承認済み製品 / 現状
承認済み製品:なし(開発中)
主力候補:Seralutinib(GB002|吸入T KI:PDGFRα/β・CSF1R・c-KIT)— PAH(WHO Group 1)でレジストレーショナルP3実施中。
補足:PH-ILD でレジストレーショナルP3(SERANATA)を2025年Q4にサイト起動予定。参考:GB5121(BTK/CNS)は2023年に開発中止。
主要臨床成績
P2達成
TORREY(PAH)でPVR -14.3%ほか有効性シグナル
2025年Q2
PROSERA(PAH)登録完了(6/16発表)
2025年Q4
SERANATA(PH-ILD)P3 サイト起動予定
2025年末〜26年H1
PROSERA 主要評価(24週6MWD)トップライン(推定レンジ)
臨床試験パイプライン
Phase 3
Seralutinib(PAH / WHO Group 1)
対象:既存治療下の成人PAH患者(1–3剤背景)
作用:吸入T KI(PDGFRα/β・CSF1R・c-KIT)
進捗:PROSERA 登録完了(約350例、90 mg BID、24週6MWDが主要評価)
安全性/PD:肺局所作用を志向、全身曝露を低減する設計
次読出し:2025年末〜2026年H1 トップライン(推定)
Phase 3(起動準備)
Seralutinib(PH-ILD)
対象:間質性肺疾患に伴う肺高血圧症(PH-ILD)
作用:吸入T KI(同上)
設計:SERANATA:6MWDを主要に、二用量+プラセボを想定
体制:レジストレーショナルP3としてグローバル展開
開始予定:2025年Q4 サイトアクティベーション
Phase 2(完了)+OLE
Seralutinib TORREY(PAH)
対象:成人PAH
作用:吸入T KI(同上)
主要結果:PVR有意低下(-14.3%)をはじめ、NT-proBNP/右心機能でシグナル
拡張:OLEで72週6MWDの持続改善傾向(レスポンダー)
位置づけ:P3設計の根拠に
追加サブ解析/学会報告を継続
パイプライン早見表
パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性(AESI) | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
---|---|---|---|---|---|---|---|
Seralutinib(GB002) | PAH(WHO Group 1) | Phase 3 | レジストレーショナルP3(PROSERA:主要6MWD/24週) | 吸入局所投与により全身曝露関連事象の低減を志向 | 吸入90 mg BID、1–3剤の標準治療に上乗せ | 中〜大:PAH(高未充足) | P2実績からのトランスレーションに期待。登録完了済み。 |
Seralutinib(GB002) | PH-ILD | Phase 3(起動準備) | レジストレーショナルP3(SERANATA:主要6MWD) | ILD併存に伴うリスク(感染/肺機能)をモニター | 吸入投与。抗線維化薬や在宅酸素との併用下評価を想定 | 大:PH-ILD(治療選択肢が限定) | 適応拡大の成長ドライバー。2025年Q4にサイト起動 |
GB5121(参考) | CNSリンパ腫 等 | 開発中止 | — | 重篤事象を受け中止 | — | — | リスク管理の教訓。現在の中核はSeralutinibに集約 |
ポイント
- 事業基盤強化:Chiesi GroupとSeralutinibの共同開発・商業化提携。開発・規制・売上マイルストン条項で資金面を補完。
- 2本柱の臨床群:PAHのP3(PROSERA)とPH-ILDのP3(SERANATA)で拡張。
- 差別化メカニズム:肺局所にT KIを届け、血管リモデリング(増殖/炎症/線維化)を直接是正する設計。
ファンドのポジション
直近の機関投資家動向は四半期ごとに更新されるため、最新13F/13G開示を確認のうえ追記推奨(PAH/PH-ILD特化ファンドの関心上昇が示唆)。
開発ロードマップ
完了:2025年Q2
PROSERA(PAH)登録完了
約350例の入組を完了(6月16日発表)。データロック準備へ。
2025年Q4
SERANATA(PH-ILD)P3 サイト起動
グローバルでアクティベーション開始、入組本格化の準備。
2025年末〜2026年H1
PROSERA 主要評価 トップライン(推定)
主要項目は6MWD(24週)。副次に臨床悪化までの時間、複合的臨床改善など。
2026年
学会発表(ATS/ERS/PVRI など)
PROSERA/ TORREY OLE の追加解析・サブ群解析を計画。
陽性時:順次
規制当局協議・申請準備(Chiesiと連携)
製造・供給体制の拡張、上市準備を段階的に進捗。
注目すべきカタリスト
短期(〜2025年Q4)
PH-ILD P3(SERANATA)サイト起動、PROSERA進捗アップデート
PH-ILD P3(SERANATA)サイト起動、PROSERA進捗アップデート
中期(2025年Q4–2026年H1)
PROSERA トップライン(24週6MWD)読出し(推定レンジ)
PROSERA トップライン(24週6MWD)読出し(推定レンジ)
長期(2026年〜)
詳細サブ解析・学会発表 → 規制対話・申請準備(陽性時)
詳細サブ解析・学会発表 → 規制対話・申請準備(陽性時)