承認済み製品 / 現状
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：pegozafermin（FGF21 アナログ）— MASH（F2–F3）および重度高トリグリセリド血症（sHTG）を対象。
補足：MASH は確証試験 ENLIGHTEN-Fibrosis（P3）、sHTG は ENTRUST（P3） を進行。
主要臨床成績
Q3–Q4 2026
ENTRUST（sHTG）
トップライン見込み
トップライン見込み
進行中
ENLIGHTEN-Fibrosis（MASH, P3）
登録
登録
$685.9M
現金等（Q2 2025）
PRIME
MASH プログラム（EMA 指定）
臨床試験パイプライン
Phase 3
pegozafermin（MASH：ENLIGHTEN-Fibrosis）
対象：線維化 F2–F3 の MASH（旧NASH）
デザイン：肝生検ベースの確証試験（52週）
主要評価項目：線維化≥1段階改善（悪化なし）／MASH消失（線維化悪化なし）
進捗：登録進行中
規制：EMA PRIME 指定
Phase 3
pegozafermin（sHTG：ENTRUST）
対象：重度高トリグリセリド血症
デザイン：ランダム化・プラセボ対照
主要評価項目：中性脂肪（TG）低下
進捗：登録完了
次ステップ：2026年Q3–Q4 トップライン予定
先行商用化の可能性
Phase 2b（完了）
ENLIVEN（MASH）
所見：線維化改善／MASH消失で有望シグナル
役割：P3 への根拠データ
安全性：プロファイル概ね良好
パイプライン早見表
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | FDA評価 | 市場規模イメージ | 市場評価 |
|---|---|---|---|---|---|
| pegozafermin（FGF21）— ENLIGHTEN-Fibrosis | MASH（F2–F3） | Phase 3 | EMA PRIME 指定 | 大：脂肪性肝疾患の中心適応 | 確証試験で P2b（ENLIVEN）の再現性が鍵。 生検エンドポイントの到達とリテンションに留意。 |
| pegozafermin（FGF21）— ENTRUST | 重度高トリグリセリド血症（sHTG） | Phase 3 | — | 中〜大：高TG治療の新機序ニーズ | TG低下の強さと安全性が承認パスの肝。 2026年Q3–Q4 トップライン予定。 |
| pegozafermin — ENLIVEN | MASH（探索） | Phase 2b（完了） | — | P3設計の根拠データ | 線維化改善／MASH消失のシグナルを確認。 P3での再現が価値ドライバー。 |
ポイント
MASH は確証（生検）エンドポイントの達成と登録スピードが肝。sHTG は TG 低下という“代替”エンドポイントでの承認パスが描きやすく、先行上市の起点になり得ます。資金面は Q2 2025 時点で $685.9M を確保し、少なくとも 2027 年までのランウェイを会社が見込んでいます。
開発ロードマップ
進行中：2025年
MASH P3 登録推進／sHTG P3 フォロー
ENLIGHTEN-Fibrosis の登録最適化、ENTRUST は運用 KPI（脱落率・併用薬）を管理。
2026年Q3–Q4
ENTRUST トップライン
有効性・安全性およびサブグループ解析を踏まえ、承認戦略（先行申請の可否）を具体化。
2027年以降
MASH P3 主要解析 → 規制対話
ENLIGHTEN-Fibrosis の主要読出しに到達次第、FDA/EMA と申請方針を協議。
注目すべきカタリスト
短期（〜2025年）
ENLIGHTEN-Fibrosis 登録進捗、ENTRUST の運用アップデート、PRIME を活用した規制当局との協議
ENLIGHTEN-Fibrosis 登録進捗、ENTRUST の運用アップデート、PRIME を活用した規制当局との協議
中期（2026年）
ENTRUST トップライン（2026年Q3–Q4）→ 承認パスの具体化
ENTRUST トップライン（2026年Q3–Q4）→ 承認パスの具体化
長期（2027年〜）
ENLIGHTEN-Fibrosis 主要解析 → NDA/BLA 可否の判断
ENLIGHTEN-Fibrosis 主要解析 → NDA/BLA 可否の判断