承認済み製品 / 現状
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：cemsidomide（CFT7455, IKZF1/3 デグレーダー）— 多発性骨髄腫（MM）/ 非ホジキンリンパ腫（NHL）を対象。
補足：CFT8919（EGFR L858R 選択的デグレーダー, Phase 1）／CFT1946（BRAF V600 デグレーダー, Phase 1・提携探索中）。
主要臨床成績
50%
ORR（100 µg, MM P1）
40%
ORR（75 µg, MM P1）
2026 Q1
cemsidomide 登録試験 開始目標
$223M
現金等（2025/6/30）
臨床試験パイプライン
Phase 1 完了
cemsidomide（CFT7455：MM/NHL）
作用：IKZF1/3 標的デグレーダー
状況：P1用量漸増完了、ORR 40%（75 µg）/ 50%（100 µg）。年内にRP2D合意→2026 Q1 登録試験開始予定。
主要評価項目：安全性/有効性探索（P1）
併用戦略：Dex（レイトライン）、BCMA BiTE（早期ライン）
試験ID：NCT04756726
Phase 1
CFT8919（EGFR L858R, NSCLC）
作用：EGFR L858R 選択的デグレーダー（耐性 C797S/T790M にも対応設計）
状況：大中華圏で用量漸増中（Betta Pharma 主導）。米・EU権利はC4が保有。
評価：安全性・PK・初期活性
次ステップ：グローバル展開方針の明確化
Phase 1
CFT1946（BRAF V600, 固形がん）
作用：BRAF V600 デグレーダー
状況：P1継続中。P1以降は提携先探索へ舵切り。
戦略：非コア化（パートナー主導を想定）
提携探索中
パイプライン早見表
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | FDA評価 | 市場規模イメージ | 市場評価 |
|---|---|---|---|---|---|
| cemsidomide（CFT7455） | 多発性骨髄腫 / NHL | Phase 1 完了 → 登録準備 | — | 大：MMは継続拡大市場 | ORR40–50%のP1シグナル。Dex/BCMA BiTE併用で確証性を狙う。 |
| CFT8919 | EGFR L858R 変異 NSCLC | Phase 1 | — | 大：EGFR変異肺がん | L858R選択性と耐性変異対応で差別化余地。 |
| CFT1946 | BRAF V600 固形がん | Phase 1（提携模索） | — | 中：適応選別次第 | P1以降は提携主導で最適化を検討。 |
ポイント
- Type C面談済み：cemsidomideは年内にRP2D合意を目指し、2026 Q1に登録試験開始の計画。
- 段階的承認戦略：レイトラインはDex併用、早期ラインはBCMA BiTE併用で拡張。
- 地理戦略：CFT8919は中国P1をBetta Pharmaが主導。米欧はC4が権利保有。
- ポートフォリオ最適化：CFT1946は提携探索で資源配分を最適化。
- プラットフォーム：TORPEDO®（BiDAC™/MonoDAC®）起点のコラボ（Merck KGaA、Biogen）で里程標を開示。
開発ロードマップ
完了：2025年9月
cemsidomide P1 最終成績（IMS 2025 口演）
MMコホートの最終データを公表。NHLコホートはQ4 2025予定。
2025年Q4
RP2D合意 & 登録計画確定
FDAとRP2D/デザイン整合。Dex/BCMA BiTE併用腕の設計最終化。
2026年Q1–Q2
登録試験開始（MM）
立ち上がりの安全性・運用KPIをモニタリング。
ポスト-2026
主要読出し → 申請戦略
主要イベント読出し後、適応・ライン拡大の申請パスを検討。
注目すべきカタリスト
短期（〜2025年Q4）
IMS 2025口演（MM P1最終）／NHL P1データ（Q4）／RP2D合意と登録計画確定／プラットフォーム提携の追加マイルストン
IMS 2025口演（MM P1最終）／NHL P1データ（Q4）／RP2D合意と登録計画確定／プラットフォーム提携の追加マイルストン
中期（2026年）
登録試験開始（MM, Dex/BCMA BiTE併用）／初期安全性スナップショット／CFT8919の開発方針アップデート
登録試験開始（MM, Dex/BCMA BiTE併用）／初期安全性スナップショット／CFT8919の開発方針アップデート
長期（2027年〜）
登録試験の主要読出し → 申請可否判断／適応ライン拡大の追加試験
登録試験の主要読出し → 申請可否判断／適応ライン拡大の追加試験