近況
2025年12月29日、主力「Setrusumab（UX143）」の後期試験（Phase 3：ORBIT / COSMIC）が “主要評価項目（骨折率の低下）” を達成できなかったとが発表され急落。しかし急落したその日にファンドの買いが続いている。
2026年1月8日：J.P. Morgan Healthcare Conference（2026年Q1）でのプレゼン予定を告知（Setrusumab後の方針／Alvelestatの提携状況アップデートが出るかが焦点）。
2025年12月29日：Setrusumab（UX-143｜OI）Phase 3（ORBIT / COSMIC）トップライン公表。主要評価項目は未達。一方で骨密度（BMD）など一部指標は改善が示され、追加解析・当局協議で「次の一手」を検討する局面に。
2025年11月10日：2025年Q3 決算と事業アップデート（現金等の水準と資金繰り見通し、Alvelestatのパートナー協議状況などを更新）。
2025年Q2：Alvelestat（AATD-LD）の欧州オーファン（EU ODD）関連の進展を開示（規制面の外形づくりを継続）。
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：Alvelestat（MPH966｜経口 好中球エラスターゼ（NE）阻害） —
AATD関連肺疾患（AATD-LD）。Phase 2完了、Phase 3準備（エンドポイントは当局と整合済みの枠組み）。
主力候補（もう1本）：Setrusumab（UX-143｜抗スクレロスチン抗体） —
骨形成不全症（OI）。Phase 3（ORBIT / COSMIC）で主要評価項目未達、追加解析・当局協議で進め方を再検討中。
補足：Partnered / Optionとして
Vantictumab（āshibio）、
Leflutrozole（ReproNovo）、
Navicixizumab（Feng）、
Etigilimab / Acumapimod（導出募集中）を保有。
対象：骨形成不全症（OI：小児〜若年、複数サブタイプ）
作用：抗スクレロスチン抗体（骨形成促進 → 骨強度/骨折低下を狙う）
対象：α1アンチトリプシン欠損症・肺疾患（AATD-LD）
作用：経口の好中球エラスターゼ（NE）阻害（肺組織障害の抑制を狙う）
内容：Vantictumab（āshibio）、Leflutrozole（ReproNovo）、Navicixizumab（Feng）ほか
位置づけ：自社リソースを抑えつつアップサイドを残す枠（ニュースフローは相手先主導になりやすい）
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Setrusumab（UX-143｜抗スクレロスチン） | 骨形成不全症（OI） | Phase 3（トップライン済み） | 米/欧で希少指定（ODD 等）を保有。最終的な規制上の進め方は追加解析・当局協議次第 | 骨代謝薬としての安全性項目を重点監視（試験規定に準拠） | 皮下投与（抗体）。標準治療との位置づけ/適応集団の再定義が論点になり得る | 中（希少疾患：高単価だが適応は限定） | 主要評価項目未達で“再設計/サブ集団/追加試験”の可能性。 アップデートの出し方が株価の分岐点 |
| Alvelestat（MPH966｜経口NE阻害） | AATD関連肺疾患（AATD-LD） | Phase 2 完了 → Phase 3準備 | 希少指定（ODD）等を保有。Phase 3の評価項目枠組みは当局と整合済みの開示 | 消化器/肝酵素/感染症などを含む一般的な安全性項目を重点監視（試験規定に準拠） | 経口。単剤での臨床的有用性（症状/肺機能/画像等）の再現性が鍵 | 中〜大（希少だが患者母数はOIより広い） | 価値の重心は“Phase 3を誰が・どう回すか”（提携条件/費用負担/速度） |
| Vantictumab（Partnered） | 常染色体優性 骨硬化症 | （相手先主導） | — | 相手先開示に準拠 | 相手先開示に準拠 | 小〜中（希少） | 自社負担を抑えたオプション価値。ニュースフローは相手先次第 |
| Leflutrozole（Partnered） | 低テストステロン男性の不妊 | （相手先主導） | — | 相手先開示に準拠 | 相手先開示に準拠 | 中（ニッチだが非希少寄りの可能性） | 臨床・商業はパートナー主導。マイルストン/ロイヤルティの“結果待ち”枠 |
| Navicixizumab（Partnered） | 卵巣がん（プラチナ後など） | （相手先主導） | — | 相手先開示に準拠 | 相手先開示に準拠 | 中〜大（腫瘍だが競争は激しい） | “再点火オプション”。臨床シグナルが出れば評価が跳ねるが確率は相応 |
| Etigilimab（Open to partnership） | 進行/転移性 固形がん | （提携待ち） | — | — | — | 大（ただし競争激化） | カタリストはディール成立（成立しない期間は“無風”になりやすい） |
| Acumapimod（Open to partnership） | COPD急性増悪（AECOPD） | （提携待ち） | — | — | — | 大（巨大市場だが開発難易度も高い） | 適応再設計/再開発の色が出る可能性。こちらもディール次第 |
- 評価軸が二段階：①Setrusumab（Phase 3未達後の“着地点”）＋②Alvelestat（Phase 3実行＝提携/資金）。
- Setrusumab：主要評価項目未達で「追加解析→当局協議」の局面。次の開示の出し方が最大の株価ドライバー。
- Alvelestat：経口NE阻害で差別化し得る一方、価値顕在化はPhase 3を回す体制（相手先/費用/スピード）に依存。
- オプション価値：Partnered資産は希薄化を抑えつつアップサイドを残すが、ニュースフローは相手先主導。
- 財務：会社開示の運転資金見通し（目安）は2027年Q4まで（前提は開示時点の現金等と計画に依存）。
主要論点（投資家目線）：
・Setrusumab（OI）の二値性が一旦後退したことで、株価の説明変数がAlvelestatの“実行（提携/資金）”に寄りやすい構図。
・イベント後は、既存株主の回転（イベント系→長期系）や、資金手当ての手段（提携・資本・構造化）が論点化しやすい。
・開示で具体的な大口名が出た場合は、「価格よりも条件（ロックアップ、ワラント、優先条項、リセール登録）」が実質の強弱になります。
Setrusumab（OI）Phase 3 トップライン
主要評価項目未達。追加解析・当局協議で次の設計/進め方を検討。
2025年Q3 決算アップデート
現金等と運転資金見通し、Alvelestatのパートナー協議状況などを更新。
J.P. Morgan（プレゼン）
Setrusumab後の方針、Alvelestatの提携/Phase 3実行計画のアップデート有無が焦点。
Setrusumab：追加解析 → 当局協議アップデート
サブ集団/評価項目/追加試験の要否など、“着地点”の提示を待つ局面。
Alvelestat：提携/資金手当て → Phase 3開始の具体化
契約条件（費用負担、地域権利、ロイヤルティ等）とスピードが株価感応度高。
J.P. Morganでのアップデート／Setrusumab追加解析の示し方
Alvelestatの提携・Phase 3実行体制の具体化／Setrusumabの規制当局協議の進展
Alvelestat Phase 3進捗（登録・中間解析・イベント）／Partnered資産の相手先進捗