2025年12月（ASH）：DISC-0974（HJV）のRALLY-MF Phase 2で初期ポジティブデータを提示（ヘプシジン低下・鉄指標改善など）。
2025年11月（ASN Kidney Week）：NDD-CKD貧血におけるDISC-0974 Phase 1bデータの発表/アップデートを告知。
2025年10月16日：Bitopertin（EPP）でFDA Commissioner’s National Priority Voucher（CNPV）を受領。審査短縮の可能性を獲得。
2025年9月30日：EPP/XLP を対象に、Bitopertin のNDA（Accelerated Approval）を提出（PPIXをサロゲートに使用）。
2025年Q3決算：DISC-3405（TMPRSS6）のPV Phase 2進捗、SCD Phase 1b（2025年10月開始）など事業アップデートを開示。
承認済み製品：なし（審査中）
最短の商用化候補：Bitopertin（GlyT1阻害・経口）— EPP/XLPで NDA提出済（Accelerated Approval狙い）。CNPVにより2026年Q1の判断が意識されるフェーズ。
補足：鉄代謝の“両サイド”を押さえる構造（DISC-0974：ヘプシジン抑制→鉄利用↑／DISC-3405：ヘプシジン誘導→鉄制限）で、希少疾患→炎症性貧血（MF/CKD/IBD等）へ横展開する hematology franchise を構築。
対象：赤芽球性プロトポルフィリン症（EPP）／XLP
作用：GlyT1阻害（ヘム合成モジュレーター）／経口1日1回
対象：MF貧血、NDD-CKD貧血、（将来）IBD貧血 など
作用：HJV阻害 → ヘプシジン抑制 → 鉄利用↑（皮下・月1回想定）
対象：真性多血症（PV）、鎌状赤血球症（SCD）など
作用：TMPRSS6阻害 → ヘプシジン誘導 → 鉄制限（鉄過剰/赤血球過多側の適応を狙う）
対象：炎症性貧血領域の次世代（利便性/用法用量の改良を想定）
作用：HJV阻害（長半減期コンセプト）
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Bitopertin（GlyT1阻害） | EPP / XLP（希少疾患） | NDA（審査中）＋ 確認試験（APOLLO） | Accelerated Approval（PPIXをサロゲート）→ 確認試験で裏取り | 審査での論点：リスク/ベネフィット、長期使用時の忍容性・ラベリング条件 | 経口1日1回（単剤） | 小：希少だが高い未充足 | 最短の商用化イベント。 最大カタリスト：2026年Q1 審査判断 |
| DISC-0974（抗HJV mAb） | MF貧血、NDD-CKD貧血、（将来）IBD貧血 等 | Phase 2（MF）／Phase 1b（CKD） | MF：P2（RALLY-MF）→ トップライン後にEOP2 → ピボタル設計へ | 鉄代謝操作に伴う過剰鉄/感染、肝機能、炎症/凝固イベントを重点監視 | 皮下（月1回想定）／MFでは標準治療（JAKi等）併用の最適化が焦点 | 中〜大：炎症性貧血は裾野が広い | “鉄利用を戻す”第2エンジン。 読み出し目安：2026年Q2 |
| DISC-3405（抗TMPRSS6 mAb） | PV、SCD（鉄制限側の適応） | Phase 2（PV）／Phase 1b（SCD） | 適応別に段階的PoC → 有効性/用量/併用（標準治療）を詰める | ヘプシジン誘導に伴う貧血、鉄欠乏、血栓/循環器イベントを重点監視 | 皮下（想定）／PV・SCDで標準治療との併用余地 | 中：疾患規模はあるが競合/治療体系も多様 | 0974と“反対側のレバー”。 初回データ目安：2026年Q4 |
| DISC-0998（抗HJV mAb：長半減期） | 炎症性貧血領域（次世代） | 開発準備 | （会社アップデート待ち）利便性改良で次世代展開を狙う | クラス留意：鉄過剰/感染、肝機能、炎症マーカー等 | 長半減期化で投与頻度低下を狙う（概念） | 中〜大：適応次第で拡張余地 | 0974のPoCが積み上がるほど価値が増える“将来の強化カード” |
- 最短の価値顕在化：Bitopertin（EPP/XLP）はNDA提出済で、2026年Q1が最大イベントになりやすい。
- 鉄代謝の“両面戦略”：DISC-0974（ヘプシジン抑制）とDISC-3405（ヘプシジン誘導）で、炎症性貧血〜鉄制限側適応まで幅広く打てる。
- データ→設計の段階：0974（MF）は「効くか」だけでなく、ピボタル設計（EOP2）の明確化が次のリレーティング要因。
主要ファンドのポジションからの考察：
RA Capital が13Gで新規ポジション（約5.9%）を示した点は、「承認イベント（Bitopertin）」と「中期の0974（MF）」の二段構えカタリストを、イベントドリブン＋プラットフォーム評価の両面で取りにいく意図が読みやすいです。
特に短期は“データ”というより規制プロセス（受理・審査短縮・判断タイミング）が株価を動かしやすいため、ファンド側も「時間軸（2026年Q1）」を強く意識した組成になりがちです。
Bitopertin（EPP/XLP）確認試験 APOLLO 開始
Accelerated Approval後の裏取り（確認）に向けた試験を進行。
Bitopertin（EPP/XLP）NDA 提出（Accelerated Approval）
PPIXをサロゲートに用い、最短の商用化を狙うステージへ。
CNPV 受領（Bitopertin）／RALLY-MF 初期データ（DISC-0974）
審査短縮の可能性を獲得。0974はMF貧血でヘプシジン低下・鉄指標改善などを提示。
Bitopertin（EPP/XLP）審査判断 → ローンチ準備
承認/ラベリング/商用化体制が最短の株価ドライバーになりやすい局面。
0974（MF）トップライン → EOP2/ピボタル設計／3405（PV/SCD）初回データ／APOLLO 完了目安
“2本目/3本目の柱”の確立と、AA後の確度補強が同時進行で評価される時間帯。
Bitopertin（EPP/XLP）審査判断（CNPVで短縮可能性）→ 承認/ローンチの可否
DISC-0974（MF）RALLY-MF Phase 2 トップライン → EOP2/ピボタル設計の明確化
DISC-3405（PV/SCD）初回データ、Bitopertin APOLLO（確認試験）完了目安 → AA後の確度補強