2025年10月20日：RP1（vusolimogene oderparepvec）＋ nivolumab のBLA再提出がFDAに受理（Class 2）。PDUFA：2026年4月10日に設定。
2025年7月22日：RP1（メラノーマ）BLAに対してFDAよりCRL（Complete Response Letter）を受領（安全性懸念ではなく、主に試験の「well-controlled」性・解釈性が焦点）。
2025年1月8日：RP2（転移性ぶどう膜メラノーマ）REVEAL（Phase 2/3）の開発プログラム進展を発表（約280例、PFS/OSを評価）。
2025年11月6日：FY2026 Q2決算と事業アップデートを発表（RP1審査進捗、RP2プログラム進捗を更新）。
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：RP1（vusolimogene oderparepvec）＋ nivolumab — 抗PD-1不応の進行メラノーマ（BLA再提出受理、PDUFA：2026/04/10）。
補足：次世代の主軸は RP2（anti-CTLA-4様分子を腫瘍局所発現）と RP3（CD40L/4-1BBL など）で、適応拡大とプラットフォーム価値の裏付けを狙う。
対象：抗PD-1不応の進行メラノーマ
作用：HSV-1ベース腫瘍溶解性ウイルス（腫瘍局所で免疫活性化）＋ PD-1阻害
対象：転移性ぶどう膜メラノーマ（ICI未治療）
作用：RP1派生＋anti-CTLA-4様分子を腫瘍局所で発現（全身毒性を抑えつつT細胞活性を狙う）
対象：抗PD-1/PD-L1後の肝細胞がん（HCC）
作用：腫瘍局所免疫活性（RP2）＋ PD-L1阻害（atezo）＋VEGF阻害（bev）で免疫抑制環境を突破
対象：進行固形がん
作用：RP1派生＋CD40L/4-1BBLなど（免疫共刺激）
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| RP1（vusolimogene oderparepvec）＋ nivolumab | 抗PD-1不応の進行メラノーマ | BLA（再提出受理） | Class 2 再提出。PDUFA：2026/04/10 | CRLは主に「試験の統制/解釈性」。安全性での大きな懸念は強調されていないが、注射部位反応・免疫関連AEは注視 | 腫瘍内投与（RP1）＋ 全身PD-1阻害（nivo） | 大：メラノーマ後治療 | 最大イベント。承認可否で企業価値が大きく変わる（リスクも最大）。 |
| RP2 + nivolumab（REVEAL） | 転移性ぶどう膜メラノーマ（ICI未治療） | Phase 2/3 | 約280例、ランダム化、PFS/OS主要（登録指向） | CTLA-4関連毒性の“局所化”が狙い。免疫関連AE（皮膚/腸炎/肝機能など）に注視 | 腫瘍内投与（RP2）＋ 全身PD-1阻害（nivo） | 中：希少がん（高単価・未充足） | OS/PFSで勝ち切れるかが核心。時間はかかるが当たれば差別化は大きい。 |
| RP2 + atezolizumab + bevacizumab | 2L HCC（抗PD-1/PD-L1後） | Phase 2 | 30例想定。2026年上期に併用データ、2026年末までに単剤データ計画 | 肝機能障害・出血/血栓（bev）・免疫関連AE（atezo）に加え、局所投与に伴う反応を監視 | RP2腫瘍内投与＋ atezo+bev（標準的2L要素） | 大：HCC | 免疫抑制環境で上乗せが出るか。単剤での“地力”が見えると評価が上がりやすい。 |
| RP2（BTCコホート） | 胆道がん（BTC） | 臨床開発（コホート） | コホート拡張（会社計画） | 消化器/肝胆道系の有害事象、感染リスクなどを監視 | 適応別に併用を探索（詳細は会社アップデート待ち） | 中〜大：BTC | 適応の大きさは魅力だが、まずはRP1/PDUFAとHCCの質が重要。 |
| RP3（CD40L/4-1BBL など） | 進行固形がん | Phase 1 | 用量漸増→併用探索（早期） | 免疫過活性に伴う炎症、サイトカイン関連、肝機能などを重点監視 | 単剤＋抗PD-1併用（探索） | 大：固形がん | プラットフォームの将来価値。RP1承認が「評価倍率」を押し上げやすい。 |
- 最大の価格決定要因：RP1（メラノーマ）PDUFA：2026/04/10。承認なら商用化＋適応拡大シナリオ、否定なら開発戦略の再設計が必要。
- 次の成長ドライバー：RP2（REVEAL：ぶどう膜メラノーマ）とRP2（HCC）。特にHCCは2026年Q2にデータが予定され「追加の株価材料」になり得る。
- プラットフォーム価値：RP3など後続が控えるため、RP1の規制結果は「単一資産」ではなく企業全体の評価にも波及しやすい。
主要ファンドのポジションからの考察を加えるなら、REPLは「規制イベント（PDUFA）中心の二元イベント」になりやすい局面です。
①PDUFAの手前はイベントドリブン資金が集まりやすい一方、②結果次第でポジションが急速に反転し得ます。
また、RP2（HCC）など“同じ年に複数の読み出し”があるため、PDUFAだけでなく「HCCデータの質」が持ち合い継続の材料になり得ます。
RP1 BLA：CRL受領
FDAよりCRL。主に試験の「well-controlled性」「解釈性」「患者集団の異質性」などが論点。
RP1 BLA再提出 受理（Class 2）
再提出が受理され、PDUFA（2026/04/10）へ。
RP1 審査進行（追加照会・ラベリング/CMC観点）
PDUFAに向け、FDAとのやり取りや提出物の進捗が焦点。
RP1 + nivolumab（メラノーマ）PDUFA
2026/04/10。承認/CRL再来/追加要請のいずれでも株価ボラは最大級。
RP2（HCC）併用データ
RP2 + atezolizumab + bevacizumab（2L HCC）でデータ予定（会社ガイダンス：2026年上期）。
RP2（HCC）単剤データ（プロトコル改訂）
RP2単剤パートのデータを2026年末までに提示予定（会社開示）。
REVEAL（RP2：転移性ぶどう膜メラノーマ）登録進捗
OS/PFSを主要に見る設計のため時間はかかるが、登録ペースやイベント蓄積のアップデートが重要。
RP3（Phase 1）安全性・推奨用量・初期シグナル
Phase 1のため「安全性/投与設計/併用適性」の情報更新が中心。
RP1（メラノーマ）PDUFA（2026/04/10）、RP1審査中の追加アップデート
RP2（HCC）併用データ（2026年Q2目安）、RP2（HCC）単剤データ（2026年Q4目安）
REVEAL（RP2：ぶどう膜メラノーマ）イベント蓄積、RP3（Phase 1）シグナル、RP1承認後の適応拡大戦略