Agios Pharmaceuticals（AGIO）は商業初期段階のバイオ企業です。

Agios は「PYRUKYND®（一般名：mitapivat）」を開発し、2022年に米国でピルビン酸キナーゼ（PK）欠損症に対して承認取得。これが Agios にとって初の商業化製品であり、売上はすでに発生しています。

2025年Q2時点で売上 1,250万ドル（前年同期比+45%）。ただし売上規模はまだ小さく、会社全体の収益を支えるには不十分。今後の適応拡大（サラセミア、SCD）に大きく依存しています。

主力は依然として開発段階

「Mitapivat」以外の候補（Tebapivat, AG-181, AG-236など）はすべて臨床試験中〜前臨床段階。特に鎌状赤血球病（SCD）、サラセミア、MDSといった血液疾患への適応拡大が今後の本格的な商業化を左右する中核イベントです。

2025年9月7日のPDUFA「mitapivat/PYRUKYND®のサラセミア適応拡大申請」

2025年9月7日のPDUFA（mitapivat/PYRUKYND®のサラセミア適応拡大申請）は、Agios（AGIO）にとって非常に大きなイベントです。現在の承認適応（PK欠損症）は極めて希少（数千人規模）で、市場は小さいです。

一方、サラセミア（特にβサラセミア）は患者数が大幅に多く、世界で数十万人規模。適応拡大が承認されれば、売上が一気に数倍規模に拡大する可能性があります。

後続カタリスト

年末予定の鎌状赤血球症（SCD）フェーズ3 RISE UP試験のトップライン結果に向けた期待値がさらに高まります。

サラセミア→SCDと連続して成功すれば、Agios は「PYRUKYNDを核に複数の血液疾患市場で成長する企業」として完全に定着。これが「商業初期段階」から「成長期バイオ」へステージが変わる瞬間になる可能性があります。

リスク

サラセミア市場には 既存治療（例：luspatercept/REBLOZYL）など競合も存在し、差別化が求められます。承認後も保険償還や市場浸透速度によって売上の立ち上がりは左右される点に注意。