Edgewise Therapeutics は、筋ジストロフィーや重篤な心疾患に対する新規治療薬を開発する、筋疾患領域のリーディング・バイオ医薬品企業です。筋肉生理学に関する深い専門知識を基盤に、新世代の革新的な治療薬の創出を推進しています。
「Sevasemten」は、経口投与可能なファースト・イン・クラスの速筋ミオシン阻害剤であり、Becker 型および Duchenne 型筋ジストロフィーを対象に後期臨床試験が進行中です。
「EDG-7500」は、肥大型心筋症やその他の拡張機能障害性疾患の治療を目的とした新規心筋サルコメア調節薬であり、現在フェーズ2臨床試験が進行中です。
臨床試験パイプライン
登録試験（BMD）
Sevasemten（GRAND CANYON）
対象：Becker型筋ジストロフィー（成人）
設計：登録試験（約175例登録完了）
状況：
進行中（MESA延長で機能安定を18か月維持）
進行中（MESA延長で機能安定を18か月維持）
規制：
FDA Type Cミーティング完了（登録経路を確認）
FDA Type Cミーティング完了（登録経路を確認）
トップライン：
2026年Q4 予定
2026年Q4 予定
Ongoing
Phase 2（DMD）
Sevasemten（LYNX／FOX）
対象：Duchenne筋ジストロフィー
要点：有望なトップライン取得済み／2025年Q4にP3設計でFDA協議予定
次段階：
2026年Q1–Q2にフェーズ3開始見込み
2026年Q1–Q2にフェーズ3開始見込み
P3 設計協議へ
Phase 2（HCM）
EDG-7500（CIRRUS-HCM）
対象：肥大型心筋症
設計：多施設・オープンラベル（Part D：12週投与）
状況：
Part D 進行中
Part D 進行中
更新：
2025年Q4 データアップデート予定
2025年Q4 データアップデート予定
Ongoing
主要臨床成績・財務トピック（EWTX）
$594M
現金等（2025/6/30）
175
GRAND CANYON 登録完了例数
99%
MESA延長 登録率（ARCH/CANYON後）
-$0.34
Q2 EPS（予想超過）
パイプライン早見表 — EWTX
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | FDA評価 | 市場規模イメージ | 市場評価 |
|---|---|---|---|---|---|
| Sevasemten (EDG-5506) | Becker & Duchenne 筋ジストロフィー | Phase 2（CANYON / LYNX / FOX） | オーファン指定, 医療上の希少小児疾病指定（Duchenne）, Fast Track（Becker & Duchenne） | 大：疾患ごとに数十億ドル規模 | 初期データは機能維持や安全性示唆。FDAは accelerated path 否認も、GRAND CANYON試験支持。Q4 2026の統計データ注目。 |
| EDG-7500 | 肥大型心筋症（HCM）および拡張障害 | Phase 2（CIRRUS-HCM） | — | 大：HCMは患者数多く、未充足ニーズ高 | 28日データ良好、12週データ2025年中に予定。心筋の過収縮抑制による新機序で期待。 |
これまでの臨床フェーズ
2025年上期
BMD：登録経路の明確化
FDA Type Cミーティング完了。MESA延長で18か月の機能安定を報告、ARCH/CANYON完了患者の99%が登録。
2025年上期
DMD：Phase 2 トップライン
LYNX／FOXで有望な結果を取得。P3設計に向けた準備を開始。
2025年上期
HCM：CIRRUS-HCM 進行
Part D（12週投与）移行・継続中。
開発ロードマップ
2025年Q3
EDG-15400：First-in-Human
心不全候補 EDG-15400 のPhase 1 試験開始予定。
2025年Q4
DMD：P3設計協議／HCMアップデート
FDAとフェーズ3デザイン協議。EDG-7500（CIRRUS-HCM）Part Dの臨床アップデート。
2026年Q1–Q2
DMD：フェーズ3開始見込み
規制協議と運営準備を経てP3を立ち上げ。
2026年Q4
BMD：GRAND CANYON トップライン
Becker登録試験の主要結果を発表予定。
注目すべきカタリスト
短期（2025年後半）
DMD：FDAとのP3設計協議／EDG-7500 臨床アップデート／EDG-15400 FIH開始。
DMD：FDAとのP3設計協議／EDG-7500 臨床アップデート／EDG-15400 FIH開始。
中期（2026年）
DMD：P3開始と初期進捗、BMD：GRAND CANYON トップライン（Q4）。
DMD：P3開始と初期進捗、BMD：GRAND CANYON トップライン（Q4）。
財務体力
約$594Mの資金で主要パイプラインを持続推進可能（R&D・P3立ち上げの原資）。
約$594Mの資金で主要パイプラインを持続推進可能（R&D・P3立ち上げの原資）。