以下は、米国上場でフリードライヒ失調症（FA）の治療薬を現在も開発・運用している主要企業を、モダリティや開発段階などを比較したものです。
| 企業（ティッカー） | プログラム / モダリティ | 作用機序 / 投与経路 | 適応フォーカス | 開発段階（最新） | 規制指定・トピック | 直近カタリスト / メモ | 対象年齢 | 投与量 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Biogen（BIIB） | SKYCLARYS®（omaveloxolone） / 小分子 | Nrf2活性化（ミト機能改善） / 経口 | 全身（運動機能・疾患進行） | 承認済み（≥16歳）；小児P3「BRAVE」進行中 | FAで初のFDA承認薬（米・他国） | 小児P3実施中（2歳〜<16歳）。承認情報と年齢条件は公表サイト参照。 | 承認：≥16歳／小児試験：2〜<16歳 | 成人承認用量：150 mg 1日1回（空腹時）。小児は試験内で年齢・体重に応じて設定。 |
| PTC Therapeutics（PTCT） | vatiquinone（PTC-743） / 小分子 | 15-LOX経路調節 / 経口 | 全身（運動機能・疾患進行） | 申請→CRL（不承認） | FDAが有効性エビデンス不足を指摘（追加試験要請） | 2025/8/19にCRL受領。次ステップは当局協議の結果次第。 | MOVE-FA：8〜55歳 目安（試験基準参照） | 代表例：200 mg 経口TID（年齢・体重で調整；P3仕様）。 |
| Larimar Therapeutics（LRMR） | nomlabofusp（CTI-1601） / タンパク補充 | リコンビナントFrataxin補充 / 皮下 | 全身（Frataxin欠乏補充） | Phase 2（50 mg日次で目標Fxn域達成示唆） | 部分的臨床保留解除済（継続開発可）。非臨床/臨床で用量根拠を公表 | オープンラベル/PK Run-inの更新予定（2025年秋〜）。 | 成人中心（Phase 2）；小児・思春期のP1：6〜<18歳 など | 成人探索：25 mg QD→50 mg QD（皮下）。小児P1は安全性主体で用量漸増。 |
| Lexeo Therapeutics（LXEO） | LX2006 / AAV遺伝子治療 | FXN遺伝子導入（AAV・IV投与） / 全身（心筋指向） | FA心筋症（主な死因領域） | Phase 1/2（中間解析陽性） | FDA Breakthrough & Fast Track、Orphan/RPD* | 心機能指標・バイオマーカー改善の中間データを公開、前進方針を公表。 | 18〜50歳（SUNRISE-FA） | 単回IV投与の用量漸増：1.8×1011 → 5.6×1011 → 1.2×1012 vg/kg。 |
| Design Therapeutics（DSGN） | DT-216P2（RESTORE-FA） / 小分子（GeneTAC） | FXN発現誘導 / IV→皮下（MAD） | 全身（運動機能・疾患進行） | Phase 1/2（豪州で患者投与開始） | 米国は開始用量に関する指摘で一時的にIND調整中（公開情報） | 豪州で投与開始・安全性更新。初期PK/PD→用量漸増の読出し。 | 成人（詳細はプロトコル定義） | MAD：IV→皮下の用量漸増設計（具体量は試験内で設定・段階的に増量）。 |
参照例：SKYCLARYS成人150 mg QDの承認用量、BRAVE小児試験（NCT06953583）、LX2006の用量コホート（1.8e11/5.6e11/1.2e12 vg/kg）、DT-216P2の豪州MAD（NCT06874010）、nomlabofusp成人25→50 mg、vatiquinone 200 mg TID 等。