2026年2月11日：PBGENE-DMD の IND について、米FDAより “Study May Proceed”（IND クリア）を取得。FUNCTION-DMD（Phase 1/2）開始に向け前進。
2026年1月（JPM前後）：PBGENE-HBV（ELIMINATE-B）で Cohort 4（0.4 mg/kg q4w）／Cohort 5（0.65 mg/kg q4w）の評価を並行し、最適レジメン選定を狙う方針を説明（Cohort 3 0.8 mg/kgまでDLTなし）。
2025年（AASLD時点）：PBGENE-HBVで、用量依存の抗ウイルス活性と、生検におけるウイルスDNA編集の分子証拠を示唆。
2025年：主力2本（PBGENE-HBV / PBGENE-DMD）に集中するため、PBGENE-3243（m.3243関連ミトコンドリア病）は開発一時停止（paused）と整理。
2025年12月31日時点：現金等は約$137M、主力プログラムの主要マイルストーンを2028年まで賄える見込みを説明。
承認済み製品：なし（開発中）
中核：ARCUS® を用いた in vivo 遺伝子編集に集中。
主力2本柱：PBGENE-HBV（慢性B型肝炎：Phase 1/2a）と PBGENE-DMD（DMD：Phase 1/2）。
補足：その他は「提携（iECURE-OTC、Novartis）」または「一時停止（PBGENE-3243）」。
試験：ELIMINATE-B（複数用量・投与間隔コホート）
狙い：cccDNA 除去＋ integrated HBV DNA 不活化（根治志向）
試験：FUNCTION-DMD
対象：歩行可能・exon 45–55 “hot spot” 変異（最大サブセット、会社説明では約60%）
対象：新生児発症 OTC 欠損（提携先 iECURE 主導）
位置づけ：DTILの提携プログラム（自社主力はHBV/DMD）
対象：m.3243関連ミトコンドリア病
状況：主力2本（HBV/DMD）に集中するため開発を一時停止
対象：SCD/βサラセミア等（in vivo 遺伝子挿入の共同開発意図）
状況：提携は継続（次の明確な読出しは限定的）
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| PBGENE-HBV（ARCUS in vivo） | 慢性B型肝炎 | Phase 1/2a | ELIMINATE-B：用量漸増＋投与間隔（q4w等）を探索 → 最適レジメン選定 → Part 2（拡大）へ | 肝機能/炎症反応、免疫関連反応、編集由来のオフターゲット懸念を重点監視（安全性はCohort 3までDLTなしと説明） | 単剤で根治志向（cccDNA除去＋integrated HBV DNA不活化）。Cohort 4/5（q4w）で最適化。 | 大：慢性HBV（根治ニーズ） | “根治”に近いエンドポイントが示せるかが最大論点。 次の注目：2026年Q1–Q2 生検データ更新 |
| PBGENE-DMD（ARCUS in vivo） | DMD（exon 45–55 hot spot） | Phase 1/2 | FUNCTION-DMD：安全性/忍容性＋ジストロフィン発現＋機能アウトカム | 免疫反応、筋/肝酵素、編集由来の安全性イベントを重点監視（初期は特に安全性主眼） | 歩行可能集団から開始。初期は単剤で安全性・発現を確認 → 将来の拡大余地 | 大：DMD（遺伝子治療/編集競争領域） | INDクリアで“開始可能”に。 次の注目：2026年Q1–Q2 初回投与開始 → 2026年中初期データ |
| iECURE-OTC（提携：ECUR-506 / OTC-HOPE） | 新生児発症 OTC 欠損 | Phase 1/2（提携先主導） | 提携先試験（OTC-HOPE）で臨床進捗 | 肝臓標的の安全性、免疫反応など（提携先の開示に依存） | 提携先主導（DTILは主力2本に集中） | 小〜中：超希少（臨床的価値は高い） | 提携で“非希薄に価値が乗る”可能性。 次の注目：2026年Q1–Q2 フルデータ言及 |
| PBGENE-3243 | m.3243関連ミトコンドリア病 | 開発一時停止 | 主力集中のため paused | — | — | 小〜中：希少疾患 | 再開は資金・主力進捗次第（現状は優先度低） |
| Novartis 提携（PBGENE-NVS） | SCD/βサラセミア等（in vivo 遺伝子挿入） | 提携継続（詳細は限定） | 共同開発意図（次の明確な読出しは限定的） | —（提携先の開示に依存） | — | 中〜大：血液疾患（適応次第） | 提携の進捗開示が増えると再評価余地 |
- 選択と集中：2026年以降は PBGENE-HBV / PBGENE-DMD が実質の株価ドライバー。その他は提携 or paused。
- HBVの勝ち筋：血中指標だけでなく、生検での編集証拠を積み上げられるか（2026年Q1–Q2の更新が重要）。
- DMDの勝ち筋：INDクリア後、サイト起動〜初回投与の実行速度と、初期の発現/安全性のバランス。
- 財務余力：2025/12/31時点の現金等で 2028年までのマイルストーンを賄える見込み（会社説明）。
主要ファンドのポジションからの考察を加えて
- 読み筋：DTILは「in vivo 遺伝子編集」の中でも、2026年は “データが出る2本柱（HBV/DMD）”に絞っているため、イベントドリブンのバイオファンドはQ1–Q2（HBV生検/DMD立ち上げ）→年内初期データを意識しやすい構造。
- 注意点：ここは本来、13F（四半期）、13D/13G、資金調達の参加投資家リスト等で具体名と増減を確認して埋めるのが正確です（本テンプレは“考察枠”として一般化）。
- 評価の分岐：HBVは生検での分子証拠が強いほど評価が上がりやすく、DMDは初期安全性と発現が揃うと“継続確度”が上がる（=資金面の不安が薄いほど長期ファンドが入りやすい）。
PBGENE-HBV：初期の抗ウイルス活性と生検での編集証拠を示唆
ELIMINATE-Bで用量依存の抗ウイルス活性と、生検におけるウイルスDNA編集の分子証拠を示唆。
PBGENE-DMD：IND クリア（Study May Proceed）
FUNCTION-DMD（Phase 1/2）開始に向け、IRB/施設立ち上げを加速。
PBGENE-HBV：追加生検データ更新（見込み）
Cohort 3–5の進捗を踏まえ、最適投与レジメン選定 → Part 2（拡大）を見据える。
PBGENE-DMD：臨床サイト起動 → 初回投与開始（想定）
歩行可能・exon 45–55 hot spot 集団で、安全性/発現/機能評価を開始。
医療学会でのデータ更新（HBV中心）
medical conferences 等でデータ更新を継続し、根治志向のエビデンスを積み上げ。
PBGENE-DMD：複数患者の初期データ（想定）
安全性・ジストロフィン発現・初期機能所見に基づき、次段階（拡大/設計）を検討。
PBGENE-HBV：追加生検データ更新（見込み）／レジメン最適化の方向性。
PBGENE-DMD：サイト起動・初回投与開始（想定）。
iECURE-OTC：フルデータの可能性（提携先主導）。
PBGENE-DMD：複数患者の初期データ（想定）。
PBGENE-HBV：学会等でデータ更新（継続）。
HBV：Part 2（拡大）設計・根治指標の積み上げ（想定）。
DMD：初期データを踏まえた拡大/後期計画（想定）。
提携：Novartis / iECURE の追加開示があれば再評価。