承認済み製品：OJEMDA™（tovorafenib, DAY101）
適応：BRAF 異常（融合・再配列または V600 変異）を有する 再発／難治の小児低悪性度神経膠腫（pLGG） に対し 迅速承認（2024/4/23）。継続承認は確認試験での有益性検証が条件。
主力候補（開発中）：DAY301（PTK7標的 ADC, トポイソメラーゼI系ペイロード）。成人進行固形がんで P1 実施中。
対象：再発／難治の小児 pLGG
特長：Type II pan-RAF 阻害薬（BRAF V600／野生型BRAF／CRAF を阻害）、脳移行性の経口剤
デザイン：標準化学療法 vs tovorafenib 単剤の国際無作為化第3相
目的：迅速承認の確認試験（完全承認に向けたエビデンス確立）
対象：成人進行固形腫瘍（用量漸増／拡大）
構成：ヒト化 PTK7 抗体 + エグザテカン系ペイロード（Topo-I）
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| OJEMDA™（tovorafenib, DAY101） | 再発／難治 pLGG（BRAF 異常） | 承認済み | 迅速承認（2024/4/23）。確認試験（P3）で継続承認の可否を判断 | 皮膚関連（発疹・乾燥・色素変化）、 肝酵素/CK上昇、消化器症状（悪心・下痢）等のモニタ |
経口QW単剤を基本。既治療後ラインでの使用。 併用は試験ベースで選択的に検討 |
中〜大：小児脳腫瘍の希少市場だが高いアンメット | 商業化進展：Q2 2025売上 $33.6M、 通期ガイダンス$140–150M（2025）。 |
| tovorafenib（FIREFLY-2 / LOGGIC） | 一次治療 pLGG | Phase 3 | 迅速承認の確認試験（無作為化P3） | 上記に同じ（皮膚/肝酵素/CK/消化器の継続監視） | 経口QW単剤を前提。標準療法に対する優越/非劣性を検証 | 中〜大：一次治療での浸透が鍵 | 登録完了1H 2026見込み。主要評価解析→完全承認申請へ。 |
| DAY301（PTK7 標的 ADC） | 成人進行固形腫瘍 | Phase 1 | FIH 3+3用量漸増→拡大コホートで腫瘍種別探索 | Topo-I ADCクラス：骨髄抑制（好中球減少）、 消化器（悪心・下痢・口内炎）、肝酵素上昇、 間質性肺疾患/肺炎リスクのモニタ |
IV投与。Q3W/Q4Wなど低頻度レジメンを探索。 腫瘍種別で単剤→併用展開を検討 |
大：Topo-I ADCクラスの拡張余地 | RP2D決定後に腫瘍種別拡大・登録的試験を視野。 |
OJEMDA は Type II pan-RAF 阻害薬として脳移行性と有効性が評価され、再発／難治 pLGG で迅速承認を取得。
FIREFLY-2（一次治療 P3）は迅速承認の確認試験であり、登録完了（1H 2026見込み）→追跡終了→主要評価解析の流れで完全承認の可否が左右されます。
商業面では 2025 年ガイダンス $140–150M を提示し、Q/Q でも処方増を示しています。
OJEMDA 迅速承認（再発／難治 pLGG）
FIREFLY-1（P2）を根拠に迅速承認。確認試験（P3）が継続承認の条件。
商業化進捗アップデート
売上 $33.6M、処方 1,000 件超（QoQ +15%）。通期ガイダンス $140–150M を維持。
FIREFLY-1：3年追跡データ
長期有効性・安全性の成熟データを外部発表予定。
FIREFLY-2 登録完了（一次治療 pLGG）
追跡完了→主要評価解析→完全承認申請の土台に。
完全承認（sNDA）申請の可能性
P3 成功を前提に、継続承認から完全承認へ移行を目指す。
FIREFLY-1 の3年追跡データ更新、DAY301-001 の初期安全性・有効性シグナル
FIREFLY-2登録完了（一次治療 pLGG）。その後の追跡・主要評価解析の見通し明確化
FIREFLY-2 結果に基づく完全承認（sNDA）の可否、DAY301 の RP2D 決定と腫瘍種拡大