ハイライト
2025年12月15日：Phase 3 NEAT 試験（A-T）で LPLV 達成を発表。主要評価項目 RmICARS の topline は 2026年Q1（中盤）予定。
2025年10月21日：独立DSMBが Phase 3 NEAT 試験の修正なし継続を勧告（新たな安全性懸念なし）。
2025年8月7日：Option Care Health を eDSP の米国投与パートナーに選定。承認後の商用投与体制を先行構築。
2025年7月16日：Phase 3 NEAT 試験の登録完了（n=105）を発表。
承認済み製品 / 現状
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：eDSP（dexamethasone sodium phosphate 封入自己赤血球）— Ataxia-Telangiectasia（A-T）。
補足：AIDE（Autologous Intracellular Drug Encapsulation）プラットフォームを基盤に、DMD・肺疾患・IBDなどへの適応拡張余地。
主要臨床成績
Q1 2026
eDSP（A-T）Phase 3 NEAT Topline
Q4 2026
Topline 陽性時 NDA 提出（会社計画）
Q2 2026
NEAT 完了後の適応拡張判断
2026年後半
資金ランウェイ（ワラント行使進展時）
臨床試験パイプライン
Phase 3
eDSP（Ataxia-Telangiectasia）
対象：小児・青年 A-T 患者
作用：DSP を自己赤血球に封入し、慢性ステロイド毒性を低減
試験：NEAT（SPA 下、n=105）
主要評価：RmICARS
次読出し：Q1 2026（中盤）
臨床開発検討
eDSP（適応拡張機会）
対象：DMD、肺疾患、炎症性腸疾患（IBD）など
作用：AIDE プラットフォームによる薬剤毒性低減
根拠：過去の初期臨床研究・文献報告
前提条件：NEAT 成功後に開発判断
NEAT 成功が全ての起点
パイプライン早見表
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| eDSP | Ataxia-Telangiectasia | Phase 3 | SPA / 単一ピボタル（NEAT） | ステロイド関連毒性の低減が主眼 | 21–30日ごと × 6回投与 | 希少疾患 | 成功すれば会社価値の大半を規定 |
| eDSP（拡張） | DMD / 肺疾患 / IBD | 未定 | NEAT 成功後に設計 | 適応別に評価 | 疾患別最適化 | 中〜大 | プラットフォーム価値の再評価余地 |
ポイント
- 実質ワンアセット：eDSP の成否が企業価値をほぼ決定。
- 規制リスクは相対的に低減：SPA・LPLV・DSMB 通過済み。
- 商用準備前倒し：Option Care と提携し、承認後の立ち上げを意識。
ファンドのポジション
Phase 3 読み出し前のため、イベントドリブン型のバイオファンド主導の色合いが強い構造。Topline 前後でのポジション変化に注意。
開発ロードマップ
完了：2025年Q3
Phase 3 NEAT 登録完了
105例すべて登録、盲検下で安全性確認。
完了：2025年Q4
LPLV 達成
全患者投与完了、データロックへ。
2026年Q1
NEAT Topline
主要評価項目 RmICARS の結果開示。
2026年後半
NDA 提出（陽性時）
加速承認の可能性含め FDA と協議。
注目すべきカタリスト
短期（〜Q1 2026）
Phase 3 NEAT Topline
Phase 3 NEAT Topline
中期（Q2–Q4 2026）
NDA 提出可否・適応拡張方針
NDA 提出可否・適応拡張方針
長期（2027年〜）
初回承認・商用立ち上げ
初回承認・商用立ち上げ