2025年10月：NDL2（PD-L1デグレーダー）をQIMR Berghoferから独占ライセンス導入（免疫チェックポイント分解の新機序を社内パイプラインへ追加）。
2025年10月：Paxalisib × 免疫＋化学療法（乳がんP1b）で腫瘍量86%減の症例を公表。
2025年9月：HER2+転移乳がんのCTCクラスター100%破壊（ex vivo）を報告（Paxalisib関連）。
2024年10月：脳転移/髄膜播種（LM）P1（Paxalisib＋RT）で67% PR、MTD到達2/3超で頭蓋内奏効を発表。
2024–2025年：GBM AGILE読出し・FDA Type Cを経て、GBMピボタル設計の再構築を進行。
承認済み製品：なし（開発中）
主力候補：Paxalisib（脳移行性 PI3K/mTOR 阻害薬）— 脳転移/LMでP1、乳がんでP1b、GBMで新ピボタル計画中。
補足：EVT801（VEGFR3選択TKI；P1 Stage 1完了→P2計画）、NDL2（初のPD-L1デグレーダー；前臨床）。
対象：PI3K経路変異を伴う固形がんの脳転移/LM
作用：脳移行性 PI3K/mTOR 阻害
対象：転移乳がん（TNBC / HER2+）
作用：PI3K/mTOR 阻害（免疫/化学療法/オラパリブ等と併用）
対象：膠芽腫（GBM）
作用：PI3K/mTOR 阻害（新ピボタルを再設計）
対象：高異型度漿液性卵巣がん（HGSOC）ほか固形がん
作用：VEGFR3阻害（血管/リンパ新生制御＋免疫微小環境正常化）
対象：免疫チェックポイント耐性腫瘍
作用：PD-L1タンパク分解（初の分解薬アプローチ）
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Paxalisib（PI3K/mTOR）— 脳転移/LM | 固形がん脳転移/髄膜播種 | Phase 1 | RT併用P1（用量漸増→拡張） | PI3Kクラス：高血糖/発疹/肝酵素、RT併用時の脳浮腫 | 45 mg＋RT併用、脳内コントロールの再現性検証 | 中：高未充足ニーズ | 頭蓋内奏効シグナルを確認。 Q1–Q2 2026 アップデート |
| Paxalisib（PI3K/mTOR）— 乳がん | TNBC / HER2+（転移） | Phase 1b | 併用PoC探索（免疫/化療/オラパリブ等） | 併用由来の血液/消化器/肝機能・代謝系 | レジメン最適化（CTC・腫瘍縮小で選別） | 大：乳がん | 症例更新が価値開示の起点。 Q4 2025 読出し |
| Paxalisib（PI3K/mTOR）— GBM | 膠芽腫 | Pivotal 設計中 | 新ピボタル（主要評価/統計を再設計） | PI3Kクラス安全性を統合管理 | プロトコル確定→サイト開設→初回投与 | 大：高未充足 | Q4 2025 設計外形→2026年後半〜 実始動 |
| EVT801（VEGFR3） | HGSOC ほか固形がん | Phase 1（Stage 1完了）→ Phase 2 準備 | RP2D=400 mg BID 確定 | 血圧・蛋白尿・肝機能など抗血管新生AESI | 単剤→免疫/抗血管新生併用余地 | 中〜大 | 疾患安定46%のシグナル。 Q1–Q2 2026 P2開始発表 |
| NDL2（PD-L1 デグレーダー） | IO耐性腫瘍 | Preclinical | 前臨床最適化→IND準備 | 免疫関連有害事象/オフターゲット分解に留意 | 単剤→IO併用の可能性 | 中 | 初の分解薬アプローチ。 Q1–Q2 2026 前臨床PoC |
- 多軸での非対称性：Paxalisibが脳転移/LM・乳がん・GBMで複数の読出し点、EVT801はVEGFR3選択でHGSOCにシグナル、NDL2で免疫分解薬を追加。
- 臨床の可視化順：Q4 2025（乳がんP1b/GBM設計）→ Q1–Q2 2026（BM/LM追跡・EVT801 P2開始・NDL2前臨床PoC）。
- 運用リスク：GBMピボタルの統計設計/対照設定、乳がんP1bの症例規模、EVT801の適応選定と資金計画。
主要ファンドのポジションからの考察を加えて
Paxalisib（BM/LM） P1 初期データ
67% PR、頭蓋内奏効の有望シグナルを提示。
Paxalisib（乳がん） 追加機序/症例示唆
HER2+ mBCでCTCクラスター100%破壊（ex vivo）を公表。
NDL2 導入
PD-L1分解という新規機序をパイプラインへ追加。
GBM 新ピボタル設計の外形提示
主要評価項目・登録規模・統計方針をアップデート。
Paxalisib（BM/LM） フォローアップ解析
安全性・奏効の追跡結果を共有（施設横断）。
EVT801 P2（HGSOC）開始アナウンス
RP2D 400 mg BIDでのプロトコルを公開。
GBM ピボタル試験 実始動
サイト開設・初回投与・中間レビューへ。
Paxalisib 乳がんP1bの追加症例、GBM 新ピボタル設計外形の提示
Paxalisib（BM/LM）フォローアップ、EVT801 P2開始、NDL2 前臨床PoC/候補選定
GBM ピボタル実始動、EVT801 P2中間解析