臨床試験パイプライン & 提携状況
Phase 2 → 3
CART-ddBCMA（anitocabtagene autoleucel／BCMA CAR-T）
対象：再発／難治性多発性骨髄腫（RRMM）
治療：自家CAR-T（ddBCMA；iMMagine-1/3）
状況：
iMMagine-1 中間結果良好／iMMagine-3を2025年内開始
iMMagine-1 中間結果良好／iMMagine-3を2025年内開始
初期データ：
ORR 97%、CR 68%（2025年5月）
ORR 97%、CR 68%（2025年5月）
資金・体制：
Kite と共同開発・商業化準備
Kite と共同開発・商業化準備
Phase 3準備
Phase 1
ARC-SparX（ACLX-001/002/004 など）
対象：血液悪性腫瘍（CD123／CD33 等）
目的：安全性・用量設定／拡大コホート
状況：
複数の第1相試験が進行中
複数の第1相試験が進行中
初期データ：
2025年以降 学会で更新予定
2025年以降 学会で更新予定
Ongoing
提携
Kite（Gilead）との共同開発
対象：CART-ddBCMA の全球開発・商業化
治療：共同開発／製造スケールアップ・商業化導入
状況：
提携継続中・商業化体制の前倒し準備
提携継続中・商業化体制の前倒し準備
共同開発
Corporate
財務・組織戦略
資金：IPO 調達 $124M（2022）／Kite提携により資金・実行力を強化
狙い：Pivotal 試験・承認準備と ARC-SparX 育成に集中
施策：
製造・商業化準備を前倒しで整備
製造・商業化準備を前倒しで整備
体制強化中
パイプライン早見表
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | FDA評価 | 市場規模イメージ | 市場評価 |
|---|---|---|---|---|---|
| anitocabtagene autoleucel（anito-cel／CART-ddBCMA） | 再発難治性多発性骨髄腫（RRMM） | Phase 2（iMMagine-1：ピボタル） | RMAT／Fast Track／Orphan 付与。 2023/08 部分的Clinical Hold 解除。 |
大：骨髄腫（後期ラインの高未充足） |
2025/05/01カットで n=117、中央値追跡12.6か月： ORR 97%、CR/sCR 68%、PFS 6/12/18か月=92/79/66%。 Kite と共同開発・商業化。 |
| anitocabtagene autoleucel（同上） | RRMM（1–3ライン目、CD38抗体＋IMiD 既曝露） | Phase 3（iMMagine-3：RCT, グローバル） | 2024下期に開始、約130施設で進行。 | 大：前倒しラインで適用拡大ポテンシャル |
主要評価：PFS（独立評価）。 標準治療（KDd/PVd/DPd/Kd 等）と比較。 |
| anitocabtagene autoleucel（同上） | 全身性重症筋無力症（gMG） | Phase 1（オープンラベル） | —（INDクリアでFIH開始） | 中：自己免疫×CAR-T の新規市場 |
自己抗体駆動の病態に対するBCMA標的CAR-Tの探索。 有効性・安全性と持続性の初期検証段階。 |
| ACLX-002（ARC-SparX：CD123） | AML／高リスクMDS | 前臨床〜IND準備 | — | 大：骨髄系腫瘍（高未充足） |
ARC-SparX によるオンデマンド活性化設計。 AML/MDS で抗原選択と安全域の最適化を狙う。 |
IPO 後の臨床フェーズ
2022年2月
NASDAQ IPO（$124M調達）
CART-ddBCMA 開発加速の資金を確保。
2022年12月
Phase 1：奏効率100%を学会発表
ASH/ASCO で初期有効性を示し注目を獲得。
2023年11月
Kite（Gilead）と提携締結
CART-ddBCMAのグローバル共同開発・商業化体制を構築。
Kiteが製造も担うことで大規模展開への布石。
2024年11月 (ASH 2024)
Phase 1 + Phase 2（iMMagine-1） データ発表 & Phase 3（iMMagine-3）進捗報告
Phase 1：ORR 100%、CR/sCR 79%、MRD陰性率89%（長期追跡でも安定）。
Phase 2（iMMagine-1 中間データ）：ORR 95%、CR/sCR 62%、MRD陰性率最大93%。
遅発性神経毒性なし、安全性も良好。
iMMagine-3の患者投与開始を報告。
2025年5月
Phase 2（iMMagine-1） 追加フォローアップ
長期有効性・安全性データ更新（奏効持続・PFS/OS率を含む）。
中間発表（117例データ）で ORR 97%、CR 68%、6か月PFS 90%以上 が示される見込み。
今後の開発ロードマップ
2025年内
iMMagine-3（Phase 3）開始
pivotal 試験を立ち上げ、登録を加速。
2025年後半
iMMagine-1 (Phase 2) フォローアップ更新
有効性持続・安全性を拡充／商業化準備を前進。
2026年
iMMagine-3 (Phase 3) トップライン読み出し
主要評価項目の達成可否を確認し次段階へ。
2026〜2027年
BLA 提出 → 承認申請／初回ローンチ
初の商業化（多発性骨髄腫向けCAR-T）を目指す。
注目すべきカタリスト
短期（2025年内）
iMMagine-3（Phase 3）開始・登録進捗（株価感応度大）。
iMMagine-3（Phase 3）開始・登録進捗（株価感応度大）。
中期（2025年後半）
iMMagine-1 (Phase 2) 長期追跡・安全性更新、Kiteとの商業化計画の具体化。
iMMagine-1 (Phase 2) 長期追跡・安全性更新、Kiteとの商業化計画の具体化。
長期（2026年〜）
iMMagine-3 (Phase 3) トップライン → BLA 提出、ARC-SparX のP2進展。
iMMagine-3 (Phase 3) トップライン → BLA 提出、ARC-SparX のP2進展。