Design Therapeutics（DSGN）の「DT-216P2」は新製剤での初期データがこれから本格化する段階です。
長期の “利便性/新規性” ポテンシャルなら Design の小分子での全身投与（IV/皮下）の設計は、将来的に投与利便性や組織分布の面で利点になり得ます。
ただし核心のPD（FXN蛋白）と持続性、安全性の最終像はこれから。12週データが2026年予定のため、検証前です
承認済み製品 / 現状
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：DT-216P2（GeneTAC®）— フリードライヒ失調症（FA）を対象。
補足：DT-168（FECD点眼）、DM1/HD向けGeneTAC®も開発進行中。
主要臨床成績
84%
FA患者での曝露改善
P1製剤比（DT-216P2）
P1製剤比（DT-216P2）
$216.3M
現金等残高（2025年6月末）
P2
DT-168 バイオマーカー試験進行中
2026
DT-216P2 12週投与データ公開予定
臨床試験パイプライン
Phase 1/2
DT-216P2（FA／RESTORE-FA）
対象：フリードライヒ失調症（FA）
投与：GeneTAC®小分子、反復結合でフラタキシン発現増加
進捗：多回投与MAD（豪州などex-US）進行中
米国：INDは開始用量でclinical hold
次ステップ：12週投与データ（2026年）
Phase 1 → 2
DT-168（FECD）
対象：フックス角膜内皮ジストロフィー
所見：P1（健常人SAD/MAD）良好な忍容性。患者P2バイオマーカー試験開始
評価：角膜移植予定患者で安全性と分子指標
Preclinical
DM1／HD GeneTAC®
対象：DM1、ハンチントン病（HD）
所見：反復配列に結合し病的転写をダウン
DM1：2025年内に候補選定予定
HD：候補分子の前臨床評価継続中
パイプライン早見表
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | FDA評価 | 市場規模イメージ | 市場評価 |
|---|---|---|---|---|---|
| DT-216P2（GeneTAC®） | フリードライヒ失調症（FA） | Phase 1/2（RESTORE-FA） | 米国INDはclinical hold中 | 希少疾患、遺伝性失調症の高アンメット領域 |
初期PK良好、曝露改善。注射部位血栓性静脈炎の懸念低減傾向。 12週データ（2026年）が概念実証の山場。 |
| DT-168（GeneTAC® 点眼） | フックス角膜内皮ジストロフィー（FECD） | Phase 1終了→P2開始 | 健常人P1で良好な忍容性 | 角膜移植に依存しない新規治療領域 | バイオマーカー中心のP2進行。臨床症状改善へ段階的検証が必要。 |
| DM1 GeneTAC® | 筋強直性ジストロフィー1 | Preclinical | 2025年内に候補選定予定 | 中：希少筋疾患領域 | 適応拡大候補。前臨床段階。 |
| HD GeneTAC® | ハンチントン病 | Preclinical | 前臨床評価中 | 中：神経変性疾患の高アンメット | 候補分子評価継続。 |
ポイント
GeneTAC®は小分子で反復配列に結合し、転写を上げたり下げたりすることで病態原因に介入する独自プラットフォーム。遺伝子改変は行わず、全身分布性に利点がある。
DT-216P2は臨床hold対応が焦点。DT-168はバイオマーカー試験進行中。DM1は2025年内候補選定予定。
開発ロードマップ
2025年上期
DT-216P2 ex-US MAD開始
健常人SAD良好。豪州などで患者投与進行。米国はclinical hold対応中。
2025年下期
DT-168 P2開始／DM1候補選定
FECD患者でバイオマーカー評価試験開始。DM1候補分子を確定予定。
2026年
DT-216P2 12週データ
フラタキシン発現などのPD・安全性データ公開。PoC級イベント。
注目すべきカタリスト
短期（2025年）
DT-216P2：臨床hold解除の可否。DT-168：P2試験開始。DM1候補選定。
DT-216P2：臨床hold解除の可否。DT-168：P2試験開始。DM1候補選定。
中期（2026年）
DT-216P2：12週データ公表。PoC級イベント。
DT-216P2：12週データ公表。PoC級イベント。
長期（〜2029年）
最大4つのPoCデータ創出の資金ランウェイ。HD/DM1含む拡張。
最大4つのPoCデータ創出の資金ランウェイ。HD/DM1含む拡張。