2025年12月11日：Phase 2 VacSYn 試験中間解析で、抗αシヌワクチン ACI-7104.056 がPD 進行を鈍化しうる初の能動免疫候補となる可能性を示唆（MDS-UPDRS III の悪化抑制、CSF αシヌ/NfL 安定化）。
2025年9月4日：パイプラインを再編し、3つの能動免疫ワクチン（Aβ / pTau / αシヌ）＋ NLRP3/Tau スモール分子＋TDP-43/αシヌ PET に集中投資する「絞り込み」戦略を発表。キャッシュランウェイを2027年Q1まで延長。
2024年12月10日：抗Aβワクチン ACI-24.060 の Down症成人コホートでSAE ゼロ・ARIA ゼロの中間安全性データを報告し、高用量コホートへ移行。
2024年：タケダと ACI-24.060 に関する独占オプション＆ライセンス契約を締結（Upfront 1億ドル＋最大約21億ドルのマイルストン）。ACI-24.060 はプロドローマル AD / DS-AD 予防を狙う中核資産に。
2024年：抗pTauワクチン ACI-35.030（JNJ-2056） が Phase 2b ReTain 試験で迅速なプリスクリーン進捗を達成し、Janssen から約2,460万CHFのマイルストン受領。
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：ACI-24.060（抗Aβ能動免疫ワクチン）— プロドローマル AD および Down症成人における AD 予防を狙う Phase 1b/2 プログラム。タケダが全世界オプション権を保有。
補足：ACI-7104.056（抗αシヌワクチン・PD Phase 2）、ACI-35.030/JNJ-2056（抗pTauワクチン・プレクリニカル AD Phase 2b）、NLRP3/Tau/αシヌ向け Morphomer® スモール分子、TDP-43/αシヌ PET トレーサー群が続く。
対象：プロドローマル AD（MCI due to AD）および Down症成人（DS-AD 予防）
作用：Aβ を標的とする能動免疫（SupraAntigen®）。脳内アミロイドの除去と蓄積抑制を狙う。
対象：早期パーキンソン病患者（de novo〜初期 PD）
作用：αシヌクレインを標的とする能動免疫ワクチン。異常αシヌ蓄積と神経変性進行の抑制を狙う。
対象：プレクリニカル AD（症状前 AD、高リスク群）
作用：pTau を標的とする能動免疫。タウ病理の進展を抑制し、認知機能低下の予防を狙う。
対象：遺伝性前頭側頭型認知症（FTD）など TDP-43 病理を持つ患者＋健常ボランティア
作用：TDP-43 病理の in vivo 可視化を目的とした PET トレーサー。Precision trial デザインの基盤。
対象：パーキンソン病・シヌクレイノパチー患者
作用：αシヌ病理の分布を可視化する PET トレーサー。ACI-7104.056 を含む PD 治療薬の患者選択とレスポンス評価に活用。
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| ACI-24.060（抗Aβワクチン） | プロドローマル AD、Down症成人（DS-AD 予防） | Phase 1b/2 | 適応探索型 P1b/2（AD＋DS コホート）。AD で FDA Fast Track 指定。 | クラス留意：ARIA（脳浮腫・微小出血）、注射部位反応、インフルエンザ様症状。現時点で DS コホートに ARIA 報告なし。 | 皮下投与スケジュール（ワクチン）。将来は抗体点滴薬とのシーケンス/併用も検討余地。 | 大：AD 予防・早期治療市場。 | タケダが全世界オプション権を保有する中核資産。2026 Q2 の ABATE データがバリュー再評価の鍵。 |
| ACI-7104.056（抗αシヌワクチン） | 早期パーキンソン病 | Phase 2 | レジストレーションを見据えた Phase 2（VacSYn）。Part 1 データを踏まえ Phase 2b/3 設計へ。 | クラス留意：免疫関連事象、注射部位反応、神経症状の悪化。中間解析で重篤薬剤関連 AE のシグナルなし。 | 皮下投与ワクチン。将来的には L-dopa／DOPA 補助薬、MAO-B 阻害薬などとの併用が標準になる可能性。 | 中〜大：PD 疾患修飾領域。 | PD 進行鈍化を示す初の能動免疫候補として、2026年の最終データ次第で大きな re-rating 余地。 |
| ACI-35.030 / JNJ-2056（抗pTauワクチン） | プレクリニカル AD（症状前・高リスク群） | Phase 2b | 長期予防型 P2b（ReTain）。Fast Track 指定取得。 | 注射部位反応、発熱、頭痛などワクチン由来 AESI を中心に監視。初期データで重大な安全性シグナルなし。 | 皮下投与ワクチン。将来は Aβ ワクチン（ACI-24.060）とのデュアル予防レジメンも検討。 | 大：プレクリニカル AD 予防という新市場。 | 極めて長期の試験設計。中間のバイオマーカー readout と、Aβ ワクチンとの組み合わせ戦略が注目ポイント。 |
| ACI-19764（NLRP3 阻害薬） | AD / PD / ALS など NLRP3 駆動 CNS 疾患 | 前臨床 | 2026年の IND 提出 → Phase 1（SAD/MAD）開始を目標。 | クラス留意：感染リスク、肝酵素上昇、炎症マーカー変動。 | 経口スモール分子想定。ワクチンや他の疾患修飾薬との併用で炎症制御を補完。 | 中〜大：炎症性 CNS 疾患横断。 | ワクチンとは別モダリティで神経炎症を叩くオプション。早期 PoC でポートフォリオ価値が上乗せ。 |
| TDP-43 / ACI-15916（αシヌ）PET | TDP-43 病理 FTD、パーキンソン病・シヌクレイノパチー | Phase 1 | 画像診断用 PET としての P1（安全性＋集積パターン）。 | 放射性トレーサーに伴う被ばく、アレルギー反応などを監視。 | 単回投与。自社・他社治療薬試験でのスクリーニング・レスポンス評価に組み込み。 | 中：診断・試験デザイン向けニッチ市場だが、複数試験に横展開可。 | Precision trial インフラとしての価値。ポジティブ Phase 1 後はライセンスアウトや共同利用による非希薄化収入に期待。 |
- プラットフォーム戦略：SupraAntigen®（能動免疫）＋ Morphomer®（スモール分子）＋ PET トレーサーという 3 本柱で、AD/PD/FTD など神経変性疾患に特化。
- 大手との強固な提携：ACI-24.060 でタケダ、ACI-35.030 で Janssen（J&J）、Morphomer Tau で Eli Lilly と提携し、開発・資金面のリスク分散を図る。
- 財務余力：タケダからの Upfront 1億ドル＋マイルストンにより、2027年Q1 までのキャッシュランウェイを確保（2025年秋時点ガイダンス）。
- 疾患修飾「予防」ポジション：Aβ / pTau / αシヌ ワクチン＋PET による Precision prevention を志向し、すでに症状が出た患者向け抗体点滴薬と住み分ける戦略。
現状は、タケダ/J&J/Lilly との提携を材料にした神経変性バイオ特化ファンド・欧州ヘルスケアファンド・イベントドリブン勢が中心と考えられます。一方で、ACI-24.060（タケダオプション行使の有無）と ACI-7104.056（VacSYn 最終データ）の結果次第では、より大型のグローバルロングオンリーが本格的にポジションを取り始めるフェーズが来る可能性があり、そのタイミングが中期的な re-rating ポイントになり得ます。
TDP-43 / ACI-15916 PET Phase 1 初回 readout
遺伝性 FTD・PD などでの集積パターンと安全性を確認し、Precision trial デザインの基盤データを取得。
ACI-24.060 ABATE AD/DS コホート中間データ
Aβ PET、免疫原性、初期認知機能の readout。タケダによるオプション行使や Phase 3 デザイン具体化の重要な判断材料に。
ACI-7104.056 VacSYn Part1 最終データ
PD 臨床指標とバイオマーカー（CSF αシヌ/NfL 等）の長期推移を評価。レジストレーションを視野に入れた Phase 2b/3 デザインを規制当局と協議。
ACI-19764 / Morphomer Tau 初回ヒト試験
NLRP3 阻害薬 ACI-19764 および Morphomer Tau の Phase 1（SAD/MAD）開始。経口スモール分子による疾患修飾オプションを拡充。
ACI-24.060 / ACI-7104.056 レジストレーション試験
ABATE・VacSYn の結果と規制当局協議を踏まえ、プロドローマル AD や早期 PD を対象とした Phase 3 あるいは P2/3 レジストレーション試験へ進むロードマップ。
・TDP-43 / ACI-15916 PET Phase 1 初回 readout（2025年Q4 前後）
・ACI-24.060 ABATE AD/DS コホート中間データ（2026年Q2）
・ACI-7104.056 VacSYn Part1 最終データとレジストレーション戦略開示
・タケダによる ACI-24.060 オプション行使の有無
・Morphomer Tau / ACI-19764 Phase 1 初回データ
・Aβ / pTau / αシヌ ワクチンの Phase 3 着手と、デュアル/トリプル予防レジメン構想
・PET トレーサー群のライセンスアウト・他社試験組み込みによる非希薄化収益