ハイライト
2025年10月24日：Revuforj®（revumenib）がNPM1変異R/R AMLで米国適応拡大承認。既承認のKMT2A再構成急性白血病に続き適応を拡大。
2025年9月：NCCNがNPM1変異R/R AMLに対しCategory 2A推奨を付与。
2024年8月：Niktimvo™（axatilimab-csf r）が慢性GvHD（2ライン以上不応）で米国承認（販売はIncyte）。
2025年通年：revumenib併用（Aza+Ven等）の前治療ライン拡大、移植後維持の検討が学会/論文化で前進。
承認済み製品 / 現状
承認済み製品：あり
主力候補：Revuforj®（revumenib）— menin–KMT2A相互作用阻害。KMT2A再構成急性白血病およびNPM1変異R/R AMLで米国承認。
補足：Niktimvo™（axatilimab-csf r, CSF-1R抗体）— 慢性GvHD（2L+）で米国承認（販売：Incyte）。
主要臨床成績
Q4 2025
revumenib：NPM1変異R/R AML 適応拡大承認・米国ローンチ加速
Q4 2025–Q2 2026
revumenib 併用（Aza+Venなど）試験の更新・前治療ライン戦略提示
Q2 2026
revumenib 移植後維持や実臨床解析の初回読出し目安
随時
Niktimvo：一次治療/併用試験の進捗・域外展開
臨床試験パイプライン
承認済み（米国）
Revuforj®（revumenib）
対象：KMT2A再構成急性白血病（AML/ALL）、NPM1変異R/R AML
作用：menin–KMT2A 相互作用阻害（経口）
進捗：KMT2A（2024/11）承認、NPM1（2025/10/24）適応拡大承認
臨床：Aza+Ven等の併用、移植後維持の検討が進行
次読出し：Q4 2025–Q2 2026 に学会/論文化の更新見込み
承認済み（米国）
Niktimvo™（axatilimab-csf r）
対象：慢性GvHD（2ライン以上不応）
作用：CSF-1R 抗体
承認：2024/8 米国承認（販売：Incyte）
拡張：一次治療レジメンや併用（例：ルキソリチニブ）でP2/P3進行中
開始予定：Q4 2025–Q2 2026 に進捗報告が集中見込み
パイプライン早見表
| パイプライン | 対象 | 臨床フェーズ | 規制デザイン | 安全性（AESI） | 用法・用量 / 併用戦略 | 市場規模イメージ | ポイント(市場評価) |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Revuforj®（revumenib） | KMT2A再構成急性白血病、NPM1変異R/R AML | 承認済み（米国） | 適応拡大・併用最適化を段階的に進行 | クラス留意：QT、肝酵素、骨髄抑制等を継続監視 | 経口単剤／Aza+Ven等の併用、移植後維持 | 中〜大：血液がん | 適応拡大でアドレス母数拡大。 併用/前治療ラインで価値最大化 |
| Niktimvo™（axatilimab-csf r） | 慢性GvHD（2L+） | 承認済み（米国） | 一次治療/併用の検証をP2/P3で推進 | 感染症/肝酵素/血液イベント等を監視 | 標準治療（CS/ルキソ等）との併用最適化 | 中：造血幹移植領域 | Incyte販売で浸透度向上。 一次治療進出がライフサイクル鍵 |
ポイント
- 二本柱の売上基盤：revumenibとNiktimvoのダブル承認で収益化フェーズへ。
- 適応/ライン拡張：revumenibはNPM1変異R/Rまで拡張、併用・維持でさらなるアドレス拡大。
- 提携活用：NiktimvoはIncyte販売で市場浸透と国際展開を加速。
ファンドのポジション
主要ファンドのポジションからの考察を加えて
開発ロードマップ
完了：2024年Q4
revumenib（KMT2A）米国承認
小児含むKMT2A再構成急性白血病で初承認。
完了：2025年Q1
Niktimvo（慢性GvHD 2L+）供給体制整備
製剤/バイアル供給アップデートを実施（販売：Incyte）。
完了：2025年Q4
revumenib（NPM1変異R/R）適応拡大承認
米国ローンチ拡大フェーズへ。
2025年Q4–2026年Q2
revumenib 併用/維持の更新
JCO/EHA/ASH等で追解析・実臨床を順次公開。
注目すべきカタリスト
短期（〜2025年Q4）
revumenib NPM1の米国ローンチ加速、Niktimvoの域外展開準備
revumenib NPM1の米国ローンチ加速、Niktimvoの域外展開準備
中期（2025年Q4–2026年Q2）
revumenib 併用/維持データ更新、Niktimvo 一次治療/併用試験の進捗
revumenib 併用/維持データ更新、Niktimvo 一次治療/併用試験の進捗
長期（2026年〜）
revumenib の前治療ライン定着、Niktimvo の国際展開と適応拡張
revumenib の前治療ライン定着、Niktimvo の国際展開と適応拡張