「EKTERLY®（sebetralstat，12歳以上）」とは？
主力の「EKTERLY®（sebetralstat，12歳以上）」は直近（2025年Q3）に各地域で相次いで承認されています。
・米国：2025年7月7日にFDAが承認（同日発売開始）
・英国：2025年7月15日にMHRAが承認（12歳以上の発作時治療）
・EU／スイス：2025年9月中旬にEC／Swissmedicが承認。ドイツでQ4 2025に初回上市予定
発作時（オンデマンド）に使える薬としては史上初の経口薬で、従来の注射・点滴のオンデマンド薬（icatibant、C1-INH、ecallantide等）から処方シェアを奪える余地があるかもしれません。上市後の売り行きも好スタートを切っています。
・患者スタートフォーム
460件（米国発売開始の7/7〜8/29/2025の約7週間）需要シグナルとしては強めです。
・地域承認が短期間に連続（米7/7→英7/15→EU/スイス9月）で、Q4 2025にドイツで初回上市予定とガイダンス。流通面の追い風も整備中です。
スタートフォームは “見込み患者の登録” であって即売上＝処方消化とは限りませんが、初期数週間で460件はレア疾患領域としては良好です。
今後は、①実処方化率、②継続率、③投与までの時間短縮、④保険償還の広がり、⑤欧州（独→他国）での初速、といったKPIの四半期開示を追うと、立ち上がりの “質” が見えてきます。
承認済み製品：あり（商用販売中）
EKTERLY®（sebetralstat / 旧KVD900） — 血漿カリクレイン阻害の経口オンデマンド治療。遺伝性血管性浮腫（HAE）発作時に使用。米国（Q3 2025：7/7）、英国（Q3 2025：7/15）、EU/スイス（Q3 2025：9月）で承認取得。米国は承認当日に発売開始、欧州はQ4 2025にドイツで初回上市予定。
対象年齢：12歳以上（小児2–11歳は別試験で拡張中）。
発売KPI（例）：患者スタートフォーム、継続投与率、在宅備蓄率、発作発現から投与までの時間などを四半期で更新。
対象：HAE発作時（オンデマンド）
作用：血漿カリクレイン阻害（経口）
対象：HAE小児
作用：血漿カリクレイン阻害（小児用ODT含む）
対象：HAE思春期・成人の長期安全性
作用：血漿カリクレイン阻害（経口）
対象：HAE発作予防（他領域探索含む）
作用：FXIIa阻害（経口）
対象：HAE発作時（オンデマンド）
体制：オーファンドラッグ指定（ODD）、Q1 2025にNDA提出済み
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| EKTERLY®（sebetralstat） | HAE発作時（12歳以上） | Commercial（市販後） | 承認取得：米・英・EU/CH（Q3 2025）。EUはQ4 2025独上市→段階展開 | 消化器症状、頭痛等。長期反復使用での忍容性はOLEで追跡 | 発作時の単回経口投与。予防療法との併用下でも使用可能 | 中：希少疾患だが未充足大、在宅需要強 | 初の経口オンデマンド承認でシェア奪取余地。上市KPIが評価ドライバー |
| sebetralstat — KONFIDENT-KID | HAE小児（2–11歳） | Phase 3（単群OL） | 約36例・最大1年追跡。小児ODTでのPK/安全性/有効性 | 小児特有の味/嚥下・有害事象を重点監視 | 発作時ODT投与（在宅）。保護者指導プロトコルを整備 | 中：小児拡張で対象人口が拡大 | 2026の中間報告がレバレッジ。承認戦略の鍵 |
| sebetralstat — KONFIDENT-S | HAE思春期・成人（長期安全性） | OLE | 市販後RWEと連動し長期安全性・使用パターンを評価 | 反復使用に伴う安全性シグナルを継続監視 | 予防薬併用患者での運用最適化（携行/備蓄） | 中：治療継続性とQoL改善の裏付け | 学会での解析更新が普及促進に寄与 |
| Oral Factor XIIa inhibitor | HAE発作予防 他 | Preclinical | 適応選定→初期INDルート構築中 | 凝固・出血/炎症関連の安全性を前臨床で精査 | 経口予防を想定。既存予防療法との比較/併用設計を検討 | 中：予防市場は継続投与で厚い | オンデマンドとのポートフォリオ補完で中長期成長軸 |
| 日本（Kaken提携） | HAE発作時（オンデマンド） | Regulatory（NDA審査中） | ODD付与、Q1 2025にNDA提出 | 国内の製造・流通・薬機要件に準拠 | 承認後はKaken主導で上市・普及 | 中：日本での初の経口オンデマンド | 審査可否と薬価レンジが浸透速度を左右 |
- 初の経口オンデマンド承認で在宅即応の体験価値を訴求。予防併用下でも使いやすいポジショニング。
- 地域展開：米での立ち上げ指標、EUは独を皮切りに段階展開。価格・償還と在宅備蓄が鍵。
- 拡張戦略：小児（KID）で対象拡大、長期（S）で継続性を補強、FXIIa経口で予防領域に参入準備。
| 会社 | 主要資産（HAE） | 用途 / 剤形 | 承認・開発段階（主要地域・年齢） | 推奨用法・投与頻度（代表） | 2025–26の主カタリスト | 競合関係の要点 |
|---|---|---|---|---|---|---|
| KalVista (KALV) | EKTERLY®（sebetralstat） | オンデマンド / 経口 |
承認済：米（2025/7/7）、英（2025/7/15）、EU/スイス（2025/9）；12歳以上対象。 独でQ4 2025上市予定。 |
発作出現時に内服（ラベル記載に準拠）。 first/only oral on-demand。 |
欧州ローンチ初速・償還拡大、米ローンチKPI更新（患者スタート→継続）。 小児KONFIDENT-KIDの初回まとまった報告（2026H1以降）。 |
オンデマンド経口の先行。PHVSのオンデマンド経口と正面競合の公算。 |
| BioCryst (BCRX) | ORLADEYO®（berotralstat） | 予防 / 経口 |
承認済：米（2020/12）ほか；12歳以上。 小児2–11歳の粒状剤はNDA受理（2025/5）。 ※急性発作の治療には用いない。 |
150 mg 1日1回（米FPI）。急性発作時の使用は不可。 | 小児粒状剤の審査進捗、RWEの長期更新。 | 予防×経口でIONS（皮下）と競合。KALVとは用途（オンデマンド）違いで補完も。 |
| Pharvaris (PHVS) | deucrictibant（IR=オンデマンド / ER=予防） | オンデマンド & 予防 / 経口 |
オンデマンド：P3 RAPIDe-3＝2025年Q4トップライン予定。 予防：P3 CHAPTER-3＝2026年下期トップライン予定（12歳以上）。 |
IR：発作時単回カプセル。 ER：40 mg 1日1回想定（治験設計）。 |
RAPIDe-3結果 → （良好なら）2026H1にNDA提出見込み。 CHAPTER-3継続。 |
承認されればオンデマンド経口でKALVに対抗、予防経口でBCRXとも競合。 |
| Ionis (IONS) | DAWNZERA™（donidalorsen） | 予防 / 皮下自己注 |
承認済（米）：2025/8/21、12歳以上。 4週または8週毎の皮下自己注。 |
80 mg Q4WまたはQ8W皮下投与（自己注可）。 | 米ローンチKPI・他地域展開。RWEで既存予防薬（Takhzyro/Haegarda/ORLADEYO）との差別化指標更新。 | 予防領域でBCRXと競合。KALV（オンデマンド）とは補完関係。 |
| CSL Behring (CSL) | Andembry™（garadacimab） | 予防 / 皮下自己注 |
承認済（米）：2025/6/16、12歳以上。 月1回投与（ラベル準拠）。 |
月1回 皮下投与（自己注可）。 | 米ローンチKPI・他地域での承認/償還拡大。RWEでアドヒアランス優位の検証。 | 予防領域でBCRX（経口）・IONS（Q4W/Q8W注射）と競合。KALV（オンデマンド）とは補完関係。 |
「初の経口オンデマンド」は KALV「EKTERLY」の特徴で、注射系オンデマンド（icatibant/C1-INH等）からの置換・上乗せが狙いどころ。PHVS がオンデマンドで承認域に入ると、KALV vs PHVS の経口レスキュー直接対決に。予防では PHVS vs BCRX/IONS の三つ巴になります。
主要ファンドの公開資料では、欧州ローンチKPI（独の初速、償還獲得ペース）と米国の継続投与率、小児拡張の進捗が評価の焦点。
EKTERLY® 米・英・EU/CH 承認（米は即日発売）
承認取得と市販開始を完了。商用KPIの定例開示を開始。
欧州ローンチ開始（ドイツ）
価格/償還の確定と流通体制構築。患者/施設教育資材のローカライズを展開。
EU 複数国で上市/償還取得
価格参照制度を踏まえた段階展開。KPI（患者スタート、在庫日数）を四半期開示。
KONFIDENT-KID 初回まとまった結果
2–11歳での安全性/PK/探索的有効性の読み出し。小児申請戦略を更新。
日本 審査可否（Kaken提携）
承認の場合、日本初の経口オンデマンドとして上市準備へ。
独上市の初速、米の患者スタート/継続率更新、在宅備蓄率・投与までの時間短縮の実リアルワールド提示
EU追加国の償還取得・上市、KONFIDENT-S 長期安全性の学会更新
KONFIDENT-KID 初回結果、日本の承認可否、FXIIa経口プログラムの初期臨床移行