承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：INO-3107（DNAメディスン＋電気穿孔デバイス〈CELLECTRA® 5PSP〉）— 再発性呼吸乳頭腫症（RRP；HPV6/11）を対象。2025年11月にBLAローリング提出を完了し、成人RRPを対象としたAccelerated Approval（迅速承認）＋Priority Review（優先審査）を米FDAに申請済み。
補足：次世代DNAメディスンプラットフォームとして、DMAb™（DNA-encoded monoclonal antibody）およびDPROT™（DNA-encoded protein）を中心に前臨床〜初期臨床を継続。VGX-3100（子宮頸部HSIL）は2023年の戦略転換で米国開発中止済み。
対象：再発性呼吸乳頭腫症（RRP）成人患者
作用：HPV6/11由来抗原をコードするDNAプラスミド＋CELLECTRA® 5PSPによる局所電気穿孔投与
対象：感染症を中心とした抗体医薬の新フォーマット（長期予防・治療の両方を想定）
作用：DNAプラスミドを投与し、体内で標的モノクローナル抗体を発現させることで、中和活性やエフェクター機能を発揮
対象：感染症・腫瘍・希少疾患など広範な領域
作用：DNAプラスミドにより治療タンパク質や免疫調節因子をin vivoで発現させる「DNA-encoded protein」コンセプト
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| INO-3107（DNAメディスン＋CELLECTRA®） | RRP（HPV6/11） | BLA 提出完了（審査待ち） | Biologics＋デバイス一体の申請。 Breakthrough Therapy / Orphan Drug（米国）、Innovation Passport（英国）などの指定に加え、Accelerated Approval＋Priority Review を申請 |
主に注射部位反応と軽度全身症状。長期フォローで新規安全性シグナルは限定的 | 局所筋注＋電気穿孔（レジメン固定）。反復手術の頻度を減らす補完療法としての位置づけ | 中：患者数は希少だが、反復手術の負担が大きく未充足ニーズは高い | 長期データで手術回数減・CRを示し、初の疾患修飾的治療としてのポジションを狙う。 PDUFA設定〜承認可否がバリュードライバー |
| DMAb™（DNA-encoded mAb） | 主に感染症（他領域にも展開可能） | Phase 1（概念実証完了） | 学術・公的資金ベースで初期PoCを確認。今後は適応別に規制戦略を策定 | 免疫関連有害事象（発熱・倦怠等）と臓器毒性のモニタリング | 単剤ブロックバスターというよりは、長期予防やパンデミック対応の補完的ツールとして位置づけ | 中：適応選択次第で拡張余地大 | INO-3107承認の前例化で、DNAメディスンプラットフォームとしての評価がレバレッジされる可能性 |
| DPROT™ / DNA医薬（探索） | 感染症・腫瘍・希少疾患ほか | 前臨床 | ILAP等の先進的審査枠組みも視野に、CMC/製造スケール含めた開発要件を検討中 | 発現タンパク質に伴う免疫反応・臓器毒性を非臨床で評価 | 単剤→必要に応じ併用を検討（標準治療・免疫チェックポイント阻害薬など） | 中：適応・パートナー次第で upside | 当面は3107のレギュラトリー前例の質が、DPROT群の価値に直結 |
| VGX-3100 | 子宮頸部 HSIL | 米国開発中止（2023） | 事業再編により優先資産（3107＋次世代DNAメディスン）へ集中 | ― | ― | ― | リソース再配分により財務効率・フォーカスを改善 |
- レギュラトリー動線：INO-3107 は BLAローリング提出を完了し、Accelerated Approval＋Priority Review を申請済み。年末〜Q1 2026のファイリング受理と審査区分が直近最大のイベント。
- プラットフォーム価値：3107が承認されれば、「DNAメディスン＋デバイス」の前例が確立し、DMAb / DPROTなど次世代候補の開発・提携交渉に直接レバレッジされる可能性。
- 財務と集中：費用削減とポートフォリオ絞り込みにより、当面は3107の承認・上市準備に経営資源を集中。次世代DNAメディスンは公的資金・パートナー活用で資金効率を高める方針。
3107のBLA受理→審査区分（優先審査）→PDUFA設定→承認可否といった明確なレギュラトリー節目に連動し、機関投資家の需給は大きく変動しやすい局面です。Project NextGen的な公的支援やパートナーシップにより希薄化圧力を抑えつつ、3107のラベリング（成人限定／再投与設計など）と、長期データの質に応じたポジション調整が妥当と考えられます。
INO-3107 Phase 1/2 主要結果・長期フォローアップ公表
RRP患者における手術回数減少・CR率・音声QOLの改善を示すデータを学会・論文で報告。レジストレーションプログラムの基盤に。
BLA ローリング開始・セルレクトラ5PSP DV完了
CELLECTRA® 5PSP デバイスを含む設計検証（DV）を完了し、INO-3107のBLAローリング提出を開始。
INO-3107：BLAローリング提出完了
成人RRPを対象とした Accelerated Approval を申請し、Priority Review を要請。年末〜Q1 2026のファイリング受理を見込む。
FDA によるBLA受理・審査区分決定
ファイル受理通知とともに、Priority Review 採用の有無・PDUFA日レンジが明確化。並行して確証試験の立ち上げ準備。
PDUFA 決定 → 承認／上市判断
Priority Review 時はmid-2026が決定ポイント。承認時には、米国ローンチ（製造・流通・デバイス配備・HCP教育）と確証試験の本格稼働へ。
INO-3107 BLAファイリング受理の可否、Priority Review 採用の有無、PDUFA日レンジの公表
PDUFA 決定→承認可否、RRP確証試験の開始と登録スピード、長期フォローアップの追加データ
3107の上市拡大（施設導入・再投与設計・小児への拡張検討）／DMAb・DPROTなど次世代DNAメディスンの初期PoCと提携動向