承認済み製品 / 現状
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：Aficamten（経口・心筋ミオシン阻害薬）— oHCM を対象、PDUFA 2025年12月26日。
補足：Ulacamten（CK-586, HFpEF）、Omecamtiv mecarbil（HFrEF）、CK-089（前臨床）も開発中。
主要臨床成績
+1.8
pVO₂改善 (SEQUOIA-HCM)
p<0.001
p<0.001
ESC 2025
MAPLE-HCM 主要結果発表
2025年Q4
FDA PDUFA（oHCM）
2026年Q1〜Q2
ACACIA-HCM トップライン（nHCM）
臨床試験パイプライン
Phase 3
Aficamten — SEQUOIA-HCM
対象：閉塞性HCM（oHCM）
結果：主要評価（pVO₂改善）達成、承認申請の中核データ。
主要評価項目：運動耐容能 有意改善
安全性：心機能安定、重大懸念なし
Phase 3
MAPLE-HCM
対象：oHCM、メトプロロールとの比較
結果：陽性トップライン。ESC 2025でHot Line報告。
Phase 3
ACACIA-HCM
対象：非閉塞性HCM（nHCM）
進行状況：2026年Q1〜Q2 トップライン予定。
Phase 3
CAMELLIA-HCM
対象：日本人 oHCM
主導：Bayer、日本承認に向け実施中。
Phase 3
CEDAR-HCM
対象：小児 oHCM
進行状況：思春期コホートは2025年Q4登録完了見込み。
Phase 2
Ulacamten（CK-586, AMBER-HFpEF）
対象：HFpEF（LVEF≧60%）
進行状況：2025年Q4に初期コホート登録完了予定。
Phase 3
Omecamtiv mecarbil（COMET-HF）
対象：HFrEF
進行状況：2026年後半に登録完了見込み。
パイプライン早見表
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | FDA評価 | 市場規模イメージ | 市場評価 |
|---|---|---|---|---|---|
| Aficamten | oHCM | Phase 3（NDA審査中） | PDUFA 2025年12月26日 | 大：心不全・HCM領域 | SEQUOIA陽性、SoC候補 |
| Aficamten — ACACIA | nHCM | Phase 3 | 2026年Q1〜Q2トップライン | 中：非閉塞HCM | 初のnHCM対象薬剤候補 |
| Ulacamten（CK-586） | HFpEF | Phase 2 | 2025年Q4 初期コホート完了予定 | 大：HFpEF領域 | 差別化を探索中 |
| Omecamtiv mecarbil | HFrEF | Phase 3 | 2026年後半 登録完了予定 | 大：慢性心不全市場 | 再挑戦の検証試験 |
開発ロードマップ
2025年8月
MAPLE-HCM 結果（ESC 2025）
標準治療との直接比較データを提示。
2025年9月
FDA Late-Cycle Meeting
承認審査の最終協議。
2025年Q4
PDUFA（米国）
Aficamten oHCM適応の承認可否。
2025年Q4
CEDAR-HCM 思春期コホート完了
小児適応拡大に向けた進展。
2025年Q4
Ulacamten AMBER 初期コホート完了
HFpEF適応拡大探索の前進。
2026年Q1〜Q2
ACACIA-HCM トップライン
非閉塞性HCMでの主要データ。EMA判断の可能性。
2026年後半
COMET-HF 登録完了
HFrEF適応に向けた再検証。
注目すべきカタリスト
短期（〜2025年Q4）
ESC 2025 MAPLE-HCM結果、FDA Late-Cycle Meeting、PDUFA決定。
ESC 2025 MAPLE-HCM結果、FDA Late-Cycle Meeting、PDUFA決定。
中期（2026年前半）
ACACIA-HCM トップライン、EMA判断。
ACACIA-HCM トップライン、EMA判断。
長期（2026年以降）
COMET-HF 登録完了 → HFrEF申請に繋がる可能性。
COMET-HF 登録完了 → HFrEF申請に繋がる可能性。