承認済み製品 / 現状
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：VIASKIN® Peanut（貼付型エピクタネアス免疫療法 / EPIT）— 小児ピーナッツアレルギー。4–7歳（円形パッチ）と1–3歳（四角パッチ）を並走。
補足：4–7歳はグローバルP3（VITESSE）を実施中。1–3歳はP3（EPITOPE）で主要項目達成済み、補足安全性試験（COMFORT Toddlers）進行中。
主要臨床成績
Q4 2025
VITESSE（4–7歳）トップライン予定
Q4 2025–Q1 2026
COMFORT Toddlers（1–3歳）6か月安全性 読出し
Q1–Q2 2026
4–7歳 BLA 提出見込み（優先審査想定）
Q3–Q4 2026
1–3歳 BLA 提出見込み（AA経路）
臨床試験パイプライン
Phase 3（登録）
VIASKIN® Peanut（4–7歳・円形パッチ）
対象：4–7歳のピーナッツアレルギー児
作用：皮膚EPIT（250 μg/日）で経皮免疫寛容を誘導
進捗：P3「VITESSE」進行中（主要：DBPCFCのレスポンダー比）
安全性：COMFORT Childrenは不要（FDAと合意）
次読出し：Q4 2025 トップライン → Q1–Q2 2026 BLA提出想定
Phase 3（成功）→ 補足安全性
VIASKIN® Peanut（1–3歳・四角パッチ）
対象：1–3歳のピーナッツアレルギー幼児
作用：皮膚EPIT（250 μg/日）
主要結果：EPITOPEでレスポンダー67.0% vs 33.5%（p<0.001）、ED≥1000 mg到達64.2% vs 29.6%
安全性：治療関連SAE 0.4%、治療関連アナフィラキシー 1.6%
次読出し：Q4 2025–Q1 2026 COMFORT Toddlers → Q3–Q4 2026 BLA（AA経路）
EPOPEX（長期追跡）継続中
パイプライン早見表
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| VIASKIN® Peanut（円形パッチ） | 小児 4–7歳 | Phase 3（VITESSE） | 通常BLA想定（優先審査の可能性） | 貼付部位反応、掻痒、稀な全身反応 | 日次貼付（ADWT管理）。在宅運用を前提 | 大：小児ピーナッツアレルギー | 経口負荷不要の貼付療法。 トップライン：Q4 2025 |
| VIASKIN® Peanut（四角パッチ） | 幼児 1–3歳 | Phase 3 成功 → 補足安全性 | AA経路でのBLA（P3データをICEとして活用） | 貼付部位反応、アナフィラキシー管理 | 日次貼付。ADWT≥20hで反応良好の傾向 | 大：幼児セグメントの未充足 | EPITOPE陽性。 BLA：Q3–Q4 2026 |
ポイント
- 二面展開：4–7歳は通常BLA、1–3歳はAA経路で先行可。年齢別で承認時期を最短化。
- 実臨床親和性：在宅・用量漸増不要の貼付療法はアドヒアランスに強み。ADWT管理で効果最適化。
- 長期データ：EPITOPE・OLEで36–60か月の持続効果・一貫した安全性を示唆。
- 資金面：前払＋ワラント＋ATMでBLA〜商業立上げまでのランウェイを確保。
ファンドのポジション
主要ヘルスケア投資家の参加により、VITESSE陽性シナリオを前提としたブリッジ資金（ワラント行使含む）に厚み。
これまでの臨床フェーズ
2020年Q3
FDA CRL 受領（4–11歳・旧BLA）
パッチ接着性等の指摘により申請取り下げ。パッチ改良とヒューマンファクタを経て現行プログラムに再設計。
2023年Q1
VITESSE（4–7歳）試験開始
改良パッチ（VP250）で国際多施設P3を始動（2:1無作為化）。
2023年Q2
EPITOPE（1–3歳）主要結果 公表
12か月でレスポンダー比が有意改善、ED≥1000mg到達率も上昇。安全性プロファイルは概ね良好。
2024年Q3
VITESSE（4–7歳）組入れ完了
約600例、86施設で登録完了。主要評価はDBPCFCのレスポンダー比（12か月時点）。
2025年Q1
FDAと安全性曝露要件で合意（4–7歳）
4–7歳BLAの安全性要件を最終化し、COMFORT Childrenの追加実施は不要に。BLA提出タイムラインを前倒し。
2025年Q1
EPITOPE OLE 36か月データ（1–3歳）
長期追跡で有効性の上積みと新たな安全性シグナルなしを確認。幼児AAルートの裏付け強化。
2025年Q2
COMFORT Toddlers 登録開始（1–3歳・補足安全性）
二重盲検プラセボ対照・6か月安全性を取得（その後OLEで最長24か月）。AA提出パッケージの補強データ。
開発ロードマップ
2025年Q4
VITESSE トップライン（4–7歳）
陽性ならBLAドラフト確定、サプライ/商業準備を前倒し。
2025年Q4–2026年Q1
COMFORT Toddlers（1–3歳）結果
6か月安全性でAA提出パッケージ最終化。
2026年Q1–Q2
4–7歳 BLA 提出
優先審査の適格性を想定。
2026年Q3–Q4
1–3歳 BLA 提出（AA）
EPITOPEデータをICEとして活用し迅速経路を狙う。
注目すべきカタリスト
短期（〜2025年Q4）
VITESSE トップライン、ATM進捗・資金計画アップデート
VITESSE トップライン、ATM進捗・資金計画アップデート
中期（2025年Q4–2026年Q2）
COMFORT Toddlers 結果、4–7歳 BLA 提出
COMFORT Toddlers 結果、4–7歳 BLA 提出
長期（2026年〜）
1–3歳 AA経路でのBLA提出、承認後の上市準備とリアルワールド運用最適化
1–3歳 AA経路でのBLA提出、承認後の上市準備とリアルワールド運用最適化