績
Q1–Q2 2026
SENTRY（MF, P3）トップライン予定
Q4 2025
年末アップデート（学会/IR）
継続
DLBCL 加速承認の検証試験フォロー
見直し中
子宮体がん P3（XPORT-EC-042）設計更新
臨床試験パイプライン
Phase 3
selinexor + ruxolitinib（骨髄線維症, JAK未治療）
対象：一次治療 MF（SVR/症状スコア メイン）
作用：XPO1阻害＋JAK阻害の併用
進捗：SENTRY 登録完了（トップライン：Q1–Q2 2026）
安全性：消化器系・血液毒性に注意（用量調整/支持療法）
次読出し：Q1–Q2 2026
Phase 3（設計更新）
selinexor（子宮体がん）
対象：再発/進行 子宮体がん
作用：XPO1阻害
進捗：2025年発表で試験デザイン見直しを公表
安全性：悪心・倦怠感・血小板減少などクラスAEsを最適化管理
次読出し：会社ガイダンス待ち
市販後（検証）
selinexor（DLBCL, 加速承認後の検証試験）
対象：2L+の再発/難治性 DLBCL
作用：XPO1阻害
進捗：継続フォロー中（継続承認は検証結果に依存）
安全性：用量・スケジュール最適化で忍容性改善を図る
提出/規制：適時アップデート
パイプライン早見表
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| selinexor（XPOVIO®） | 多発性骨髄腫（MM） | 承認済（米国） | — | 悪心、疲労、食欲減退、血小板減少、低Na | XVd（週1×100mg推奨）/Xd（高難度ライン） | 大：MM維持・救援領域 | 週1レジメンで忍容性改善；併用最適化が鍵 |
| selinexor | 再発/難治性DLBCL | 承認済（加速承認） | AA（検証試験継続） | 血液毒性/消化器系AESI | 単剤；用量調整/支持療法を前提 | 中：二次以降の狭いが高アンメット | 検証結果が継続承認の分岐 |
| selinexor + ruxolitinib | 骨髄線維症（一次治療） | Phase 3 | — | 血小板減少、悪心、倦怠感 | JAK阻害との併用でSVR/症状改善を狙う | 中〜大：MF一次治療 | SENTRYトップライン（Q1–Q2 2026）が最大カタリスト |
| selinexor（XPORT-EC-042） | 子宮体がん | Phase 3（設計更新） | — | 悪心、疲労、血小板減少 | 単剤/併用の最適デザインを再検討 | 中：婦人科がん | 設計見直し後の再始動時期に注目 |
ポイント
- 価値ドライバー2本柱：①既存売上（MM/DLBCL）の維持強化、②MF P3（SENTRY）の成否がレーティングの最大トリガー。
- 安全性と用量最適化：XPO1クラス特有のAESI（悪心/血小板減少等）は週1レジメンや支持療法で管理。
- 資金面：2025年Q4の資金枠確保で、2026年Q1–Q2読出しまでの運営資金の視認性を向上。([XPOVIO][6])
開発ロードマップ
完了：2025年Q3
SENTRY（MF, P3）登録完了
トップラインは 2026年Q1–Q2 を見込む。([Karyopharm IR][3])
Q4 2025
Year-end 更新（学会/IR）
商業/臨床の進捗を包括アップデート。([Karyopharm IR][5])
Q1–Q2 2026
SENTRY トップライン
SVR/症状スコア主要評価の達成可否 → 規制当局協議へ。([Karyopharm IR][3])
注目すべきカタリスト
短期（〜2025年Q4）
年末アップデート、子宮体がんP3設計更新の続報
年末アップデート、子宮体がんP3設計更新の続報
中期（2026年Q1–Q2）
SENTRY（MF, P3）トップライン → ポジティブならレジストレーショナルへ
SENTRY（MF, P3）トップライン → ポジティブならレジストレーショナルへ
随時
DLBCL 検証試験の進捗、MMでの市場浸透策
DLBCL 検証試験の進捗、MMでの市場浸透策